Diretrizes metodológicas e publicações sobre avaliação de benefício-risco para avaliação de tecnologias em saúde: Uma revisão de escopo.

Resumo

Introdução: A avaliação benefício-risco (ABR) é um componente importante na tomada de decisão ao longo do ciclo de vida de uma tecnologia em saúde. A ABR de tecnologias comparativas geralmente era realizada informalmente, sem o uso de um processo sistematizado, o que pode levar a decisões inadequadas. Nas últimas duas décadas, foram observados esforços para usar abordagens mais estruturadas, objetivas e transparentes, visando melhor comunicação e tomada de decisão pelos stakeholders. Nesse sentido, algumas estruturas foram propostas para orientar a ABR e estão atualmente disponíveis. Portanto, conduzimos uma revisão de escopo para: (1) mapear as diretrizes metodológicas e documentos disponíveis para conduzir e relatar a ABR nas diferentes fases do ciclo de vida das tecnologias em saúde; e (2) identificar diretrizes metodológicas sobre métodos para BRA, que poderiam ser usadas como base para o desenvolvimento de uma diretriz BRA para o contexto brasileiro de Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS). Métodos: Nossas buscas foram conduzidas entre outubro de 2022 e março de 2023 em três fontes principais: (1) bancos de dados eletrônicos (EMBASE e MEDLINE); (2) literatura cinzenta (48 ATS e organizações regulatórias); e (3) busca manual e contato com especialistas na área. Incluímos diretrizes metodológicas ou publicações que apresentassem métodos para conduzir ou relatar BRA de quaisquer tipos de tecnologias em saúde desenvolvidas em qualquer contexto do ciclo de vida da tecnologia em saúde. O processo de seleção e o mapeamento de dados foram conduzidos por pares de revisores independentes. Fornecemos uma síntese narrativa dos resultados. Resultados: Dos 83 documentos elegíveis, apenas seis declararam o contexto de ATS, 30 foram produzidos no ambiente regulatório e 35 documentos envolveram orientações para BRA ao longo do ciclo de vida da tecnologia em saúde. Entre as 129 abordagens metodológicas para BRA identificadas, as estruturas descritivas mais frequentemente citadas foram Problem, Objectives, Alternatives, Consequences, Trade-offs, Uncertainty, Risk, and Linked decisions (PrOACT-URL) e Benefit Risk Action Team (BRAT), relatadas em 29 (34,9%) dos documentos. A Análise de Decisão Multicritério foi a estrutura quantitativa mais comum, citada em 52 (62,7%) dos documentos. Outras estruturas quantitativas frequentemente citadas foram o Processo de Decisão de Markov (n=18; 21,7%) e a Árvore de Decisão (n=16; 19,3%). Também identificamos os índices métricos mais citados que poderiam ser usados ​​para medir benefícios e riscos: números necessários para causar dano (n=38; 45,8%) e para tratar (n=37; 44,6%) como índices de limiar, ano de vida ajustado pela qualidade (n=37; 44,6%) como índice de saúde e benefício líquido incremental para a saúde (n=32; 38,6%) como índice de trade-off. Os documentos também relatam o método de simulação probabilística (n=32; 38,6%) e a comparação indireta de tratamento (n=18; 21,7%) como as técnicas de estimativa mais comuns, enquanto o experimento de escolha discreta e a análise conjunta, mencionados em 26 (31,3%) documentos, foram as técnicas de pesquisa de utilidade mais mencionadas para obter preferências para BRA quantitativa. Discussões e conclusões: Os esforços para usar abordagens de estrutura formal para BRA em HTA e em nível populacional têm sido mais modestos do que no ambiente regulatório. Testaremos e exploraremos o potencial dos dois frameworks descritivos e quantitativos mais citados em estudos de caso no contexto de ATS para avaliar seu desempenho. Os estudos de caso usando os frameworks identificados nesta revisão apoiarão a elaboração da diretriz brasileira de BRA para ATS.