Perfil demográfico e de utilização de medicamentos dos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal atendidos pelo CEAF em Alagoas
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Santos LC, Dantas RP, Tojal NSS, Góis TF, Gomes JHR, Silva AT, et al. Perfil demográfico e de utilização de medicamentos dos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal atendidos pelo CEAF em Alagoas. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Demographic Profile and Medication Utilization of Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated through the Specialized Component of Pharmaceutical Services (CEAF) in Alagoas
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, levando à fraqueza e atrofia muscular progressiva. A forma mais comum, a AME 5q, é causada por alterações no gene SMN1 e pode variar em gravidade conforme o número de cópias do gene SMN2. No Brasil, a dispensação dos medicamentos nusinersena e risdiplam é garantida pelo Sistema Único de Saúde (SUS), por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), conforme os critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). A análise do perfil demográfico e da utilização desses medicamentos pelos pacientes com AME permite avaliar o acesso, a equidade e a efetividade das políticas públicas voltadas ao tratamento de doenças raras. Objetivo: Descrever o perfil demográfico e o padrão de utilização de medicamentos entre os pacientes com AME registrados como ativos no CEAF do estado de Alagoas até o final do segundo trimestre de 2025. Métodos: Tratase de um estudo descritivo, retrospectivo, com base em dados secundários extraídos do sistema BI Hórus do Ministério da Saúde. Foram incluídos todos os pacientes com AME registrados como ativos no CEAF de Alagoas até o final do segundo trimestre de 2025. As variáveis analisadas incluíram: idade, sexo, raça/cor, município de residência, tipo clínico da AME, idade de início do tratamento e tipo de medicamento utilizado. Os dados foram analisados por estatística descritiva, em frequências absolutas e relativas. Resultados: Foram identificados 17 pacientes ativos com AME atendidos pelo CEAF de Alagoas. A maioria é do sexo masculino (65%) e reside no interior do estado (59%). A idade dos pacientes variou de 1 mês a 13 anos, com predomínio na faixa de 6 a 10 anos (47%), seguida pelas faixas de 1 a 5 anos (35%), 11 a 15 anos (12%) e menos de 1 ano (6%). Em relação à raça/cor, prevalece a cor parda (76%), seguida pela branca (18%) e preta (6%). O tipo mais frequente da AME foi o tipo 2, representando 82% dos casos, enquanto o tipo 1 correspondeu a 18%. A maior parte dos pacientes iniciou o tratamento entre 3 e 5 anos de idade (29%), seguido pelas faixas etárias de menos de 1 ano (23%), 5 a 8 anos (18%), 8 a 11 anos (18%) e 1 a 3 anos (12%). Em relação ao tratamento medicamentoso, 65% dos pacientes utilizam Nusinersena e 35% fazem uso de Risdiplam. Conclusões: O perfil dos pacientes com AME atendidos pelo CEAF de Alagoas evidencia características demográficas relevantes para o planejamento e fortalecimento das políticas públicas voltadas a essa população. A predominância de pacientes do interior do estado e o início tardio do tratamento reforçam a necessidade de estratégias de diagnóstico precoce e expansão do acesso à terapêutica especializada. O monitoramento contínuo dos dados é fundamental para assegurar uma assistência farmacêutica mais eficaz, equitativa e centrada nas necessidades dos pacientes no âmbito do SUS.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a rare genetic disease that affects motor neurons, leading to progressive muscle weakness and atrophy. The most common form, 5q SMA, is caused by alterations in the SMN1 gene and may vary in severity according to the number of SMN2 gene copies. In Brazil, the dispensing of nusinersen and risdiplam is guaranteed by the Unified Health System (SUS) through the Specialized Component of Pharmaceutical Services (CEAF), according to the criteria established in the Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines (PCDT). The analysis of the demographic profile and the use of these medications by patients with SMA makes it possible to assess access, equity, and the effectiveness of public policies aimed at the treatment of rare diseases. Objective: To describe the demographic profile and medication utilization pattern among patients with SMA registered as active in the CEAF of the state of Alagoas by the end of the second quarter of 2025. Methods: This was a descriptive, retrospective study based on secondary data extracted from the Ministry of Health’s BI Hórus system. All patients with SMA registered as active in the CEAF of Alagoas by the end of the second quarter of 2025 were included. The variables analyzed included age, sex, race/ethnicity, municipality of residence, clinical type of SMA, age at treatment initiation, and type of medication used. Data were analyzed using descriptive statistics, with absolute and relative frequencies. Results: A total of 17 active patients with SMA receiving care through the CEAF in Alagoas were identified. Most were male (65%) and resided in the interior of the state (59%). Patients ranged in age from 1 month to 13 years, with the highest proportion between 6 and 10 years of age (47%), followed by 1 to 5 years (35%), 11 to 15 years (12%), and under 1 year (6%). Regarding race/ethnicity, most patients identified as mixedrace (76%), followed by White (18%) and Black (6%). The most frequent clinical type was SMA type 2, accounting for 82% of cases, while type 1 represented 18%. Most patients initiated treatment between 3 and 5 years of age (29%), followed by under 1 year (23%), 5 to 8 years (18%), 8 to 11 years (18%), and 1 to 3 years (12%). Regarding pharmacological treatment, 65% of patients were receiving nusinersen and 35% were receiving risdiplam. Conclusions: The profile of patients with SMA treated through the CEAF in Alagoas highlights demographic characteristics relevant to the planning and strengthening of public policies for this population. The predominance of patients living in the interior of the state and the delayed initiation of treatment reinforce the need for early diagnosis strategies and expanded access to specialized therapy. Continuous data monitoring is essential to ensure more effective, equitable, and patientcentered pharmaceutical care within the SUS.
