Operacionalizando a precificação baseada em valor para medicamentos de terapia avançada no Brasil: uma oficina multissetorial para subsidiar a revisão do marco nacional de precificação de medicamentos.
Operacionalizando a precificação baseada em valor para medicamentos de terapia avançada no Brasil: uma oficina multissetorial para subsidiar a revisão do marco nacional de precificação de medicamentos.
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Resumo
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Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
Operationalising value-based pricing for advanced therapy medicinal products in Brazil: A multi-stakeholder workshop informing the revision of the national drug pricing framework
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: Avaliar a viabilidade de um modelo de precificação baseado em valor, combinando o Índice de Inovação Farmacêutica (IIF) e a Fronteira de Eficiência (FE), como alternativa ao Preço Internacional de Referência (PIR) para medicamentos de terapia avançada (MTAs) no Brasil, e gerar recomendações consensuais para orientar a modernização do marco nacional de precificação farmacêutica. MÉTODOS: Um workshop deliberativo de três dias foi realizado em Brasília, Brasil (março de 2026), pelo CCATES/UFMG em parceria com a DGITS/SECTICS e o CMED/Anvisa, reunindo pesquisadores, reguladores, financiadores, o setor regulado, a sociedade civil e especialistas internacionais. Sessões plenárias examinaram experiências de precificação da França, Alemanha e Colômbia. Seis grupos de trabalho aplicaram o IIF e a FE a dois casos fictícios: uma terapia gênica de dose única para uma doença neurodegenerativa pediátrica ultrarrara e uma terapia CAR-T biespecífica para uma neoplasia hematológica agressiva. Cada grupo avaliou a precificação sob a estrutura atual baseada no IRP (Preço de Referência Individual) e sob um modelo PII+EF (Inovação Incremental + Fator de Impacto). Os resultados dos grupos foram consolidados por meio de deliberação plenária estruturada. RESULTADOS: A estrutura PII+EF forneceu uma estrutura objetiva para reduzir a subjetividade na tomada de decisões, aumentar a transparência e alinhar os preços máximos regulamentados com a inovação incremental e a utilidade clínica. Houve consenso sobre a redução da centralidade do IRP, mantendo-o apenas como um limite superior, e sobre a adoção de preços dinâmicos informados por evidências do mundo real, acordos de compartilhamento de risco baseados em resultados e critérios de avaliação adaptativos para medicamentos órfãos. A calibração do PII foi identificada como uma prioridade metodológica para evitar a penalização inadvertida de terapias para doenças raras, onde se esperam limitações de evidências. Foi emitida uma recomendação para que o CMED, em parceria com o CCATES/UFMG, a Anvisa e a Conitec, inicie uma Análise de Impacto Regulatório para atualizar as resoluções atuais. CONCLUSÕES: A abordagem combinada PII+EF é viável como uma ferramenta estruturada de apoio à decisão para a precificação de ATMPs e fornece uma base para a modernização regulatória no Brasil, apoiando a integração entre os órgãos de precificação e de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), ao mesmo tempo que equilibra a sustentabilidade do sistema com o acesso equitativo do paciente.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: To evaluate the feasibility of a value-based pricing framework combining the Pharmaceutical Innovativeness Index (PII) and the Efficiency Frontier (EF) as an alternative to International Reference Pricing (IRP) for advanced therapy medicinal products (ATMPs) in Brazil, and to generate consensus recommendations to inform the modernisation of the national pharmaceutical pricing framework.
METHODS: A three-day deliberative workshop was convened in Brasília, Brazil (March 2026) by CCATES/UFMG in partnership with DGITS/SECTICS and CMED/Anvisa, gathering researchers, regulators, payers, the regulated sector, civil society and international experts. Plenary sessions examined pricing experiences from France, Germany and Colombia. Six working groups applied the PII and the EF to two fictitious cases: a single-dose gene therapy for an ultra-rare paediatric neurodegenerative disease and a bispecific CAR-T for an aggressive haematological malignancy. Each group assessed pricing under the current IRP-based framework and under a PII+EF model. Group outputs were consolidated through structured plenary deliberation.
RESULTS: The PII+EF framework provided an objective structure to reduce decision-making subjectivity, increase transparency and align maximum regulated prices with incremental innovativeness and clinical utility. Consensus emerged on reducing the centrality of IRP, retaining it solely as an upper boundary, and on adopting dynamic pricing informed by real-world evidence, outcomes-based risk-sharing agreements and adaptive assessment criteria for orphan drugs. Calibration of the PII was identified as a methodological priority to avoid the inadvertent penalisation of therapies for rare diseases, where evidence limitations are expected. A recommendation was issued for CMED, in partnership with CCATES/UFMG, Anvisa and Conitec, to initiate a Regulatory Impact Analysis to update current resolutions.
CONCLUSIONS: The combined PII+EF approach is feasible as a structured decision-support tool for pricing ATMPs and provides a basis for regulatory modernisation in Brazil, supporting integration across pricing and HTA bodies while balancing system sustainability with equitable patient access.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
