Monitoramento dos determinantes do impacto orçamentário de tecnologias incorporadas para doenças raras no sistema de saúde brasileiro
Tipo de documento
Apresentação
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Silva MGP, Lyrio AO, Pantuzza LLN, Borges TC, Ottavio BP, Lopes ACF, Bonan L. Monitoring of the budget impact determinants of incorporated technologies for rare diseases in the Brazilian health system. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S14-S15. OP31.
Monitoring of the budget impact determinants of incorporated technologies for rare diseases in the Brazilian health system
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Silva MGP, Lyrio AO, Pantuzza LLN, Borges TC, Ottavio BP, Lopes ACF, Bonan L. Monitoring of the budget impact determinants of incorporated technologies for rare diseases in the Brazilian health system. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S14-S15. OP31.
Métodos: Foram incluídas todas as terapias de reposição enzimática para doenças raras avaliadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde no Sistema Único de Saúde (Conitec) e com pelo menos um ano de uso. Para cada tecnologia, foram identificados: número de pacientes, peso mediano do paciente, quantidade anual de medicamento, preço unitário e impacto orçamentário. Os atributos foram comparados entre estimativas anteriores e observações do mundo real após o uso. As fontes de dados foram bancos de dados administrativos de acesso público e relatórios técnicos da Conitec. Resultados: Cinco tecnologias foram selecionadas: elosulfase alfa, alglucosidase alfa, idursulfase, laronidase e galsulfase. No primeiro ano, a diferença entre o número estimado e o observado de pacientes tratados foi de até 15% menor ou maior para quatro tecnologias, mas com flutuação mensal ao longo do ano. O peso mediano dos usuários foi entre 23% e 468% maior para três tecnologias. O preço observado foi o esperado, com variações entre três por cento menor e 14 por cento maior. A quantidade de medicamentos utilizados foi menor (entre 39% e 46%) do que o esperado para todas as tecnologias. O impacto orçamentário observado foi de 37% a 47% menor do que o estimado. Conclusões: O impacto orçamentário no mundo real foi menor do que o esperado para todas as tecnologias. A principal causa das discrepâncias foi a estimativa da quantidade anual de medicamentos, que não considerou a adesão gradual e a descontinuação do tratamento. Isso destaca a necessidade de revisar a metodologia de impacto orçamentário para doenças raras, prevendo a participação de mercado mensal e a taxa de descontinuação do tratamento.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Methods: All enzyme replacement therapies for rare diseases evaluated by the National Committee for HealthTechnology Incorp oration in the Brazilian Public Health System (Conitec) and with at least one year of use were included. For each technology, the follow ing were identified: number of patients, median patient weight, annual quantity of medication, unit price, and budget impact. The attributes were compared between previous estimates and real-world observation after use. The data sources were publicly accessible administrative databases and Conitec technical reports. Results: Five technologies were selected: elosulfase alfa, alglucosidase alfa, idursulfase, laronidase, and galsulfase. In the first year, the difference between the estimated and the observed number of patients treated was up to 15 percent lower or higher for four technologies, but with monthly fluctuation throughout the year. The median weight of users was between 23 percent and 468 percent higher for three technologies. The observed price was as expected, with variations between three percent lower and 14 percent higher. The quantity of medicines used was lower (between 39% and 46%) than expected for all technologies. The observed budget impact was 37 percent to 47 percent lower than estimated. Conclusions: Real-world budget impact was lower than expected for all technologies. The main cause of discrepancies was the estimate of the annual amount of medication, which did not consider gradual adherence anddiscontinuation oftreatment. Thishighlights theneed to review the budget impact methodology for rare diseases, forecast ing monthly market share and treatment discontinuation rate.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
