Custo-efetividade do axicabtagene ciloleucel versus tisagenlecleucel para o tratamento de terceira linha do linfoma de grandes células B recidivado ou refratário: análise sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS) brasileiro.

Resumo

OBJETIVOS: O surgimento da terapia com células T com receptor de antígeno quimérico (CAR-T) revolucionou o tratamento do linfoma de grandes células B recidivado ou refratário (LBCL R/R). Atualmente, a agência reguladora brasileira aprovou duas terapias com CAR-T para o tratamento do LBCL R/R. Esta análise avaliou a custo-utilidade do axicabtagene ciloleucel (axi-cel) versus tisagenlecleucel (tisa-cel) para o tratamento do LBCL R/R após ≥2 linhas de terapia sistêmica, sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS) brasileiro. MÉTODOS: A custo-efetividade foi avaliada utilizando um modelo de sobrevivência particionado com três estados de saúde: livre de progressão, progressão da doença e óbito. Adotou-se um horizonte temporal de vida inteira e ciclos mensais. A análise do caso base empregou modelagem de cura por mistura, que assumiu que uma proporção dos pacientes tratados atinge remissão da doença em longo prazo e potencial cura. O tempo gasto em cada estado de saúde foi utilizado para estimar custos e anos de vida ajustados pela qualidade (QALYs). Os dados de eficácia foram obtidos por meio de uma comparação indireta ajustada por pareamento, os custos diretos de fontes oficiais de preços e os valores de utilidade do estado de saúde da literatura publicada. Os custos foram expressos em reais brasileiros (BRL). Análises de sensibilidade determinísticas e probabilísticas foram conduzidas para avaliar a robustez dos resultados do cenário base. RESULTADOS: O Axi-cel foi associado a ganhos incrementais de 2,55 anos de vida (7,94 vs. 5,38) e 2,30 QALYs (6,28 vs. 3,98) em comparação com o Tisa-cel, a um custo incremental de BRL 272.215 (BRL 2.472.218 vs. BRL 2.200.002), gerando uma razão custo-utilidade incremental de BRL 118.315 por QALY ganho. Análises de sensibilidade determinísticas identificaram os principais fatores determinantes da custo-efetividade, incluindo a variação nos valores de utilidade do estado de saúde, as premissas de extrapolação de sobrevida e os custos relacionados ao tratamento. As curvas de aceitabilidade de custo-efetividade demonstraram que 56,2% das simulações foram consideradas custo-efetivas com um limiar de disposição a pagar de R$ 120.000 por QALY. CONCLUSÕES: Os resultados sugerem que o axi-cel pode representar uma alternativa custo-efetiva para o tratamento do LBCL recidivante/refratário após falha de ≥2 linhas de terapia sistêmica prévia, em comparação com o tisa-cel, na perspectiva do Sistema Único de Saúde brasileiro.