Resumo
OBJETIVOS: Descrever o impacto da hemofilia A (HA) e da hemofilia B (HB) em pacientes do sexo masculino com inibidores, relatado por médicos na prática clínica. MÉTODOS: Os dados foram extraídos do Adelphi Real World Disease Specific Programme™, um estudo transversal com coleta retrospectiva de dados de médicos que tratam hemofilia no Brasil, França, Alemanha, Índia, Itália, Japão, Arábia Saudita, Espanha, Taiwan, Turquia, Reino Unido e Estados Unidos (julho de 2023 a abril de 2025). Os médicos relataram dados sobre informações demográficas, satisfação com o tratamento, utilização de recursos de saúde (URS), desfechos clínicos, atividades da vida diária (AVD) e qualidade de vida (QV). As análises foram descritivas. RESULTADOS: Os médicos (n=110) relataram dados de pacientes do sexo masculino com hemofilia e inibidores (n=191) (83,2% HA, 16,8% HB), com idade média (DP) de 26,2 (15,7) anos (6,3% 0-5, 8,9% 6-11, 10,5% 12-17, 74,3% 18-90 anos). No geral, 91,6% dos pacientes receberam profilaxia para hemofilia, sendo que 17,6% dos pacientes com HA e 37,0% dos pacientes com HB receberam agentes de bypass como profilaxia. Os médicos não estavam completamente satisfeitos com a profilaxia de seus pacientes em 57,4% dos casos de HA e 74,1% dos casos de HB. Nos 12 meses anteriores à pesquisa, os pacientes realizaram uma mediana (intervalo interquartil) de 20,0 (12,0-32,0) exames relacionados à hemofilia, 8,0 (4,0-12,0) consultas e 42,6% foram hospitalizados. No geral, 77,0% dos pacientes necessitavam de um cuidador, mais comumente seus pais/responsáveis (50,8%). No geral, 66,5% dos pacientes apresentaram problemas articulares. Os médicos relataram que 35,6% dos pacientes apresentavam problemas articulares moderados a graves, 37,2% tinham previsão de necessitar de cirurgia articular e 66,5% necessitavam de terapia/atividades adicionais para melhorar a saúde articular. Os médicos descreveram um aumento moderado ou significativo no risco de mortalidade devido à hemofilia em 64,9% dos pacientes. Os médicos relataram que 64,4% dos pacientes apresentaram limitações nas atividades da vida diária (AVDs), 18,8% mudaram para empregos de menor risco e 66,0% apresentaram problemas emocionais devido à hemofilia, comumente “medo ou preocupação” (30,4%), “nervosismo/ansiedade” (30,4%) e “sentimentos de tristeza/depressão” (19,4%). CONCLUSÕES: Este estudo global, baseado em relatos de médicos, demonstra uma necessidade não atendida entre pacientes com hemofilia A e B com inibidores, indicada por considerável utilização de recursos de saúde, problemas articulares e comprometimento das AVDs, do trabalho e da qualidade de vida.
