Zolgensma e Atrofia Muscular Espinhal: evidências, incertezas e impacto orçamentário
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2019
Referência (Vancouver)
Ribeiro KC, Zuppo I, Brandão ND, Gomes Ribeiro Junior N, Azevedo PS, Gargano LP, Guerra Junior AA, Acurcio F, Alvares-Teodoro J. Zolgensma e Atrofia Muscular Espinhal: evidências, incertezas e impacto orçamentário [Internet]. In: Primeiro Congresso da REBRATS. Galoá; 2019. Disponível em: 10.17648/rebrats-2019-113674
Zolgensma and Spinal Muscular Atrophy: evidences, uncertainties and budgetary impact
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2019
Reference (Vancouver)
Ribeiro KC, Zuppo I, Brandão ND, Gomes Ribeiro Junior N, Azevedo PS, Gargano LP, Guerra Junior AA, Acurcio F, Alvares-Teodoro J. Zolgensma e Atrofia Muscular Espinhal: evidências, incertezas e impacto orçamentário [Internet]. In: 1st REBRATS Congress. Galoá; 2019. Available at: 10.17648/rebrats-2019-113674
Introdução: A Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 (AME 5q tipo 1) é uma forma grave de uma doença genética caracterizada pela degeneração dos neurônios motores e fraqueza muscular progressiva. O zolgensma(R) (AVXS-101) é uma terapia gênica para AME 5q tipo 1 não aprovada no Brasil. O objetivo foi identificar as melhores evidências científicas de eficácia, efetividade e segurança sobre a nova tecnologia, além de avaliar o impacto orçamentário de uma incorporação ao SUS. Método: Realizou-se uma busca estruturada nas bases de dados The Cochrane Library, Medline (via Pubmed), EMBASE, LILACS e clinicaltrials.gov, complementando-se por busca manual de literatura e de informações em agências internacionais. Fez-se, ainda, análise de impacto orçamentário no contexto brasileiro. Resultado: Encontraram-se duas publicações de ensaio clínico de fase I, totalizando 20 meses de acompanhamento (15 pacientes) e quatro meses de extensão (12 participantes). Mesmo com alto risco de viés associado, identificaram-se Resultado eficazes de sobrevivência, redução do uso de ventilação permanente e alcance de marcos motores. Em um estudo de custo-efetividade do AVXS-101, sob a perspectiva do seguro de saúde privado estadunidense, o AVXS-101 foi custo-efetivo frente ao nusinersena (ICER de US $ 31.379 por QALY ganho e preço do AVXS-101 ≤ US $ 5 milhões). Estimou-se que o impacto orçamentário para incorporação ao SUS, considerando o preço anunciado internacionalmente, variaria entre R$ 1.850.000 e R$ 7.490.000 nos cinco primeiros anos. Conclusão: Os Resultado do ensaio clínico de fase I da nova tecnologia indicam eficácia para AME 5q tipo I, mas há grande incerteza em torno desses achados, dado o alto risco de viés do estudo. Além disso, o alto custo do medicamento suscita a necessidade de se discutir o preço com base no real valor terapêutico da tecnologia, tendo em vista a sustentabilidade do SUS e o fornecimento de tecnologias para doenças raras.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: Spinal Muscular Atrophy 5q type 1 (SMA 5q type 1) is a severe form of a genetic disease characterized by motor neuron degeneration and progressive muscle weakness. Zolgensma (AVXS-101) is a gene therapy for SMA 5q type 1, not approved in Brazil yet. The objective of this study was to identify the best scientific evidence of efficacy, effectiveness and safety of the new technology, as well as to evaluate the budgetary impact of an incorporation in SUS. Method: A structured search was performed in The Cochrane Library, Medline (via Pubmed), EMBASE, LILACS and clinicaltrials.gov databases, complemented by a manual search of literature and information in international agencies. A budget impact analysis was also performed in the Brazilian context. Results: Two phase I clinical trial publications were found, totaling 20 months of follow-up (15 patients) and four months of extension (12 participants). Even with a high risk of bias, studies have identified effective survival outcomes, reduced use of permanent ventilation and improve of motor milestones. In a cost-effectiveness study of AVXS-101, from the perspective of US private health insurance, AVXS-101 was cost-effective compared to nusinersena (ICER $ 31,379 per QALY earned and price of AVXS-101 ≤ US $ 5 million). It was estimated that the budgetary impact for incorporation into SUS, considering the internationally announced price, would vary between R$ 1,850,000 and R$ 7,490,000 in the first five years. Conclusion: Results from the new technology phase I clinical trial indicate efficacy for SMA 5q type I, but there is great uncertainty surrounding these findings given the high risk of study bias. In addition, the high cost of the drug raises the need to discuss pricing based on the true therapeutic value of technology, in order to preserve the sustainability of the SUS and the provision of technologies for rare diseases.
