Naxitamab para o tratamento de pacientes pediátricos com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário: uma análise de custo-efetividade sob a perspectiva do sistema privado de saúde brasileiro.
Naxitamab para o tratamento de pacientes pediátricos com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário: uma análise de custo-efetividade sob a perspectiva do sistema privado de saúde brasileiro.
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Resumo
Descrição
Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
Naxitamab for the treatment of pediatric patients with relapsed or refractory high-risk neuroblastoma - a cost-effectiveness analysis from the Brazilian private healthcare system perspective
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Abstract
Description
Abstract presented at The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: Avaliar a custo-efetividade do naxitamabe versus dinutuximabe beta em pacientes pediátricos (≥1 ano) com neuroblastoma de alto risco recidivado ou refratário no sistema de saúde privado brasileiro. MÉTODOS: Um modelo de sobrevivência particionado com três estados de saúde (sobrevida livre de progressão, doença progressiva e óbito) foi desenvolvido ao longo de um horizonte de 17 anos, utilizando ciclos de 28 dias. Os dados clínicos foram obtidos dos estudos Trial 201 (naxitamabe) e APN311-303/304 (dinutuximabe beta). A sobrevida global (SG) e a sobrevida livre de progressão (SLP) foram extrapoladas utilizando modelos paramétricos. Os custos médicos diretos (em reais, março de 2026) incluíram aquisição do medicamento, monitoramento, manejo da doença e cuidados paliativos. Os desfechos incluíram anos de vida (AV), anos de vida ajustados pela qualidade (AVAC) e razões de custo-efetividade incremental (RCEI). Um desconto anual de 5% foi aplicado. Análises de cenários avaliaram a incerteza dos parâmetros. RESULTADOS: O naxitamabe aumentou a sobrevida e os QALYs (anos de vida ajustados pela qualidade) em comparação com o dinutuximabe beta, com custos mais elevados. Em comparação com o APN311-303, os ganhos incrementais foram de 2,97 anos de vida e 1,34 QALYs, com uma razão de custo-efetividade incremental (RCEI) de R$ 38.819/QALY. Em comparação com o APN311-304, os ganhos foram de 2,97 anos de vida e 1,01 QALYs, com uma RCEI de R$ 176.391/QALY. A aquisição do medicamento foi o principal fator de custo, enquanto a melhora na sobrevida impulsionou os benefícios incrementais. Os resultados foram sensíveis ao preço do medicamento e às premissas de sobrevida em longo prazo. CONCLUSÕES: O naxitamabe proporciona benefícios clínicos significativos em uma população com alta necessidade não atendida. Sua custo-efetividade depende dos limites de preço e da disposição a pagar, o que justifica a consideração de acordos de entrada gerenciada no sistema de saúde privado brasileiro.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: To assess the cost-effectiveness of naxitamab versus dinutuximab beta in pediatric patients (≥1 year) with relapsed or refractory high-risk neuroblastoma in the Brazilian private healthcare system.
METHODS: A partitioned survival model with three health states (progression-free, progressive disease, and death) was developed over a 17-year horizon using 28-day cycles. Clinical data were obtained from Trial 201 (naxitamab) and APN311-303/304 (dinutuximab beta). Overall survival (OS) and progression-free survival (PFS) were extrapolated using parametric models. Direct medical costs (BRL, March 2026) included drug acquisition, monitoring, disease management, and end-of-life care. Outcomes included life-years (LYs), quality-adjusted life-years (QALYs), and incremental cost-effectiveness ratios (ICERs). A 5% annual discount was applied. Scenario analyses assessed parameter uncertainty.
RESULTS: Naxitamab increased survival and QALYs versus dinutuximab beta, with higher costs. Compared with APN311-303, incremental gains were 2.97 LYs and 1.34 QALYs, with an ICER of BRL 38,819/QALY. Compared with APN311-304, gains were 2.97 LYs and 1.01 QALYs, with an ICER of BRL 176,391/QALY. Drug acquisition was the main cost driver, while survival improvement drove incremental benefits. Results were sensitive to drug price and long-term survival assumptions.
CONCLUSIONS: Naxitamab provides meaningful clinical benefits in a population with high unmet need. Its cost-effectiveness depends on pricing and willingness-to-pay thresholds, supporting consideration of managed entry agreements in the Brazilian private healthcare setting.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
