Resultados do tratamento e doença residual estimados por especialistas no tratamento da hemofilia no Brasil: Resultados de um consenso Delphi modificado
Resultados do tratamento e doença residual estimados por especialistas no tratamento da hemofilia no Brasil: Resultados de um consenso Delphi modificado
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: Descrever estimativas baseadas na experiência de especialistas sobre os resultados do tratamento, adesão e doença residual na hemofilia A e B, derivadas de um consenso Delphi modificado conduzido entre hematologistas brasileiros. MÉTODOS: Como parte de um estudo Delphi abrangente sobre o cuidado da hemofilia no Brasil, um bloco específico abordou a eficácia do tratamento, a adesão e a doença residual. Dez hematologistas com vasta experiência no sistema público de saúde forneceram estimativas baseadas na prática clínica sobre o número de episódios de sangramento anuais, a proporção de complicações articulares e as taxas de adesão. As respostas foram resumidas utilizando estatísticas descritivas (média, desvio padrão [DP] e intervalo). RESULTADOS: Os especialistas estimaram que pacientes com hemofilia A sem inibidores apresentam uma média de 3,3 episódios de sangramento por ano durante a profilaxia com terapia de reposição contínua (DP: 2,0; intervalo: 1-8), aumentando para 5,6 episódios entre aqueles com inibidores (DP: 1,8; intervalo: 3-10). O emicizumabe foi associado a um menor número de episódios de sangramento (média de 0,9 por ano; DP: 0,9; intervalo: 0-2). Para hemofilia B, as taxas médias anuais estimadas de sangramento foram de 2,3 episódios em pacientes sem inibidores (DP: 1,6; intervalo: 0-6) e 5,2 episódios naqueles com inibidores (DP: 2,4; intervalo: 2-10). Estimou-se que a menor adesão à terapia de reposição de fator aumentasse a frequência de sangramento em uma média de 6,1 episódios por ano (DP: 2,2; intervalo: 4-10). Estimou-se que a artropatia afetasse 27,0% dos pacientes que recebiam profilaxia primária (DP: 15,3; intervalo: 5-50) e 42,5% daqueles em profilaxia secundária (DP: 18,4; intervalo: 10-70). A intervenção cirúrgica foi estimada em 10,4% (DP: 9,0; intervalo: 0-25) e 20,1% (DP: 14,2; intervalo: 0-40) dos casos, respectivamente. A adesão comprometida à profilaxia foi estimada em 33,0% dos pacientes (DP: 25,7; intervalo: 10-80). CONCLUSÕES: As estimativas baseadas em consenso destacam o risco de sangramento residual, as complicações articulares e os desafios de adesão ao tratamento da hemofilia no Brasil, reforçando a necessidade de estratégias para melhorar a adesão ao tratamento e os desfechos clínicos.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: To describe expert-based estimates related to treatment outcomes, adherence, and residual disease in hemophilia A and B, derived from a modified Delphi consensus conducted among Brazilian hematologists.
METHODS: As part of a comprehensive Delphi study on hemophilia care in Brazil, a specific block addressed treatment effectiveness, adherence, and residual disease. Ten hematologists with extensive experience in the public health system provided estimates grounded in clinical practice on the number of annual bleeding episodes, proportion of joint complications, and adherence rates. Responses were summarized using descriptive statistics (mean, standard deviation [SD], and range).
RESULTS: Experts estimated that patients with hemophilia A without inhibitors experience a mean of 3.3 bleeding episodes per year while on continuous replacement prophylaxis (SD: 2.0; range: 1-8), increasing to 5.6 episodes among those with inhibitors (SD: 1.8; range: 3-10). Emicizumab was perceived to be associated with lower number of bleeding episodes (mean 0.9 per year; SD: 0.9; range: 0-2). For hemophilia B, estimated mean annual bleeding rates were 2.3 episodes in patients without inhibitors (SD: 1.6; range: 0-6) and 5.2 episodes in those with inhibitors (SD: 2.4; range: 2-10). Reduced adherence to factor replacement therapy was estimated to increase bleeding frequency by a mean of 6.1 episodes per year (SD: 2.2; range: 4-10). Arthropathy was estimated to affect 27.0% of patients receiving primary prophylaxis (SD: 15.3; range: 5-50) and 42.5% of those on secondary prophylaxis (SD: 18.4; range: 10-70). Surgical intervention was required in an estimated 10.4% (SD: 9.0; range: 0-25) and 20.1% (SD: 14.2; range: 0-40), respectively. Compromised adherence to prophylaxis was estimated in 33.0% of patients (SD: 25.7; range: 10-80).
CONCLUSIONS: Consensus-based estimates underscore residual bleeding risk, joint complications, and adherence challenges in hemophilia care in Brazil, reinforcing the need for strategies to improve treatment adherence and outcomes.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
