Resumo
Objetivos: Avaliação do desempenho da alfa-alglicosidase e do tratamento de suporte (SOC) para doença de Pompe de início tardio, sob a perspectiva do SUS com base em MCDA. Métodos: Uma revisão da literatura identificou o conjunto de critérios e os desempenhos dos tratamentos. O método MACBETH foi usado num ambiente de conferência de decisão para construir um modelo multicritério para cada grupo de stakeholders: médicos especialistas, representantes de associações de pacientes (PAGs), gestores do sistema público de saúde e especialistas em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Com a ajuda do DSS Wisedon foram determinados pesos para os critérios e pontuações para as terapias. Resultados: A revisão da literatura identificou os seguintes critérios: mortalidade, impacto terapêutico, capacidade vital forçada (CVF), teste de caminhada em 6 minutos (TC6M), segurança, custo anual do tratamento e impacto orçamentário (BIA). O grupo de especialistas em ATS decidiu remover os critérios impacto terapêutico e BIA. Mortalidade foi o critério com maior peso para o grupo de médicos (25%) e gestores (22,82%), seguido por impacto terapêutico (21,43% e 20,83%) e critérios de eficácia (TC6M e CVF). Para o grupo de PAGs, os critérios mortalidade e impacto terapêutico também foram aqueles de maior ponderação (21% cada), seguido também pelos critérios de eficácia. Para especialistas em ATS, o custo anual de tratamento apresentou maior peso (51,52%), seguido pelo TC6M (21,21%) e mortalidade (15,15%). Em todos os grupos, a segurança foi o critério com o menor peso. Quanto à pontuação global, PAGs, médicos e gestores indicaram uma maior pontuação para alfa-alglicosidase na comparação com SOC (81,48 vs 14,29, 85,71 vs 14,29 e 86,11 vs 13,89), com uma vantagem de, no mínimo, 62,96 pontos. Para especialistas em ATS, SOC resultou em maior pontuação (45,45 vs 54,55), com uma vantagem de 9,1 pontos. Conclusões: O estudo demonstra a aplicação de MCDA como suporte ao processo decisório. Para três grupos, mortalidade e impacto terapêutico foram os critérios mais importantes na análise, seguido de eficácia. Embora os três grupos tenham apresentado diferentes estruturas de preferências, observou-se que a terapia alfa-alglicosidase apresentou maior pontuação global vs SOC. Especialistas em ATS concentraram mais de metade dos pesos dos critérios no custo anual de tratamento, resultando em uma maior pontuação global para a SOC. O resultado dos três primeiros grupos apresentou elevada robustez, admitindo alterações dos pesos dos critérios em 30 pontos percentuais. Já no caso do grupo de ATS, uma alteração do peso do critério custo anual do tratamento em 4,52 pontos percentuais seria suficiente para levar a terapia alfa-alglicosidade a ser a mais bem pontuada.
