Os ensaios clínicos randomizados são particularmente escassos e pouco potentes no contexto das doenças raras: é necessária uma maior aquisição de conhecimentos
Os ensaios clínicos randomizados são particularmente escassos e pouco potentes no contexto das doenças raras: é necessária uma maior aquisição de conhecimentos
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado na conferência anual da Global Evidence Summit (GEN)
Fonte
GES
Ano de publicação
2017
Referência (Vancouver)
El Dib R, Gomaa H, Ortiz A, Politei J, Kapoor A, Barreto F. Randomised-controlled trials are particularly scarce and underpowered in the setting of rare diseases: Further acquisition of knowledge is needed. In: Abstracts of the Global Evidence Summit; 2017 Sep 13-16; Cape Town, South Africa. Cochrane Database Syst Rev. 2017;(9 Suppl 1):274-275.
Randomised-controlled trials are particularly scarce and underpowered in the setting of rare diseases: Further acquisition of knowledge is needed
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the Global Evidence Summit (GEN) annual conference
Source
GES
Publication year
2017
Reference (Vancouver)
El Dib R, Gomaa H, Ortiz A, Politei J, Kapoor A, Barreto F. Randomised-controlled trials are particularly scarce and underpowered in the setting of rare diseases: Further acquisition of knowledge is needed. In: Abstracts of the Global Evidence Summit; 2017 Sep 13-16; Cape Town, South Africa. Cochrane Database Syst Rev. 2017;(9 Suppl 1):274-275.
Contexto: Ensaios clínicos randomizados (ECRs) são particularmente escassos e com baixo poder estatístico no contexto de doenças raras. A população disponível para estudo sobre a doença de Anderson-Fabry (DFA) é limitada e, em alguns estudos, o acompanhamento de longo prazo não está disponível. Objetivos: Apresentamos os resultados de uma regressão linear e uma análise combinada de proporções de estudos de coorte para avaliar a eficácia e a segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) para FDA, a fim de complementar as informações disponíveis da meta-análise de ECRs. Métodos: Foi realizada uma busca bibliográfica, desde o início até março de 2016, usando Medline, EMBASE e LILACS. Os critérios de inclusão foram estudos de coorte, pacientes com FDA em TRE ou história natural e pelo menos um desfecho importante do paciente relatado. A proporção combinada e o intervalo de confiança (IC) são mostrados para cada desfecho. Regressões lineares simples para desfechos compostos foram realizadas. Resultados: 77 estudos de coorte envolvendo 15.305 participantes se mostraram elegíveis. As proporções combinadas foram as seguintes: para complicações renais, agalsidase alfa 15,3% [IC 95% 0,048, 0,303; I2=77,2%, p=0,0005]; agalsidase beta 6% [IC 95% 0,04, 0,07; I2 = não aplicável]; e pacientes não tratados 21,4% [IC 95% 0,1522, 0,2835; I2=89,6%, p< 0,0001]. As diferenças de efeito favoreceram a agalsidase beta em relação à agalsidase alfa ou pacientes não tratados. Uma regressão linear mostrou que os pacientes de Fabry que recebem agalsidase alfa têm maior probabilidade de ter taxas mais altas de desfechos compostos em comparação com aqueles que recebem agalsidase beta. Conclusões: Para doenças raras, a aquisição adicional de conhecimento precisa se basear em estudos observacionais. Assim, devido a esta análise complementar, concluímos que a agalsidase beta está associada a uma incidência significativamente menor de complicações do que nenhuma TRE e a agalsidase alfa.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Background: Randomised-controlled trials (RCTs) are particularly scarce and underpowered in the setting of rare diseases. The population available to study on Anderson-Fabry disease (AFD) is limited and in some studies long term follow-up is not available. Objectives: We present the results of a linear regression and a pooled analysis of proportions from cohort studies to evaluate the efficacy and safety of enzyme replacement therapy (ERT) for AFD in order to complement available information from meta-analysis of RCTs. Methods: A literature search was performed, from inception to March 2016, using Medline, EMBASE and LILACS. Inclusion criteria were cohort studies, patients with AFD on ERT or natural history, and at least one patient important outcome reported. The pooled proportion and the confidence interval (CI) are shown for each outcome. Simple linear regressions for composite endpoints were performed. Results: 77 cohort studies involving 15 305 participants proved eligible. The pooled proportions were as follows: for renal complications, agalsidase alfa 15.3% [95% CI 0.048, 0.303; I2=77.2%, p=0.0005]; agalsidase beta 6% [95% CI 0.04, 0.07; I2 = not applicable]; and untreated patients 21.4% [95% CI 0.1522, 0.2835; I2=89.6%, p< 0.0001]. Effect differences favoured agalsidase beta over agalsidase alfa or untreated patients. A linear regression showed that Fabry patients receiving agalsidase alfa are more likely to have higher rates of composite endpoints compared to those receiving agalsidase beta. Conclusions: For rare diseases, further acquisition of knowledge needs to rely on observational studies. Accordingly due to this complementary analysis we concluded that agalsidase beta is associated to a significantly lower incidence of complications than no ERT, and agalsidase alfa.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
