Adesão à terapia de reposição enzimática na doença de Gaucher
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2017
Referência (Vancouver)
Quevedo A, Dornelles A, Paskulin L, Alegra T, Krug B, Vairo F, Picon R, Shwartz I, Picon P. Adherence To Enzyme Replacement Therapy In Gaucher Disease. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2017 June 17-21; Rome, Italy. Health Technology Assessment International, HTAi; 2017. p. 186. PP044.
Identificador
2017HTAi011
Title
Adherence to enzyme replacement therapy in Gaucher disease
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2017
Reference (Vancouver)
Quevedo A, Dornelles A, Paskulin L, Alegra T, Krug B, Vairo F, Picon R, Shwartz I, Picon P. Adherence To Enzyme Replacement Therapy In Gaucher Disease. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2017 June 17-21; Rome, Italy. Health Technology Assessment International, HTAi; 2017. p. 186. PP044.
Identifier
2017HTAi011
Resumo
Introdução: A doença de Gaucher (DG) é um distúrbio genético autossômico cujo tratamento é financiado pelo governo brasileiro desde a década de 1990. Em nosso estado, a maioria dos pacientes é tratada com terapia de reposição enzimática (TRE) e acompanhada pelo nosso Centro de Referência sob a recomendação das diretrizes brasileiras do Ministério da Saúde. Há uma carência na literatura sobre a adesão dos pacientes ao tratamento. O objetivo foi descrever a adesão ao tratamento em uma coorte de todos os pacientes com DG no estado do sul do Brasil. Métodos: Este foi um estudo de coorte de todos os pacientes com DG tratados com velaglucerase α, taliglucerase α e imiglucerase de janeiro de 2010 a janeiro de 2015. A adesão foi medida conforme recomendado pelas diretrizes brasileiras, como realizar mais de 50 por cento das infusões previstas por ano. Resultados: Nosso estudo incluiu trinta e sete pacientes de ambos os gêneros. As doses de TRE variaram de 15 a 45 UI/kg para pacientes do tipo 1 e de 30 a 60 UI/kg para pacientes do tipo 3. Uma média de 83 por cento das infusões previstas foram realizadas e de todos os pacientes, apenas um não aderiu ao tratamento durante os 5 anos do nosso estudo. A maioria dos pacientes realizou pelo menos 50 por cento de todas as infusões previstas. Conclusões: Observamos uma taxa muito alta de adesão ao tratamento com pouquíssimos efeitos adversos. Nossos dados podem estar mostrando que a taxa muito alta de adesão nesses pacientes com doenças crônicas pode ser atribuída ao valor do tratamento para os pacientes e suas famílias, e também devido à existência de uma equipe multidisciplinar no centro de referência. Esses dados podem ser úteis para a formulação de políticas de saúde pública em outros países.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Gaucher disease (GD) is a genetic autosomic disorder for which treatment has been funded by the Brazilian government since the 1990s. In our state, most patients are treated with enzyme replacement therapy (ERT) and followed by our Reference Center under the recommendation of the Ministry of Health Brazilian guidelines. There is a lack in the literature about adherence of patients to treatment. The objective was to describe adherence to the treatment in a cohort of all GD patients in the southern state of Brazil. Methods: This was a cohort study of all GD patients treated with velaglucerase α, taliglucerase α and imiglucerase from January 2010 to January 2015. Adherence was measured as recommended by the Brazilian guidelines as to perform more than 50 percent of the anticipated infusions per year. Results: Our study included thirty-seven patients of both genders. Doses of ERT varied from 15 to 45IU/kg for type 1 patients and from 30 to 60 IU/kg for type 3 patients. A mean of 83 percent of anticipated infusions were performed and from all patients only one did not adhere to the treatment during the 5 years of our study. The majority of the patients performed at least 50 percent of all anticipated infusions. Conclusions: We noted a very high rate of adherence to treatment with a very few adverse effects. Our data might be showing that the very high rate of adherence in these chronic disease patients may be attributed to the value of treatment by patients and their family, and also due to the existence of a multidisciplinary team at the reference center. These data might be useful for public health policy making in other countries.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
