Monitoramento do Horizonte Tecnológico de novas terapias para hemofilia A no Brasil

Resumo

Introdução: A hemofilia A (HA) é um distúrbio hereditário da coagulação sanguínea, ligada ao cromossomo X, classificado em diferentes níveis de gravidade: leve, moderado e grave. É causada por uma mutação genética que afeta o fator VIII (FVIII) da cascata de coagulação. A expressão clínica da HA está diretamente relacionada à atividade residual do FVIII e o objetivo do tratamento é reduzir o número de sangramentos e, consequentemente, a morbimortalidade a eles associadas O tratamento pode ser realizado com derivados do plasma humano ou por meio de biotecnologias, como o uso de DNA recombinante e a modificação de proteínas para prolongar a meiavida dos fatores de coagulação. No entanto, um dos principais desafios dessas terapias é o desenvolvimento de anticorpos contra o FVIII. Diante disso, buscando maior eficácia, segurança e efetividade, tornase essencial o monitoramento do horizonte tecnológico (MHT), uma vez que ele pode apontar inovações promissoras para o tratamento da HA. Objetivo: Realizar o MHT de medicamentos inovadores e terapias avançadas que possam impactar o tratamento da HA. Métodos: Para a coleta de dados foram realizadas buscas nas plataformas Cortellis™ e ClinicalTrials.gov, visando identificar produtos em desenvolvimento clínico ou préclínico, com potencial de inovação terapêutica no tratamento da HA. Foram incorporadas ao MHT terapias inovadoras e alternativas à reposição de fator e a agentes de bypass.. O foco foi direcionado a tecnologias que representem alternativas ao uso direto de fator VIII Foram consideradas apenas terapias que ainda não estão registradas ou comercializadas no Brasil. Resultados: Foram recuperados um total de 234 registros referentes a terapias não fatoriais para HA: 225 do banco ClinicalTrials.gov e 9 da base Cortellis. Após a aplicação dos critérios de elegibilidade, 175 registros foram excluídos, restando 59. Destes, 50 registros foram considerados válidos, envolvendo terapias ainda não comercializadas, 24 estudos foram concluídos, os demais encontramse em andamento. Entre as tecnologias selecionadas estão vetores de vírus adenoassociados recombinante, anticorpos monoclonais, agonista do fator VII ativado de coagulação; antagonista de fatores IX e X da coagulação; um silenciador gênico e anticorpo monoclonal bioespecífico. Conclusões: O MHT para HA revelou um cenário dinâmico e promissor, com diversas terapias inovadoras, com terapias gênicas e medicamentos não fatoriais, em diferentes fases de desenvolvimento clínico. Essas inovações apresentam potencial para superar as limitações das abordagens atualmente utilizadas, oferecendo alternativas mais eficazes e seguras para o tratamento da HA. A partir dos resultados, o MHT pode oferecer subsídios para a tomada de decisão estratégica e para o direcionamento de políticas de inovação na área da saúde.