Voretigene neparvovec: a nova terapia gênica para doenças oculares
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2019
Referência (Vancouver)
Azevedo PS, Brandão ND, Dias CZ, Alvares-Teodoro J, Guerra Junior AA, Acurcio F. Voretigene neparvovec: a nova terapia gênica para doenças oculares [Internet]. In: Primeiro Congresso da REBRATS. Galoá; 2019. Disponível em: 10.17648/rebrats-2019-113675
Voretigene neparvovec: the new gene therapy for eye diseases
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2019
Reference (Vancouver)
Azevedo PS, Brandão ND, Dias CZ, Alvares-Teodoro J, Guerra Junior AA, Acurcio F. Voretigene neparvovec: a nova terapia gênica para doenças oculares [Internet]. In: 1st REBRATS Congress. Galoá; 2019. Available at: 10.17648/rebrats-2019-113675
Introdução: As distrofias hereditárias da retina, associadas às mutações bialélicas no gene do epitélio pigmentar da retina de 65 kDa (RPE65), são doenças oculares que resultam na degeneração gradual das células fotorreceptoras localizadas na retina. Destacam-se dois tipos de distrofias: a Retinite Pigmentosa tipo 20 (RP20) e a Amaurose Congênita tipo 2 de Leber (LCA2). Em geral, os sintomas começam na infância e vão desde a acuidade visual reduzida em ambientes com pouca luz, até a cegueira total. Atualmente, a única opção de tratamento é a terapia gênica utilizando o Voretigene neparvovec. Método: Foi realizada uma busca sistemática da literatura com os termos “RPE65-mediated inherited retinal dystrophy” e “voretigene neparvovec” nas bases de dados Pubmed e Cochrane. Dos artigos recuperados, apenas um relatava os Resultado de eficácia e segurança do voretigene neparvovec. Resultado: Um ensaio clínico randomizado, open-label, fase III, com 31 pacientes, avaliou a eficácia e segurança do voretigene neparvovec. A diferença média (±desvio padrão) no desempenho bilateral MLMT em um ano em relação à linha de base foi de 1,8±1,1 no grupo de intervenção versus 0,2±1 no grupo controle (diferença de 1,6; IC 95%; 0,72-2,41, p=0,0013). 65% dos participantes do grupo intervenção passaram do nível mais baixo de luminância testado por MLMT, demonstrando a máxima melhora possível. Nenhum participante do grupo controle passou no MLMT. Após um ano da administração do medicamento, foram observados eventos adversos graves em pelo menos 10% dos pacientes do grupo intervenção, tais como: elevação da pressão intra-ocular, catarata e ruptura de retina. Conclusão: Os Resultado de eficácia do ensaio clínico fase III apresentam certa vantagem no grupo intervenção em relação ao controle. Porém, limitações podem comprometer tal evidência, como a ausência de cegamento dos participantes e o pequeno número amostral.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: Inherited retinal dystrophies associated with biallelic mutations in the 65 kDa retinal pigment epithelial gene (RPE65) are ocular diseases that result in the gradual degeneration of photoreceptor cells located in the retina. Two types of dystrophies stand out: Retinitis Pigmentosa type 20 (RP20) and Leber congenital Amaurosis type 2 (LCA2). Symptoms usually begin in childhood and range from poor visual acuity in low light environments to total blindness. Currently, the only treatment option is gene therapy using Voretigene neparvovec. Method: A systematic literature search was performed with the terms “RPE65-mediated inherited retinal dystrophy” and “voretigene neparvovec” in the Pubmed and Cochrane databases. Of the articles retrieved, only one reported the efficacy and safety Results of voretigene neparvovec. Results: An open-label, phase III, randomized clinical trial with 31 patients evaluated the efficacy and safety of voretigene neparvovec. The mean difference (± standard deviation) in one-year MLMT bilateral performance from baseline was 1.8 ± 1.1 in the intervention group versus 0.2 ± 1 in the control group (difference of 1.6; 95% CI: 0.72-2.41, p = 0.0013). 65% of participants in the intervention group passed the lowest luminance level tested by MLMT, demonstrating the maximum possible improvement. No participants in the control group passed the MLMT. One year after administration of the drug, serious adverse events were observed in at least 10% of the patients in the intervention group, such as: elevated intraocular pressure, cataract and retinal rupture. Conclusion: The efficacy Results of the phase III clinical trial have some advantage in the intervention group over the control group. However, limitations may compromise such evidence, such as the lack of blinding of the participants and the small sample number.
