Determinantes da incorporação de tecnologias para doenças raras na Conitec: análise das justificativas e reversões decisórias (2023–2025)
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Oliveira VB, Oliveira VSB. PE-018 Determinantes da incorporação de tecnologias para doenças raras na Conitec: análise das justificativas e reversões decisórias (2023–2025). J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Determinants of the incorporation of technologies for rare diseases in Conitec: analysis of justifications and decision reversals (2023–2025)
Document type
Summary
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2026
Reference (Vancouver)
Oliveira VB, Oliveira VSB. PE-018 Determinantes da incorporação de tecnologias para doenças raras na Conitec: análise das justificativas e reversões decisórias (2023–2025). J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11(s.4).
Introdução (com objetivo): A avaliação de tecnologias em saúde (ATS) para doenças raras apresenta desafios metodológicos e decisórios específicos, especialmente devido à escassez de evidências clínicas robustas, ao alto custo das tecnologias e à pressão de múltiplos stakeholders(1,2). No Brasil, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) é responsável pelas recomendações de incorporação, com base em relatórios técnicos submetidos ao plenário(3). Compreender os padrões que determinam a incorporação ou não dessas tecnologias é fundamental para subsidiar estratégias de acesso e aprimorar o processo decisório. Analisar as justificativas de incorporação e não incorporação de tecnologias para doenças raras avaliadas pela Conitec entre 2023 e 2025, identificando fatores associados ao resultado final e à mudança de recomendação entre o parecer técnico inicial e a deliberação do plenário. Material e Método: Estudo descritivo-exploratório com base em dados secundários. As recomendações foram obtidas no site da Conitec. As tecnologias foram classificadas como relacionadas a doenças raras ou canceres raros conforme OMS que preconiza 65 pessoas a cada 100.000 habitantes. Para cada tecnologia elegível, os relatórios de recomendação foram analisados e categorizados quanto à recomendação inicial e final, área terapêutica, tipo de tecnologia, justificativas apresentadas, presença de desconto, impacto orçamentário e tempo de avaliação. Os dados foram organizados em banco estruturado e analisados por estatística descritiva. Resultados: Foram identificadas 49 tecnologias para doenças raras avaliadas no período, todas de origem externa e predominantemente medicamentos. A taxa de incorporação foi de 40,8% (n=20). Neurologia concentrou 91% das não incorporações em sua área (10/11), enquanto Hematologia apresentou distribuição equilibrada (7 incorporados/7 não incorporados). Observou-se mudança de recomendação em 34,7% dos casos (17/49), todos partindo de parecer técnico inicial desfavorável para decisão final favorável, não houve reversão no sentido oposto. As principais justificativas finais para não incorporação foram: razão de custo-efetividade incremental (RCEI) elevada ou desfavorável (n=14), incertezas clínicas ou evidência insuficiente (n=12), limitações nas análises econômicas (n=8) e impacto orçamentário elevado (n=7). Nos casos incorporados, destacaram-se como justificativas: oferta de desconto ou redução de preço (n=11), necessidade médica não atendida (n=7), alinhamento com Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) (n=6) e melhora da eficiência econômica associada ao desconto (n=6). O desconto mediano foi de 40,5% nos casos incorporados e 48,9% nos não incorporados. O tempo mediano de avaliação foi de 308 dias, sem diferença relevante entre os grupos. Incorporações ocorreram majoritariamente por unanimidade (60%), enquanto não incorporações predominaram por maioria simples (69%). Conclusões: O processo decisório da Conitec para doenças raras é caracterizado por elevada taxa de reversão de recomendações técnicas iniciais e pela centralidade da negociação de preço como determinante da incorporação. Tecnologias inicialmente não recomendadas foram incorporadas em aproximadamente um terço dos casos, sobretudo após ajustes econômicos e reconhecimento de necessidade médica não atendida. Esses achados indicam limitações na previsibilidade do processo decisório e reforçam a necessidade de maior transparência e consistência nos critérios de ATS aplicados às doenças raras no SUS.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction (with objective): Health technology assessment (HTA) for rare diseases presents specific methodological and decisional challenges, especially due to the scarcity of robust clinical evidence, the high cost of technologies, and pressure from multiple stakeholders (1,2). In Brazil, the National Commission for the Incorporation of Technologies in the SUS (Conitec) is responsible for incorporation recommendations, based on technical reports submitted to the plenary (3). Understanding the standards that determine the incorporation or non-incorporation of these technologies is fundamental to supporting access strategies and improving the decision-making process. To analyze the justifications for the incorporation and non-incorporation of technologies for rare diseases evaluated by Conitec between 2023 and 2025, identifying factors associated with the final result and the change in recommendation between the initial technical opinion and the plenary deliberation. Material and Method: Descriptive-exploratory study based on secondary data. The recommendations were obtained from the Conitec website. Technologies were classified as related to rare diseases or rare cancers according to the WHO's recommendation of 65 people per 100,000 inhabitants. For each eligible technology, recommendation reports were analyzed and categorized according to initial and final recommendation, therapeutic area, type of technology, justifications presented, presence of discount, budgetary impact, and evaluation time. The data were organized in a structured database and analyzed using descriptive statistics. Results: Forty-nine technologies for rare diseases were identified during the period, all of external origin and predominantly medications. The incorporation rate was 40.8% (n=20). Neurology concentrated 91% of non-incorporations in its area (10/11), while Hematology showed a balanced distribution (7 incorporated/7 not incorporated). A change in recommendation was observed in 34.7% of cases (17/49), all going from an initial unfavorable technical opinion to a final favorable decision; there was no reversal in the opposite direction. The main justifications for non-inclusion were: high or unfavorable incremental cost-effectiveness ratio (ICER) (n=14), clinical uncertainties or insufficient evidence (n=12), limitations in economic analyses (n=8), and high budgetary impact (n=7). In the included cases, the justifications highlighted were: offer of discount or price reduction (n=11), unmet medical need (n=7), alignment with Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines (PCDT) (n=6), and improved economic efficiency associated with the discount (n=6). The median discount was 40.5% in the included cases and 48.9% in the non-included cases. The median evaluation time was 308 days, with no relevant difference between the groups. Inclusions occurred mostly unanimously (60%), while non-inclusions predominated by simple majority (69%). Conclusions: The Conitec decision-making process for rare diseases is characterized by a high rate of reversal of initial technical recommendations and by the centrality of price negotiation as a determinant of incorporation. Technologies initially not recommended were incorporated in approximately one-third of cases, mainly after economic adjustments and recognition of unmet medical needs. These findings indicate limitations in the predictability of the decision-making process and reinforce the need for greater transparency and consistency in the HTA criteria applied to rare diseases in the SUS (Brazilian Unified Health System).
