Pharmaceutical Innovativeness Index (PII) como Estratégia de Precificação de Inovações Farmacêuticas: Estudo de Caso da Terapia Carvykti®
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Gargano LP, Freitas IM de, Martins AB do N, Santos BR Alvernaz dos, Borin MC, Muniz Júnior RL, Acurcio FA de, Teodoro JA, Guerra Júnior AA. Pharmaceutical Innovativeness Index (PII) como Estratégia de Precificação de Inovações Farmacêuticas: Estudo de Caso da Terapia Carvykti®. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Pharmaceutical Innovativeness Index (PII) as a Pharmaceutical Innovation Pricing Strategy: Case Study of Carvykti® Therapy
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Gargano LP, Freitas IM de, Martins AB do N, Santos BR Alvernaz dos, Borin MC, Muniz Júnior RL, Acurcio FA de, Teodoro JA, Guerra Júnior AA. Pharmaceutical Innovativeness Index (PII) como Estratégia de Precificação de Inovações Farmacêuticas: Estudo de Caso da Terapia Carvykti®. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: Políticas de Preço Baseado em Valor (PBV) de tecnologias em saúde são necessárias para garantir a sustentabilidade dos sistemas de saúde e devem contemplar o impacto clínico, preferências sociais, segurança, viabilidade, qualidade das evidências e gravidade da doença. Ferramentas de Ava-liação de Tecnologias em Saúde (ATS) foram adaptadas para construção de um método transparente, com critérios e roteiro bem definidos para determinação do grau de inovação (i.e. inovatividade) de novos produtos farmacêuticos. O Índice de Inovatividade (II) proposto avalia as inovações considerando benefício clínico e necessidade terapêutica, ponderados pela limitação metodológica das evidências disponíveis. O ciltacabtageno autoleucel (CARVYKTI®), recém registrado no Brasil para tratamento do Mieloma múltiplo (MM), foi avaliado com o II como forma de testar a ferramenta como estratégia de precificação e reembolso de terapias avançadas.Métodos: O II abrange quatro domínios – dois clínicos e dois metodológicos – estratificados em níveis. Cada nível equivale a uma nota que, ponderadas pelo peso do domínio, são somadas para compor o II final. O valor máximo do II é 1,0 (maior grau de inovação). Dados das curvas de sobrevida do estudo pivotal do CARVYKTI® foram extraídos e extrapolados para avaliação do valor terapêutico. Este valor foi comparado à sobrevida obtida com a realização de um segundo transplante (TCTH) – terapia padrão para a população em análise – utilizando dados da Coorte Nacional SUS. Os benefícios do 2º TCTH foram avaliados tendo como referência a quimioterapia sistêmica, assumida como uso de bortezomibe.Resultados: O CARVYKTI® recebeu as mesmas classificações que o 2º TCTH em todos os domínios do II. Assim, as tecnologias apresentaram importante Necessidade Terapêutica, considerando a dispo-nibilidade e os benefícios do bortezomibe e do 2º TCTH, e moderado Valor Terapêutico Acrescentado, ambos apresentando aumento de 10% a 15% em sobrevida global, comparados às respectivas alter-nativas. Considerou-se que os estudos utilizados apresentavam Delineamento do Estudo inadequado, sendo necessário buscar outras fontes de dados para o julgamento dos domínios. Para o domínio de Qualidade Metodológica, as evidências foram julgadas com baixo risco de viés. O II calculado foi 0,705 para ambas as tecnologias. Adotando o algoritmo proposto do II, sugere-se que o valor de mercado do CARVYKTI® seja equiparado ao de realizar um 2º TCTH considerando que ambos apresentam mesmo grau de inovação.Discussão e conclusões: Com base em estratégias de PBV e, adotando o algoritmo proposto do II, su-gere-se que o valor de mercado do CARVYKTI® seja equiparado ao de realizar um 2º TCTH, que custa cerca de R$ 193.114, valor distante do preço internacional para o CARVYKTI® que parece estar em torno de R$ 2.220.375. Tal proposta encontra suporte no estudo realizado por Ran e colaboradores (2020), que avaliou o custo de produção de células CAR-T e o estimou em R$ 9.888, em média, por produto. O II é um instrumento transparente que pode ser adaptado com vistas a reduzir a subjetividade das análises e auxiliar tomadas de decisão, incluindo a PBV na entrada ao mercado.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: Value-Based Pricing (VBP) policies for health technologies are necessary to ensure the sustainability of health systems and should consider clinical impact, social preferences, safety, feasibility, quality of evidence, and disease severity. Health Technology Assessment (HTA) tools were adapted to build a transparent method, with well-defined criteria and guidelines for determining the degree of innovation (i.e. innovativeness) of new pharmaceutical products. The proposed Innovativeness Index (II) evaluates innovations considering clinical benefit and therapeutic need, weighted by the methodological limitations of the available evidence. Ciltacabtagene autoleucel (CARVYKTI®), recently registered in Brazil for the treatment of multiple myeloma (MM), was evaluated with the II as a way to test the tool as a pricing and reimbursement strategy for advanced therapies. Methods: The II covers four domains – two clinical and two methodological – stratified into levels. Each level is equivalent to a score that, weighted by the weight of the domain, are added to compose the final II. The maximum II value is 1.0 (highest degree of innovation). Data from the survival curves of the pivotal CARVYKTI® study were extracted and extrapolated to assess the therapeutic value. This value was compared to the survival obtained with a second transplant (HSCT) – standard therapy for the population under analysis – using data from the National SUS Cohort. The benefits of the 2nd HSCT were evaluated using systemic chemotherapy as a reference, assumed as the use of bortezomib. Results: CARVYKTI® received the same classifications as the 2nd HSCT in all II domains. Thus, the technologies presented significant Therapeutic Need, considering the availability and benefits of bortezomib and the 2nd HSCT, and moderate Added Therapeutic Value, both presenting an increase of 10% to 15% in overall survival, compared to the respective alternatives. It was considered that the studies used presented inadequate Study Design, making it necessary to seek other data sources to evaluate the domains. For the Methodological Quality domain, the evidence was judged to have a low risk of bias. The calculated II was 0.705 for both technologies. Adopting the proposed II algorithm, it is suggested that the market value of CARVYKTI® be equated to that of performing a 2nd HSCT, considering that both present the same degree of innovation. Discussion and conclusions: Based on PBV strategies and adopting the proposed II algorithm, it is suggested that the market value of CARVYKTI® be equated to that of performing a 2nd HSCT, which costs approximately R$ 193,114, a value far from the international price for CARVYKTI®, which appears to be around R$ 2,220,375. This proposal is supported by the study carried out by Ran et al. (2020), which assessed the cost of producing CAR-T cells and estimated it at R$9,888, on average, per product. The II is a transparent instrument that can be adapted to reduce the subjectivity of analyses and assist decision-making, including the PBV at market entry.
