OBJETIVOS: O pembrolizumabe, com 39 indicações aprovadas no Brasil, apresenta desafios significativos de alocação de recursos para o Sistema Único de Saúde (SUS). Este estudo introduz uma estrutura inovadora de análise de custo-efetividade para avaliar simultaneamente cinco indicações de alto benefício clínico (câncer de pulmão de não pequenas células, esôfago, mama, melanoma e colo do útero), representando aproximadamente 17.895 pacientes, a fim de determinar as condições sob as quais a ampla implementação representa um investimento eficiente. MÉTODOS: Foi realizada uma análise de custo-efetividade sob a perspectiva do SUS, com horizonte temporal de longo prazo e taxa de desconto de 5%, utilizando os anos de vida ganhos como desfecho. A população-alvo foi selecionada com base nos ScoreCards da ESMO. O modelo comparou 31 combinações possíveis de uso de pembrolizumabe ou quimioterapia nos cinco tipos de câncer. As curvas de sobrevida (SG e SLP) foram extraídas de ensaios clínicos, ajustadas à sobrevida e calibradas para evitar problemas de parametrização durante a extrapolação. Cada tipo de câncer em cada alternativa foi ponderado de acordo com sua prevalência. RESULTADOS: A análise do cenário base, utilizando o preço padrão do Pembrolizumabe (US$ 2.945,40/frasco), mostrou que todas as estratégias estavam acima do limiar de custo-efetividade do SUS (US$ 19.626/YLS). Uma análise de sensibilidade determinística do preço revelou que a redução do preço do frasco não apenas diminuiu a razão de custo-efetividade incremental (RCEI), mas também alterou a classificação das estratégias eficientes. Para ser custo-efetiva, a estratégia mais eficiente foi utilizar o Pembrolizumabe apenas para pacientes com melanoma, o que exigiu uma redução de preço para US$ 711,40/frasco. O preço precisou ser reduzido progressivamente para US$ 490,46/frasco, US$ 421,12/frasco, US$ 383,31/frasco e US$ 278,50/frasco para incluir o tratamento de câncer de mama, colo do útero, esôfago e câncer de pulmão de não pequenas células (CPNPC), respectivamente, mantendo-se abaixo do limiar em cada inclusão. CONCLUSÕES: Esta estrutura de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para múltiplas indicações fornece uma ferramenta poderosa para a negociação eficiente de preços, quantificando a redução de preço necessária para cada aumento no número de pacientes tratados. Essa abordagem é fundamental para melhorar o acesso dos pacientes a medicamentos oncológicos de alto custo, mantendo a razão custo-efetividade incremental (RCEI) abaixo do limiar de custo-efetividade.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: Pembrolizumab, with 39 indications approved in Brazil, presents significant resource allocation challenges for the Brazilian Public Health System (SUS). This study introduces an innovative cost-effectiveness analysis framework to simultaneously evaluate five high-clinical-benefit indications (NSCLC, Esophagus, Breast, Melanoma, and Cervical cancer), representing an estimated 17,895 patients, to determine the conditions under which broad implementation is an efficient investment.
METHODS: A cost-effectiveness analysis was performed from the SUS perspective with a lifetime horizon and a 5% discount rate, using life years gained as the outcome. The target population was selected based on ESMO-ScoreCards. The model compared 31 possible combinations of using Pembrolizumab or chemotherapy across the five cancer types. Survival curves (OS and PFS) were extracted from clinical trials, fitted to survival, and calibrated to avoid parametrization issues during extrapolation. Each cancer type in each alternative was weighted according to its prevalence.
RESULTS: The base-case analysis, using the standard Pembrolizumab price (U$2,945.40/vial), showed that all strategies were above the SUS cost-effectiveness threshold (U$19,626/YLS). A deterministic sensitivity analysis on price revealed that reducing the vial price not only lowered the ICER but also changed the ranking of efficient strategies. To be cost-effective, the most efficient strategy was using Pembrolizumab only for melanoma patients, requiring a price reduction to U$711.40/vial. The price needed to be progressively reduced to U$490,46/vial, U$421,12/vial, U$383,31/vial and U$278.50/vial to include it for breast, cervical, esophagus and NSCLC respectively while remaining below the threshold in each inclusion.
CONCLUSIONS: This multi-indication HTA framework provides a powerful tool for efficient price negotiation, quantifying the price reduction necessary for each increase in the number of treated patients. This approach is critical for improving patient access to high-cost oncological drugs while maintaining the ICER under the cost-effectiveness threshold.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
