OBJETIVOS: Medicamentos de alto custo para doenças raras representam um desafio para os sistemas de saúde na América Latina, visto que populações pequenas, preços elevados e incertezas quanto às evidências podem atrasar o acesso financiado. Comparamos como os principais mercados financiam essas terapias e avaliamos a maturidade de mecanismos inovadores de financiamento e acesso. MÉTODOS: Uma revisão direcionada entre países abrangeu Argentina, Brasil, Colômbia, Costa Rica, México, Panamá, Peru e Uruguai. Foram revisadas a legislação oficial, as diretrizes de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e reembolso, as políticas de planos de saúde, os registros de compras, as listas de reembolso, a literatura científica revisada por pares e a literatura cinzenta. Uma estrutura predefinida extraiu financiamento específico, vias de financiamento para medicamentos de alto custo, ferramentas de compra e negociação, acordos de entrada gerenciada/compartilhamento de risco, acesso excepcional, litígios, monitoramento e requisitos de evidências do mundo real. Os resultados foram sintetizados narrativamente por tipo de mecanismo e nível de maturidade. RESULTADOS: Foi identificado um gradiente de maturidade na forma como os sistemas organizam o financiamento e o acesso a medicamentos de alto custo para doenças raras. Não foram identificados fundos públicos específicos dedicados exclusivamente a medicamentos para doenças raras; o acesso foi geralmente financiado por meio de orçamentos mais amplos para medicamentos de alto custo, sistemas de seguridade social ou vias de financiamento. Países com arquitetura centralizada de financiamento ou aquisição demonstraram mecanismos mais claros para inovação. Uruguai e Peru estabeleceram vias de financiamento de alto custo, enquanto Panamá e Colômbia apresentaram abordagens emergentes de aquisição centralizada para medicamentos selecionados de alto custo ou para doenças raras. Esses mecanismos criaram oportunidades para negociação de preços, controle de elegibilidade e gestão orçamentária. Sistemas mais fragmentados dependiam de múltiplas vias de financiamento, inclusão institucional, exceções ou acesso caso a caso. O uso de acordos de acesso gerenciado/compartilhamento de risco foi desigual: Argentina, Brasil e Uruguai apresentaram precedentes baseados em casos envolvendo descontos confidenciais, pagamentos parcelados ou abordagens de compartilhamento de risco; México e Costa Rica apresentaram arranjos rotineiros específicos para doenças raras menos visíveis. Acesso excepcional e litígios permaneceram importantes vias de recurso, indicando que os caminhos formais não garantem consistentemente o reembolso em tempo hábil. CONCLUSÕES: O financiamento de doenças raras na América Latina está caminhando para uma gestão estruturada de medicamentos de alto custo, mas o acesso à inovação permanece desigual e é mais frequentemente baseado em aquisição ou descontos do que em resultados. O fortalecimento da capacidade de acesso gerenciado, monitoramento/registros e aquisição conjunta continua sendo uma prioridade para o acesso equitativo.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: High-cost rare disease medicines challenge health systems in LATAM, as small populations, high prices and evidence uncertainty can delay funded access. We compared how key markets finance these therapies and assessed the maturity of innovative funding and access mechanisms.
METHODS: A targeted cross-country review covered Argentina, Brazil, Colombia, Costa Rica, Mexico, Panama, Peru and Uruguay. Official legislation, HTA and reimbursement guidance, payer policies, procurement records, reimbursement lists, peer-reviewed literature and grey literature were reviewed. A predefined framework extracted dedicated funding, high-cost payer routes, procurement and negotiation tools, managed entry/risk-sharing agreements, exceptional access, litigation, monitoring and real-world evidence requirements. Findings were synthesized narratively by mechanism type and maturity.
RESULTS: A maturity gradient was identified in how systems organize financing and access for high-cost rare disease medicines. No standalone public funds dedicated exclusively to rare disease medicines were identified; access was generally financed through broader high-cost medicine budgets, social security arrangements or payer pathways. Countries with centralized financing or procurement architecture showed clearer levers for innovation. Uruguay and Peru had established high-cost financing routes, while Panama and Colombia showed emerging centralized procurement approaches for selected high-cost or orphan-disease medicines. These mechanisms created opportunities for price negotiation, eligibility control and budget management. More fragmented systems relied on multiple payer routes, institutional listing, exceptions or case-by-case access. Managed entry/risk-sharing agreement use was uneven: Argentina, Brazil and Uruguay showed case-based precedents involving confidential discounts, staged payments or risk-sharing approaches; Mexico and Costa Rica had less visible routine orphan-specific arrangements. Exceptional access and litigation remained important fallback routes, indicating formal pathways do not consistently deliver timely reimbursement.
CONCLUSIONS: Rare disease financing in LATAM is moving toward structured high-cost medicine management, but innovation access remains uneven and is more often procurement- or discount-based than outcomes-based. Strengthening capacity for managed access, monitoring/registries and pooled procurement remains a priority for equitable access.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
