Análise de impacto orçamentário da incorporação da creatina quinase na triagem neonatal da Distrofia Muscular de Duchenne no sistema público de saúde de um estado brasileiro.
Análise de impacto orçamentário da incorporação da creatina quinase na triagem neonatal da Distrofia Muscular de Duchenne no sistema público de saúde de um estado brasileiro.
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2022
Referência (Vancouver)
Nakata KF, Marques LD, Oliveira HC, Alcantara IC. Análise de impacto orçamentário da incorporação da creatina quinase na triagem neonatal da Distrofia Muscular de Duchenne no sistema público de saúde de um estado brasileiro. J Assist Farmac Farmacoecon. 2022;7(Suppl 1).
Budget Impact Analysis of Incorporating Creatine Kinase in Newborn Screening for Duchenne Muscular Dystrophy in the Public Health System of a Brazilian State
Document type
Abstract
Description
Abstract published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2022
Reference (Vancouver)
Nakata KF, Marques LD, Oliveira HC, Alcantara IC. Análise de impacto orçamentário da incorporação da creatina quinase na triagem neonatal da Distrofia Muscular de Duchenne no sistema público de saúde de um estado brasileiro. J Assist Farmac Farmacoecon. 2022;7(Suppl 1).
Introdução: A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, não rastreada pelo programa nacional de triagem neonatal. Indivíduos com esta distrofia apresentam elevação da creatina quinase sérica. Teste este que mostrou boa acurácia no rastreamento da doença, auxiliando no seu diagnóstico precoce. Contudo, a tomada de decisão para a adoção de tecnologias em saúde deve considerar outros elementos como a análise de impacto orçamentário. Estudos como este, estimam sem muita complexidade o potencial efeito financeiro quando da adoção de uma tecnologia para um determinado horizonte temporal. Objetivo: Avaliar as consequências orçamentárias para o sistema único de saúde em âmbito estadual, de uma possível incorporação do teste de creatina quinase na triagem neonatal da Distrofia Muscular de Duchenne. Métodos: A análise foi realizada por modelagem determinística no programa Microsoft Excel® para um horizonte temporal de 5 anos. Para delimitar a população de interesse foi utilizada a técnica de alisamento exponencial com testagem prévia da correlação de Sperman e técnica solver para definição do valor da constante de amortecimento. A projeção da demanda foi realizada com base na série histórica de nascidos vivos do sexo masculino dos anos de 2009 a 2018 de um estado brasileiro. A população elegível para receber a intervenção foi obtida multiplicando-se a demanda prevista pelo percentual de aceitação da intervenção por parte dos pais de neonatos, obtido em pesquisa de campo. Para estimar os custos foi considerado a necessidade de oferta de testes genéticos confirmatórios além do teste de triagem e de biópsia muscular usando o princípio de intenção de diagnosticar. Apenas custos diretos com a intervenção e testes diagnósticos confirmatórios sob a perspectiva do pagador foram considerados. Uma análise de sensibilidade multivariada foi realizada com o propósito de testar a solidez dos resultados, variando os parâmetros taxa de implantação e custos simultaneamente. Três cenários foram considerados, um mais otimista, um menos otimista e um intermediário. Resultados: a população elegível foi de 27.165 recém natos do sexo masculino a cada ano. O custo total e o custo por caso detectado foi de R$ 265.927,53 e R$ 37.989,65/ano, respectivamente. No primeiro ano o impacto orçamentário foi de R$ 79.783,61, já no quinto atingiu o montante de R$ 186.161,75. O valor cumulativo em 5 anos é de R$ 664.863,38 considerando uma taxa de implantação de 30%, 40%, 50%, 60% e 70% do primeiro ao quinto ano. Conclusão: O impacto orçamentário foi relativamente baixo, entretanto, pode haver variações para mais ou para menos, a depender dos pressupostos assumidos na análise. O estudo levou em conta apenas custos diretos sob a perspectiva do SUS. Os achados deste estudo, somados a outros fatores como acurácia, aceitação e viabilidade de implantação do teste podem cooperar com os gestores na decisão de adotar ou não a triagem.
Notas
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a rare genetic disease not currently screened through the national neonatal screening program. Individuals with DMD exhibit elevated serum creatine kinase levels, a test that has shown good accuracy in disease screening, aiding in early diagnosis. However, decision-making for adopting health technologies must consider other elements such as budget impact analysis. Studies like this one estimate, without much complexity, the potential financial effect when adopting a technology over a defined time horizon. Objective: To evaluate the budgetary consequences for the state-level Unified Health System (SUS) of potentially incorporating the creatine kinase test into neonatal screening for Duchenne muscular dystrophy. Methods: The analysis was conducted using deterministic modeling in Microsoft Excel® over a 5-year time horizon. The population of interest was delimited using exponential smoothing technique with prior Spearman correlation testing and Solver technique for defining the damping constant value. Demand projection was based on the historical series of male live births from 2009 to 2018 in a Brazilian state. The eligible population to receive the intervention was obtained by multiplying the projected demand by the percentage of acceptance of the intervention by parents of neonates, obtained through field research. To estimate costs, the need for confirmatory genetic testing in addition to screening and muscle biopsy using the intention-to-diagnose principle was considered. Only direct costs associated with the intervention and confirmatory diagnostic tests from the payer's perspective were included. A multivariate sensitivity analysis was performed to test result robustness by simultaneously varying implementation rates and costs. Three scenarios were considered: optimistic, pessimistic, and intermediate. Results: The eligible population was 27,165 male newborns annually. The total cost and cost per detected case were R$ 265,927.53 and R$ 37,989.65/year, respectively. In the first year, the budget impact was R$ 79,783.61, increasing to R$ 186,161.75 by the fifth year. The cumulative value over 5 years amounted to R$ 664,863.38, considering an implementation rate of 30%, 40%, 50%, 60%, and 70% from the first to the fifth year. Conclusion: The budget impact was relatively low; however, there may be variations depending on the assumptions made in the analysis. The study considered only direct costs from the SUS perspective. Findings from this study, combined with factors such as accuracy, acceptance, and feasibility of implementing the test, can assist policymakers in deciding whether to adopt neonatal screening for DMD.
Notes
The record was originally published in Portuguese. The English version was translated with the support of artificial intelligence.
