Acesso à miltefosina no tratamento da leishmaniose tegumentar no Brasil: análise de dados de mundo real
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Noronha BP, Dezanet LNC, Guedes MCB, Silva SN, Cota GF. Acesso à miltefosina no tratamento da leishmaniose tegumentar no Brasil: análise de dados de mundo real. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Access to Miltefosine for the Treatment of Cutaneous Leishmaniasis in Brazil: A Real-World Data Analysis
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: A leishmaniose tegumentar (LT) é endêmica no Brasil e, desde 20181, conta com a miltefosina como primeira opção de tratamento oral no protocolo nacional. No entanto, persistem barreiras de acesso, intensificada pela ausência de um sistema integrado de registros2, o que dificulta a compreensão do uso e do acesso no Sistema Único de Saúde (SUS). Nesse contexto, estudos farmacoepidemiológicos são essenciais para mapear a distribuição da miltefosina e apoiar políticas públicas que ampliem e qualifiquem seu acesso no tratamento da LT. Objetivo: Descrever dados sobre o perfil de solicitações e o acesso à miltefosina a partir dos registros do Programa Nacional de Leishmanioses do Ministério da Saúde (PNLMS). Métodos: Tratase de um estudo farmacoepidemiológico retrospectivo, com análise de dados secundários referentes à dispensação da miltefosina para tratamento da LT no Brasil, entre janeiro de 2021 a outubro de 2024. Foram incluídos todos os registros completos de usuários do SUS com dispensação reportada ao PNLMS usando o sistema REDcap. As análises contemplaram a caracterização demográfica, clínica e terapêutica dos pacientes, além de variáveis relacionadas à dispensação e ao deslocamento para acesso ao medicamento a partir de análises descritivas, com uso de medidas de frequência e tendência central. O estudo utilizou dados anonimizados e foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CAAE 86278125.9.0000.5091). Resultados: Foram identificados 3.892 registros de dispensação de miltefosina para 2.203 pacientes, majoritariamente homens (75,5%), pardos (59,4%) e com média de 52,5 anos (±18,2). A forma clínica mais frequente foi a LT cutânea localizada (84,4%), com prevalência de tratamento prévio (67,6%). Houve 317 casos de recidiva e 44 pacientes apresentaram coinfecções por HIV. O diagnóstico foi feito, em sua maioria, por exame parasitológico direto (58,7%), seguido por histopatológico compatível (16,4%). Os estados com mais registros foram Maranhão (534), Rondônia (380) e Minas Gerais (240). Apesar da alta carga de LT, Acre, Amapá e Roraima apresentaram baixa difusão do medicamento em comparação a outros estados endêmicos. Observouse crescimento na difusão da miltefosina no período 2021–2024 (1,4%; 4,9%; 5,8%; 6,4%), ainda aquém do previsto na sua incorporação em 20183. Foram registrados 122 pacientes com dois ou mais ciclos de tratamento, localizados principalmente no estado do Maranhão. Conclusões: Neste estudo, dados de mundo real permitiram obter informações estratégicas para o programa de LT. Observouse avanços significativos na incorporação da miltefosina no SUS, mas ainda persistem desigualdades regionais, deficiências nos registros de dispensação e a necessidade de monitoramento e da gestão clínica dos casos. Essas observações devem contribuir para o aprimoramento das políticas públicas de enfrentamento da LT no Brasil.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Cutaneous leishmaniasis (CL) is endemic in Brazil and, since 2018,¹ miltefosine has been included as the firstline oral treatment in the national guideline. However, barriers to access persist, exacerbated by the absence of an integrated registry system,² which limits understanding of its use and accessibility within the Brazilian Unified Health System (SUS). In this context, pharmacoepidemiological studies are essential to map the distribution of miltefosine and support public policies aimed at expanding and improving access to this treatment for CL. Objective: To describe the profile of requests and access to miltefosine based on records from the National Leishmaniasis Program of the Brazilian Ministry of Health (PNLMS). Methods: This retrospective pharmacoepidemiological study analyzed secondary data on miltefosine dispensing for the treatment of CL in Brazil from January 2021 to October 2024. All complete records of SUS users with dispensing reported to the PNLMS through the REDCap system were included. Analyses described patients’ demographic, clinical, and therapeutic characteristics, as well as variables related to dispensing and travel required to access the medication, using descriptive statistics with measures of frequency and central tendency. The study used anonymized data and was approved by the Research Ethics Committee (CAAE 86278125.9.0000.5091). Results: A total of 3,892 miltefosine dispensing records were identified for 2,203 patients, predominantly male (75.5%), mixedrace (59.4%), with a mean age of 52.5 years (±18.2). The most frequent clinical presentation was localized cutaneous leishmaniasis (84.4%), and previous treatment had been reported in 67.6% of cases. There were 317 cases of relapse, and 44 patients had HIV coinfection. Diagnosis was mainly established by direct parasitological examination (58.7%), followed by compatible histopathology (16.4%). The states with the highest numbers of records were Maranhão (534), Rondônia (380), and Minas Gerais (240). Despite the high burden of CL, Acre, Amapá, and Roraima showed limited dissemination of the medication compared with other endemic states. Miltefosine use increased gradually between 2021 and 2024 (1.4%, 4.9%, 5.8%, and 6.4%, respectively), although uptake remained below expectations following its incorporation into the SUS in 2018.³ A total of 122 patients underwent two or more treatment cycles, most of them in the state of Maranhão. Conclusions: This realworld data study provided strategic information for the National Leishmaniasis Program. Although important advances have been achieved in the incorporation of miltefosine into the SUS, regional inequalities, deficiencies in dispensing records, and the need for improved monitoring and clinical management of cases remain. These findings may contribute to the refinement of public policies for the control of cutaneous leishmaniasis in Brazil.
