Incorporação de tecnologias para doenças raras na ATS brasileira: estudo descritivo, 2012–2025
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Rodrigues AMX, Souza MV. PE-034 Incorporação de tecnologias para doenças raras na ATS brasileira: estudo descritivo, 2012–2025. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Incorporation of technologies for rare diseases in Brazilian HTA: a descriptive study, 2012–2025
Document type
Summary
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2026
Reference (Vancouver)
Rodrigues AMX, Souza MV. PE-034 Incorporação de tecnologias para doenças raras na ATS brasileira: estudo descritivo, 2012–2025. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Introdução (com objetivo): A incorporação de tecnologias de saúde para doenças raras desafia os sistemas de saúde devido ao elevado custo, à limitada evidência clínica e à complexidade regulatória, associada a uma crescente pressão dos grupos de pacientes e familiares. No Brasil, a crescente demanda por terapias de alto custo pressiona a decisão e a sustentabilidade do SUS. Apesar da relevância do tema, há pouca sistematização sobre o perfil das demandas e os desfechos dessas avaliações no processo de ATS. O objetivo do trabalho foi descrever o perfil de incorporação de tecnologias relacionadas a doenças raras no processo brasileiro de ATS no SUS. Material e Método: Estudo descritivo retrospectivo com dados secundários dos painéis públicos “Tecnologias Demandadas” e “Recomendações” da CONITEC (2012–setembro/2025), comparando tecnologias demandadas para doenças raras e ‘não-raras’. Foram extraídas variáveis: demandante, tipo de tecnologia, decisão final, justificativas de não incorporação, datas e indicação clínica. As demandas foram classificadas como relacionadas a doenças raras quando a indicação atendia à definição brasileira oficial. Para padronização e redução de duplicidades, aplicou-se semelhança textual ao nome da tecnologia e indicação, com revisão manual posterior. A unidade de análise foi a demanda (fluxo e tempo) e, para taxa de incorporação, a tecnologia avaliadano subconjunto de demandas de incorporação. Taxas foram comparadas por qui-quadrado e tempo até decisão por Mann–Whitney U (α=5%). Resultados: Foram identificadas 1.133 demandas, sendo 900 direcionadas à novas tecnologias. Entre estas, 191/900 (21,2%) foram relacionadas a doenças raras, incluindo demandas de incorporação (171/191; 89,5%), ampliação (12/191; 6,3%) e exclusão (8/191; 4,3%). As 171 demandas de incorporação corresponderam a 139 tecnologias totais para doenças raras: 76,9% medicamentos, 21,6% procedimentos e 1,4% produtos. A taxa de incorporação por tecnologia foi 59,7% (83/139) em doenças raras e 66,1% (303/459) em tecnologias não raras (p=0,208). O tempo até decisão apresentou mediana de 229 dias (IIQ 137–305) para raras e 223 dias (IIQ 182–312) para não raras (p=0,081). Entre as tecnologias não incorporadas relacionadas a doenças raras, os motivos mais frequentes para decisão negativa incluíram fragilidade das evidências, custo-efetividade desfavorável e impacto orçamentário elevado. A distribuição anual das incorporações de tecnologias para doenças raras apresentou tendência de crescimento, com três incorporações em 2012 e nove em 2025. Conclusões: O padrão observado sugere que o principal desafio da ATS em doenças raras não é a tramitação do processo, mas a redução de incertezas clínicas e econômicas que condicionam decisões. Esse perfil indica a necessidade de uso de estratégias de manejo de incerteza e sustentabilidade após a decisão, com governança de evidência (obtenção e sistematização de dados de mundo real e reavaliações) e, quando pertinente, arranjos condicionais de acesso.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction (with objective): The incorporation of health technologies for rare diseases challenges health systems due to high costs, limited clinical evidence, and regulatory complexity, coupled with increasing pressure from patient and family groups. In Brazil, the growing demand for high-cost therapies puts pressure on the decision-making and sustainability of the SUS (Brazilian Unified Health System). Despite the relevance of the topic, there is little systematization regarding the profile of demands and the outcomes of these evaluations in the HTA (Health Technology Assessment) process. The objective of this study was to describe the profile of incorporation of technologies related to rare diseases in the Brazilian HTA process within the SUS. Material and Method: Retrospective descriptive study using secondary data from the public panels "Technologies Demanded" and "Recommendations" of CONITEC (2012–September/2025), comparing technologies demanded for rare and 'non-rare' diseases. The following variables were extracted: requester, type of technology, final decision, justifications for non-incorporation, dates, and clinical indication. The requests were classified as related to rare diseases when the indication met the official Brazilian definition. For standardization and reduction of duplications, textual similarity was applied to the technology name and indication, with subsequent manual review. The unit of analysis was the request (flow and time) and, for the incorporation rate, the technology evaluated in the subset of incorporation requests. Rates were compared using chi-square and time to decision using Mann-Whitney U (α=5%). Results: 1,133 requests were identified, 900 of which were directed to new technologies. Among these, 191/900 (21.2%) were related to rare diseases, including requests for incorporation (171/191; 89.5%), expansion (12/191; 6.3%) and exclusion (8/191; 4.3%). The 171 incorporation requests corresponded to a total of 139 technologies for rare diseases: 76.9% medications, 21.6% procedures, and 1.4% products. The incorporation rate per technology was 59.7% (83/139) for rare diseases and 66.1% (303/459) for non-rare technologies (p=0.208). The time to decision had a median of 229 days (IQR 137–305) for rare diseases and 223 days (IQR 182–312) for non-rare diseases (p=0.081). Among the technologies not incorporated related to rare diseases, the most frequent reasons for negative decisions included weak evidence, unfavorable cost-effectiveness, and high budgetary impact. The annual distribution of technology incorporations for rare diseases showed a growth trend, with three incorporations in 2012 and nine in 2025. Conclusions: The observed pattern suggests that the main challenge for HTA in rare diseases is not the processing of the application, but the reduction of clinical and economic uncertainties that condition decisions. This profile indicates the need to use uncertainty management and sustainability strategies after the decision, with evidence governance (obtaining and systematizing real-world data and reassessments) and, when pertinent, conditional access arrangements.
