Examinando evidências clínicas: incorporação de medicamentos para doenças ultrarraras – análise descritiva dos relatórios da Conitec (2012 a 2022) Brasil
Examinando evidências clínicas: incorporação de medicamentos para doenças ultrarraras – análise descritiva dos relatórios da Conitec (2012 a 2022) Brasil
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Machado-Rugolo J, Curado DSP, Komoda DS, Andrade LGM, De Sordi MAP, Fonseca AF, Almeida JTC, Lima SM, Weber SAT, Santos M, Tarride JE, Thabane L, Cardoso MMA. Examining clinical evidence: incorporation of medications for ultra-rare diseases– descriptive analysis of CONITEC reports (2012 to 2022) Brazil. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S62. PP21.
Introdução: O processo de tomada de decisão para avaliação de tecnologia em saúde (ATS) em doenças ultrarraras enfrenta um desafio significativo para agências em todo o mundo. Este estudo buscou oferecer uma visão analítica das evidências clínicas delineadas nas recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (Conitec) em doenças ultrarraras. Métodos: Os dados foram extraídos de relatórios de recomendação para as doenças ultrarraras avaliadas entre 2012 e 2022. Para classificar uma doença como ultrarrara, foi utilizado o critério epidemiológico ou uma consulta à plataforma Orphanet (prevalência de ≤1/50.000 habitantes). As variáveis extraídas incluíram o tipo de síntese de evidências, o tipo de estudos, o instrumento, o resultado da avaliação da qualidade metodológica dos estudos, o formato de apresentação da síntese de evidências, se as evidências foram graduadas e o resultado. Resultados: Entre 53 relatórios analisados, 70% se basearam em ensaios clínicos randomizados, seguidos por revisões sistemáticas (RS) e estudos observacionais. Relatórios com recomendações positivas baseadas em RS representaram 63%. O GRADE foi aplicado a 27 relatórios e indicou resultados baixos ou muito baixos para os dois primeiros resultados (62% e 65%). Não foi observada nenhuma ligação clara entre a qualidade da evidência e as recomendações finais. Relatórios baseados em meta-análise tiveram uma taxa de recomendação positiva de 83%, em comparação com 55% sem meta-análise. Resultados substitutos foram predominantes. As características clínicas influenciaram significativamente as decisões finais, especialmente quando novos dados surgiram em consulta pública ou tiveram o potencial de alterar a progressão da doença, reduzir eventos graves ou aumentar a sobrevida. Conclusões: Doenças ultra-raras apresentam desafios na quantidade e qualidade das evidências. Estruturas tradicionais de ATS parecem inadequadas, carecendo de evidências robustas para essas condições. As dificuldades na ATS de doenças ultra-raras ressaltam a necessidade de estruturas especializadas. Esta análise reconhece limitações, notadamente a heterogeneidade em estruturas de relatórios mais antigas em comparação com as recentes, refletindo as metodologias de ATS em evolução no Brasil.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: The decision-making process for health technology assessment (HTA) in ultra-rare diseases faces a significant challenge for agencies worldwide. This study sought to offer an analytical overview of the clinical evidence outlined in the recommendations of the Brazilian National Committee for Health Technology Incorp oration (Conitec) in ultra-rare diseases. Methods: Data were extracted from recommendation reports for the ultra-rare diseases evaluated between 2012 and 2022. To classify a disease as ultra-rare, the epidemiological criterion or a consultation with the Orphanet platform was used (prevalence of ≤1/50,000 inhab itants). The extracted variables included the type of evidencesynthesis, type of studies, instrument, the result of the assessment of the meth odological quality of the studies, the format of evidence synthesis presentation, whether the evidence was graded, and the result. Results: Among 53 analyzed reports, 70 percent relied on random ized controlled trials, followed by systematic reviews (SR), and obser vational studies. Reports withpositive recommendationsbasedonSR comprised 63 percent. GRADE applied to 27 reports and indicated low or very low results for the first two outcomes (62% and 65%). No clear link between evidence quality and final recommendations was observed. Meta-analysis-based reports had 83 percent positive rec ommendation rate, compared to 55 percent without meta-analysis. Surrogate outcomes were predominant. Clinical characteristics sig nificantly influenced final decisions, especially when new data emerged in public consultation or had the potential to alter disease progression, reduce severe events, or enhance survival. Conclusions: Ultra-rare diseases pose challenges in evidence quan tity and quality. Traditional HTA frameworks seem inadequate, lacking robust evidence for these conditions. The difficulties in ultra rare disease HTA underscore the need for specialized frameworks. This analysis acknowledges limitations, notably the heterogeneity in older report structures compared to recent ones, reflecting evolving HTAmethodologies in Brazil.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
