O processo acelerado de registro de medicamentos pela ANVISA – Brasil e possíveis consequências
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Kelles S, Pereira C, Martins C, Reis D, Azevedo E, Ribeiro G, Zocrato K, Carvalho L, Freitas M, Horta M, Barbosa M, Talim M, Borin M. The Fast Track In Drug Registration By ANVISA – Brazil And Possible Consequences [Internet]. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2023 June 24-28; Adelaide, Australia. Health Technology Assessment International, HTAi; 2023. p. 20. PP30. Disponível em: https://htai.eventsair.com/htai-23-adelaide-am/oral-abstract-book
The fast track in drug registration by ANVISA – Brazil and possible consequences
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2023
Reference (Vancouver)
Kelles S, Pereira C, Martins C, Reis D, Azevedo E, Ribeiro G, Zocrato K, Carvalho L, Freitas M, Horta M, Barbosa M, Talim M, Borin M. The Fast Track In Drug Registration By ANVISA – Brazil And Possible Consequences [Internet]. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2023 June 24-28; Adelaide, Australia. Health Technology Assessment International, HTAi; 2023. p. 20. PP30. Disponível em: https://htai.eventsair.com/htai-23-adelaide-am/oral-abstract-book
Introdução: A via rápida de registro de medicamentos pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) do Brasil começou em 2017 e visa priorizar a análise relacionada a medicamentos relevantes para a saúde pública. Esse processo é apropriado em situações onde não há alternativas terapêuticas disponíveis ou para tecnologias que apresentem melhorias significativas em segurança, eficácia ou adesão ao tratamento. Métodos: A administração pública brasileira possui uma ferramenta de acesso à informação chamada Portal da Transparência. Assim, dados sobre o número de medicamentos aprovados pela via rápida entre 2018 e 2021 foram solicitados por meio dessa ferramenta e avaliados. Resultados: Os dados recebidos pelo portal de transparência brasileiro mostram que o número de solicitações para via rápida aumentou de uma em 2018 para 32 em 2021. Há um aumento importante no registro, sendo muitos medicamentos provenientes de ensaios de fase II e ensaios clínicos de braço único. Com o registro baseado em um ensaio de fase II, esses pacientes estão, de fato, recebendo medicamentos em um contexto semelhante a ensaios clínicos, mas com financiamento do sistema de saúde. Dado que os estudos de fase II são conduzidos em uma população limitada, houve um aumento no registro de medicamentos com eficácia subótima e preocupações com a segurança. Esse cenário de incerteza leva à não adesão ao tratamento e a uma discrepância nos resultados do mundo real em comparação aos ensaios clínicos. Cerca de 70% dos ensaios de fase II não mostram benefícios, e apenas 30% avançam para fases posteriores. É importante notar que cerca de 50% dos estudos que avançam para fases posteriores não demonstram benefícios. Atualmente, o número de medicamentos aprovados pela via rápida aumentou, muitos provavelmente com estudos de fase II e sem grupo comparador. Conclusões: Dadas as incertezas na eficácia e segurança de um medicamento registrado pela via rápida, muitas vezes com base em estudos de fase II, a implementação de registro provisório com avaliação de resultados no mundo real, juntamente com o financiamento baseado em acordos de compartilhamento de risco, pode ser uma alternativa sustentável para os sistemas de saúde.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: The fast track in drug registration by the Brazilian Health Regulatory Agency, ANVISA, began in 2017 and is intended to prioritize analysis related to drugs relevant to public health. This process is appropriate in situations where there are no therapeutic alternative available or for technologies show significant improvement in safety, efficacy, or adherence to treatment. Methods: The Brazilian public administration has a tool for accessing information called Transparency Portal. Thus, data on the number of drugs approved by fast track between 2018 and 2021 were requested through this tool and evaluated. Results: The data received by the Brazilian transparency portal shows that the number of requests for fast track had an increase from one in 2018 to 32 in 2021. There is an important increase of registrations, being drugs with phase II trials and with single-arm clinical trials. With registration based on a phase II trial, these patients are in fact receiving drugs in a context similar to clinical trials, but with funding from the healthcare system. Given that phase II studies are conducted in a limited population, there has been an increase in the registration of drugs with suboptimal efficacy and safety concerns. This scenario of uncertainty leads to non-adherence to treatment and a discrepancy in real-world outcomes in comparison to the clinical trial. About 70 percent of phase II trials, show no benefit, and only 30 percent proceed to later phases. It is noteworthy that about 50 percent of the studies that move on to later phases fail to show benefits. Nowadays the number of drugs approved by the fast track has increased, many probably with phase II studies and no comparator group. Conclusions: Given the uncertainties in the efficacy and safety of a drug registered via fast track, often based on phase II studies, implementing provisional registration with real-world evaluation of outcomes, and coupled with financing based on risk-sharing agreements, may be a sustainable alternative for health systems.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
