Custos do emicizumabe na hemofilia A: comparação entre despesas pós-incorporação e projeções governamentais no Brasil
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Teodoro JA, Nassif LS, Camelo RM, Kaiser VM, Rossi IMN, Silva MN, et al. Custos do emicizumabe na hemofilia A: comparação entre despesas pós-incorporação e projeções governamentais no Brasil. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Costs of Emicizumab for Hemophilia A: Comparison Between Post-Incorporation Expenditures and Government Projections in Brazil
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: A hemofilia A (HA) resulta de mutações no gene F8, levando à deficiência do fator VIII (FVIII) e, consequentemente, a sangramentos espontâneos. As opções de tratamento incluem profilaxia de sangramentos com FVIII e, mais recentemente, o emicizumabe (EMI), um anticorpo bioespecífico mimético do FVIII. Em 2019, o EMI foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) para pessoas com hemofilia A e inibidores (PwHAi) que não obtiveram sucesso na imunotolerância. Em 2023, a indicação foi ampliada para abranger todos os PwHAi, independentemente da falha ou não do tratamento de imunotolerância. Objetivo: Este estudo comparou os custos do EMI com métodos profiláticos utilizados anteriormente e avaliou seu impacto orçamentário em relação às projeções governamentais. Métodos: O Registro Nacional de Pessoas com HA em Uso de Emicizumabe no Brasil (EMCase) é um estudo observacional de mundo real iniciado em 2020, conduzido em 16 centros de tratamento de hemofilia no país. A análise incluiu o consumo de FVIII, agentes de bypass e EMI. Os custos de tratamento para o período préEMI e para o primeiro ano de uso do EMI foram calculados utilizandose os preços pagos pelo Ministério da Saúde, conforme registrados no Banco de Preços em Saúde. Os custos médios anuais de tratamento por quilograma de peso corporal foram comparados com as projeções orçamentárias governamentais de 2023. Resultados: Foram incluídos 46 indivíduos com HA moderada a grave e presença de inibidores. Antes do tratamento com EMI, o custo real do tratamento foi de R$ 36.324,30 /kg.ano. Durante o primeiro ano de profilaxia com EMI, o custo real foi de R$ 21.853,30 /kg.ano, representando uma redução aproximada de 39,8% em relação ao período anterior. Adicionalmente, o custo projetado pelo governo para 2023, foi estimado em BRL 19.119,60 /kg.ano para o primeiro ano de uso do EMI, resultando em um aumento de 14,3% no impacto orçamentário projetado. Conclusões: Embora o custo real durante o primeiro ano de profilaxia com EMI tenha sido superior ao custo projetado pelo governo, observouse redução de custos em comparação ao período préEMI. Essa diferença pode ser explicada, em parte, pela não consideração de fatores como o desperdício do produto nas projeções governamentais, o que pode influenciar nos custos reais. O estudo evidenciou a importância de análises econômicas baseadas em dados do mundo real na avaliação de tecnologias em saúde, complementando as projeções governamentais para subsidiar a tomada de decisão
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Hemophilia A (HA) results from mutations in the F8 gene, leading to factor VIII (FVIII) deficiency and, consequently, spontaneous bleeding episodes. Treatment options include prophylaxis with FVIII concentrates and, more recently, emicizumab (EMI), a bispecific monoclonal antibody that mimics the function of FVIII. In 2019, emicizumab was incorporated into the Brazilian Unified Health System (SUS) for people with hemophilia A and inhibitors (PwHAi) who had failed immune tolerance induction. In 2023, its indication was expanded to include all PwHAi, regardless of immune tolerance induction outcomes. Objective: To compare the costs of emicizumab with previously used prophylactic regimens and evaluate its budget impact in relation to government projections. Methods: The National Registry of People with Hemophilia A Receiving Emicizumab in Brazil (EMCase) is a realworld observational study initiated in 2020 and conducted across 16 hemophilia treatment centers in Brazil. The analysis included the use of FVIII concentrates, bypassing agents, and emicizumab. Treatment costs for the preemicizumab period and the first year of emicizumab therapy were calculated using prices paid by the Brazilian Ministry of Health, as recorded in the Health Price Database. Mean annual treatment costs per kilogram of body weight were compared with the government's 2023 budget impact projections. Results: A total of 46 individuals with moderatetosevere hemophilia A and inhibitors were included. Before emicizumab treatment, the actual treatment cost was BRL 36,324.30/kg/year. During the first year of emicizumab prophylaxis, the actual cost was BRL 21,853.30/kg/year, representing an approximate 39.8% reduction compared with the preemicizumab period. Additionally, the government's projected cost for 2023 was estimated at BRL 19,119.60/kg/year for the first year of emicizumab use, resulting in an actual budget impact approximately 14.3% higher than projected. Conclusions: Although the actual cost during the first year of emicizumab prophylaxis exceeded the government's projected cost, a substantial cost reduction was observed compared with the preemicizumab period. This difference may be partly explained by the government's projections not accounting for factors such as product wastage, which can influence realworld costs. The study highlights the importance of realworld economic evaluations in health technology assessment, complementing government projections and supporting evidenceinformed decisionmaking.
