Relatório de resultados em avaliação de tecnologias em saúde para doenças ultrarraras no sistema público de saúde brasileiro
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Komoda DS, Machado-Rugolo J, Curado DSP, Lima SM, Andrade LGM, Thabane L, Weber SAT, Santos M, De Sordi MAP, Cardoso MMA. Report of outcomes in health technology assessment for technologies in ultrarare diseases in the Brazilian public health system. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S186. PD240.
Report of outcomes in health technology assessment for technologies in ultrarare diseases in the Brazilian public health system
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Komoda DS, Machado-Rugolo J, Curado DSP, Lima SM, Andrade LGM, Thabane L, Weber SAT, Santos M, De Sordi MAP, Cardoso MMA. Report of outcomes in health technology assessment for technologies in ultrarare diseases in the Brazilian public health system. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S186. PD240.
Introdução: Doenças ultrarraras (DRU) representam um desafio para a avaliação de tecnologia em saúde (ATS). A estrutura tradicional para avaliar eficácia e custo-efetividade pode ser tendenciosa para incluir resultados clinicamente relevantes, deixando os resultados centrados no paciente fadados à negligência. Aqui, exploramos os resultados centrados no paciente no contexto do envolvimento de pacientes e cidadãos na avaliação de DRU pelo Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC). Métodos: Avaliamos 53 relatórios de ATS do CONITEC que avaliaram tecnologias relacionadas a DRU (e incluíram destaques das perspectivas de pacientes e cidadãos durante reuniões de recomendação) publicados de 2012 a 2022. A extração de dados foi realizada por dois pesquisadores independentes. Dados sobre ano do relatório, sexo, etnia, categoria (paciente ou família) e experiência anterior com a tecnologia avaliada foram extraídos e analisados usando estatística descritiva. As narrativas de pacientes e cidadãos foram coletadas dos relatórios. Uma análise temática foi conduzida de acordo com os resultados centrados no paciente e os resultados relacionados à tecnologia e foi então comparada com o protocolo de síntese de evidências descrito na ATS. Resultados: Apenas sete relatórios de HTA relacionados a URD registraram a participação de pacientes ou cidadãos, todos publicados em 2022. A idade de dois participantes foi relatada (ambos 17 anos). Seis participantes eram mulheres. A etnia não foi relatada. Todos os participantes tinham experiência anterior com a tecnologia. Quatro participantes eram familiares ou cuidadores e três eram pacientes. Considerando os resultados centrados no paciente, foram relatadas melhorias físicas (força muscular) e emocionais (autoconfiança) que afetaram positivamente a independência nas funções diárias básicas. Essas funções incluíam atividades como vestir-se, autocuidado, cozinhar e lazer. As vantagens listadas para as tecnologias avaliadas incluíam a possibilidade de autoadministração de medicamentos (por exemplo, engolir um comprimido, abrir um frasco de medicamento e usar uma seringa). Conclusões: Os resultados mostram que, embora, em alguns casos, os resultados primários relatados em protocolos de síntese de evidências incluam resultados centrados no paciente (por exemplo, atividades da vida diária), em outros casos a síntese de evidências falhou em identificar estudos relevantes. Em outros casos, os relatórios falharam em diferenciar entre resultados primários e secundários ou em contabilizar totalmente os resultados centrados no paciente.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Ultrarare diseases (URD) represent a challenge to health technology assessment (HTA). The traditional framework for assessing efficacy and cost effectiveness may be biased to include clinically relevant outcomes, leaving patient-centered outcomes doomed to neglect. Here we explore patient-centered outcomes in the context of patient and citizen involvement in the assessment of URD by the Brazilian National Committee for Health Technology Incorporation (CONITEC). Methods: We assessed 53 HTA reports from CONITEC that evalu ated URD-related technologies (and included highlights of patients’ and citizens’ perspectives during recommendation meetings) pub lished from 2012 to 2022. Data extraction was performed by two independent researchers. Data on year of report, sex, ethnicity, category (patient or family), and previous experience with the assessed technology were extracted and analyzed using descriptive statistics. Patients’ and citizens’ narratives were collated from the reports. A thematic analysis was conducted according to patient centered outcomes and technology-related outcomes and was then comparedwiththeevidencesynthesisprotocoldescribedintheHTA. Results: Only seven URD-related HTA reports registered patient or citizen participation, all of which were published in 2022. The age of two participants was reported (both 17 years). Six participants were women. Ethnicity was not reported. All participants had previous experience with the technology. Four participants were family or caregivers and three were patients. Considering patient-centered outcomes, physical (muscular strength) and emotional (self confidence) improvements that positively affected independence in basic daily functions were reported. These functions included activ ities such as dressing, self-care, cooking, and leisure. Advantages listed for the assessed technologies included the possibility of self administration of medication (e.g., swallowing a pill, opening a medicine bottle, and using a syringe). Conclusions: The results show that although, in some cases, primary outcomes reported in evidence synthesis protocols include patient centered outcomes (e.g., activities of daily living), in other cases the evidence synthesis failed to identify relevant studies. In other cases, the reports failed to differentiate between primary and secondary outcomes or to fully account for patient-centered outcomes.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
