Introdução: O mieloma múltiplo (MM) é uma neoplasia hematológica desafiadora, tratada principalmente com transplante autólogo de células-tronco (TASC). No entanto, a recidiva ou a refratariedade são inevitáveis, necessitando de tratamentos alternativos. Este estudo avalia o ciltacabtagene autoleucel (Carvykti®), uma nova terapia, contra um segundo TASC, usando uma abordagem de fronteira de eficiência para avaliar seu valor terapêutico e custo-efetividade. Métodos: Conduzimos uma análise comparativa usando dados de ensaios clínicos CARTITUDE-1 e uma coorte brasileira do mundo real (2002 a 2015) de pacientes com MM tratados pelo SUS (Sistema Brasileiro de Saúde). Estimamos curvas de sobrevida e área sob a curva (AUC) para ambas as intervenções ao longo de 48 meses e projetamos as curvas para um horizonte de 10 anos usando distribuições paramétricas. A custo-efetividade foi avaliada calculando o custo incremental por mês de sobrevida. A metodologia de fronteira de eficiência foi empregada para determinar um preço proporcional para ciltacabtagene autoleucel, com base no custo e nos benefícios de sobrevida mediana em comparação com o segundo ASCT. Resultados: Ciltacabtagene autoleucel demonstrou um aumento de 7,27 por cento na AUC para sobrevida global ao longo de 48 meses em comparação com o segundo ASCT. O custo incremental foi de R$ 54.219,15 (US$ 11.133,30) por mês de sobrevida. Em um horizonte de 10 anos, o custo estimado para ciltacabtagene autoleucel foi significativamente maior do que para o segundo ASCT. Usando a abordagem de fronteira de eficiência, o custo de ciltacabtagene autoleucel não deve exceder R$ 228.226,42 (US$ 46.863,74), considerando seu benefício de sobrevida e custo de produção. Conclusões: Ciltacabtagene autoleucel demonstra atividade antitumoral significativa em MM recidivante/refratário, com uma vantagem notável de sobrevivência. A análise de fronteira de eficiência sugere um custo máximo justificado, fornecendo uma estrutura para decisões de precificação. Este estudo destaca a importância de equilibrar inovação com custo-efetividade na tomada de decisões de saúde.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Multiple myeloma (MM) is a challenging hematological malignancy, primarily treated with autologous stem cell transplantation (ASCT). However, relapse or refractoriness is inevitable, necessitating alternative treatments. This study evaluates ciltacabtagene autoleucel (Carvykti®), a novel therapy, against a sec ond ASCT, using an efficiency frontier approach to assess its thera peutic value and cost-effectiveness. Methods: We conducted a comparative analysis using data from CARTITUDE-1 clinical trials and a Brazilian real-world cohort (2002 to 2015) of MM patients treated under SUS (Brazilian Health care System). We estimated survival curves and area under the curve (AUC) for both interventions over 48 months and projected the curves for a 10-year horizon using parametric distributions. Cost effectiveness was assessed by calculating the incremental cost per month of survival. Efficiency frontier methodology was employed to determine a proportional price for ciltacabtagene autoleucel, based on the cost and median survival benefits compared to the second ASCT Results: Ciltacabtagene autoleucel demonstrated a 7.27 percent increase in AUC for overall survival over 48 months compared to the second ASCT. The incremental cost was BRL54,219.15 (USD11,133.30) per month of survival. Over a 10-year horizon, the estimated cost for ciltacabtagene autoleucel was significantly higher than that for the second ASCT. Using the efficiency frontier approach, the cost of ciltacabtagene autoleucel should not exceed BRL228,226.42 (USD46,863.74), considering its survival benefit and cost of production. Conclusions: Ciltacabtagene autoleucel demonstrates significant anti-tumor activity in relapsed/refractory MM, with a notable sur vival advantage. Efficiency frontier analysis suggests a maximum justified cost, providing a framework forpricing decisions. This study highlights the importance of balancing innovation with cost effectiveness in healthcare decision-making.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
