Framework de ATS para governança de acesso à tecnologia experimental: estudo de caso da polilaminina
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Rodrigues AMX, Souza MV. PE-027 Framework de ATS para governança de acesso à tecnologia experimental: estudo de caso da polilaminina. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
ATS Framework for Governance of Access to Experimental Technology: A Case Study of Polylaminin
Document type
Summary
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2026
Reference (Vancouver)
Rodrigues AMX, Souza MV. PE-027 Framework de ATS para governança de acesso à tecnologia experimental: estudo de caso da polilaminina. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Introdução (com objetivo): Tecnologias em desenvolvimento clínico podem ser demandadas excepcionalmente para uso assistencial individual antes da consolidação de evidências de eficácia e segurança. Esse descompasso pode motivar heterogeneidade de critérios de acesso, monitoramento e geração de evidência, com implicações para decisões em saúde pública. A polilaminina constitui um caso relevante no Brasil por coexistirem autorização regulatória para pesquisa clínica, registro público de estudo e relatos de solicitações de acesso excepcional. O objetivo do estudo foi descrever o desalinhamento entre o estágio de evidência da polilaminina e a demanda por uso a partir de um framework de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para governança do acesso excepcional. Material e Método: Estudo documental com análise de fontes públicas a partir de publicações, comunicados regulatórios, registros de estudos clínicos, autorizações judiciais e posicionamento público de entidades científicas. As informações foram extraídas por formulário padronizado, organizadas e sintetizadas pela matriz Evidência–Demanda–Implementação (EDI). A partir da síntese, foi derivado um conjunto de requisitos de governança aplicáveis ao acesso excepcional, independentemente da via de acesso. Resultados: Na dimensão Evidência, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou pesquisa clínica de fase 1 com objetivo de avaliar segurança do uso de polilaminina (N=5; 18–72 anos) com lesão medular torácica aguda completa, com menos de 72 horas e indicação cirúrgica. O registro do protocolo de pesquisa descreve o estudo como aberto e de braço único, com critérios de inclusão e desfechos declarados. A evidência clínica apresenta um estudo piloto em humanos (N=8), indicando base clínica ainda preliminar. Na dimensão Demanda, foram identificadas autorizações judiciais de uso compassivo de polilaminina em pacientes com lesão medular, com justificativa associada a gravidade/urgência e reconhecimento do caráter experimental. Em contrapartida, entidades científicas publicaram posicionamentos recomendando cautela e discussão tecnicamente fundamentada. Na dimensão Implementação, o registro de pesquisa descreve implantação controlada por critérios clínicos e contexto assistencial definidos. Entretanto, nas publicações institucionais analisadas sobre autorizações de uso compassivo, não foi possível verificar a aderência do uso excepcional aos componentes operacionais do protocolo registrado (elegibilidade, local de aplicação/serviço habilitado, conjunto mínimo de desfechos, seguimento e fluxo de notificação de eventos adversos). Com base na matriz EDI, estruturou-se um conjunto mínimo de requisitos de governança do acesso excepcional, incluindo (a) elegibilidade clínica alinhada ao protocolo vigente; (b) execução em serviços habilitados com capacidade técnica compatível; (c) consentimento informado com explicitação de incertezas e alternativas; (d) registro padronizado de desfechos clínicos e eventos adversos com rastreabilidade; (e) critérios pré-especificados para suspensão do uso em caso de eventos de segurança; (f) reavaliação periódica condicionada à maturação de evidências e atualizações regulatórias. Conclusões: A partir da matriz EDI demonstra-se desalinhamento entre estágio de evidência e demanda por uso excepcional. Propôs-se requisitos mínimos de governança para acesso excepcional, com ênfase em padronização de critérios, monitoramento e geração de evidência, contribuindo para decisões de ATS em contextos de incerteza.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction (with objective): Technologies under clinical development may be exceptionally requested for individual healthcare use before the consolidation of efficacy and safety evidence. This mismatch can lead to heterogeneity in access, monitoring, and evidence generation criteria, with implications for public health decisions. Polylaminin constitutes a relevant case in Brazil due to the coexistence of regulatory authorization for clinical research, public study registration, and reports of exceptional access requests. The objective of this study was to describe the misalignment between the evidence stage of polylaminin and the demand for its use, based on a Health Technology Assessment (HTA) framework for the governance of exceptional access. Material and Method: Documentary study with analysis of public sources from publications, regulatory communications, clinical study registries, judicial authorizations, and public positions of scientific entities. The information was extracted using a standardized form, organized, and synthesized using the Evidence-Demand-Implementation (EDI) matrix. From the synthesis, a set of governance requirements applicable to exceptional access was derived, regardless of the access route. Results: In the Evidence dimension, the Brazilian National Health Surveillance Agency (ANVISA) authorized a phase 1 clinical trial to evaluate the safety of using polylaminin (N=5; 18–72 years) in patients with complete acute thoracic spinal cord injury, less than 72 hours old, with surgical indication. The research protocol registration describes the study as open-label and single-arm, with declared inclusion criteria and outcomes. The clinical evidence presents a pilot study in humans (N=8), indicating a still preliminary clinical basis. In the Demand dimension, judicial authorizations for compassionate use of polylaminin in patients with spinal cord injury were identified, with justification associated with severity/urgency and recognition of the experimental nature. Conversely, scientific entities published position statements recommending caution and technically sound discussion. In the Implementation dimension, the research registration describes implementation controlled by defined clinical criteria and care context. However, in the institutional publications analyzed regarding compassionate use authorizations, it was not possible to verify the adherence of exceptional use to the operational components of the registered protocol (eligibility, application site/enabled service, minimum set of outcomes, follow-up, and adverse event reporting flow). Based on the EDI matrix, a minimum set of governance requirements for exceptional access was structured, including (a) clinical eligibility aligned with the current protocol; (b) execution in enabled services with compatible technical capacity; (c) informed consent with explicit statement of uncertainties and alternatives; (d) standardized registration of clinical outcomes and adverse events with traceability; (e) pre-specified criteria for suspension of use in case of safety events; (f) periodic reassessment conditioned on the maturation of evidence and regulatory updates. Conclusions: The EDI matrix demonstrates a misalignment between the stage of evidence and the demand for exceptional use. Minimum governance requirements for exceptional access were proposed, with an emphasis on standardization of criteria, monitoring, and evidence generation, contributing to health assessment decisions in contexts of uncertainty.
