Doenças raras: uma análise das avaliações realizadas pelo Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde no sistema público de saúde brasileiro (Conitec)
Doenças raras: uma análise das avaliações realizadas pelo Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde no sistema público de saúde brasileiro (Conitec)
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Rodrigues F, Borges S, Pires W, da Costa N, Louly P, Prado C, Santos V. Rare Diseases: An Analysis Of Assessments Carried Out By The National Committee For Health Technology Incorporation In Brazilian Public Health System (Conitec) [Internet]. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2023 June 24-28; Adelaide, Australia. Health Technology Assessment International, HTAi; 2023. p. 10. PP17. Disponível em: https://htai.eventsair.com/htai-23-adelaide-am/oral-abstract-book
Rare diseases: an analysis of assessments carried out by the National Committee for Health Technology Incorporation in Brazilian Public Health System (Conitec)
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2023
Reference (Vancouver)
Rodrigues F, Borges S, Pires W, da Costa N, Louly P, Prado C, Santos V. Rare Diseases: An Analysis Of Assessments Carried Out By The National Committee For Health Technology Incorporation In Brazilian Public Health System (Conitec) [Internet]. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2023 June 24-28; Adelaide, Australia. Health Technology Assessment International, HTAi; 2023. p. 10. PP17. Disponível em: https://htai.eventsair.com/htai-23-adelaide-am/oral-abstract-book
Introdução: O tratamento de doenças raras tem sido um desafio para o Sistema Único de Saúde brasileiro. Além dos altos custos dos tratamentos, as características inerentes a esse tipo de doença trazem fragilidades para as evidências científicas de eficácia e segurança. O Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) é formado por uma plenária de especialistas que avaliam mensalmente as demandas de incorporação ao sistema público de saúde. Métodos: Este estudo exploratório, descritivo e retrospectivo visa reunir dados qualitativos e quantitativos sobre os critérios considerados pelos tomadores de decisão em saúde do Conitec e analisar quais doenças raras foram beneficiadas pelas recomendações da comissão. Dados de junho de 2012 a novembro de 2022 foram coletados do site do Conitec para um formulário de extração específico e analisados por meio de estatísticas descritivas. Resultados: Um total de 763 tecnologias foram avaliadas de junho de 2012 a novembro de 2022, sendo 158 medicamentos para doenças raras. Dentre estas, as que tiveram o maior número de doenças beneficiadas foram esclerose múltipla 13,3% (n=21), fibrose cística 6,3% (n=10) e hipertensão pulmonar 5,7% (n=9). Cerca de 70 (44,3%) tecnologias foram incorporadas ao Sistema Único de Saúde para tratar doenças raras. Nessas incorporações, 25 tecnologias inicialmente tinham uma recomendação desfavorável e somente após a consulta pública foram recomendadas para incorporação. Os motivos que contribuíram para essa mudança de recomendação foram as novas evidências científicas apresentadas (64%), nova negociação do preço do medicamento (28%) e novo impacto orçamentário pela revisão do cálculo da população-alvo (8%). Conclusões: Os critérios para avaliar tecnologias para doenças raras são similares àqueles adotados para outras condições clínicas. No entanto, é importante adotar critérios específicos na análise de medicamentos direcionados a doenças consideradas raras para a população. A negociação de preços com a indústria é um fator importante que foi destacado, potencialmente favorecendo o acesso a novos tratamentos que podem modificar a progressão dessas doenças.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: The treatment of rare diseases has been a challenge for the Brazilian Unified Health System. In addition to the high costs of treatments, the characteristics inherent to this type of disease bring weaknesses to the scientific evidence of efficacy and safety. The National Committee for Health Technology Incorporation In Brazilian Public Health System (Conitec) is formed by a plenary of experts who monthly assess demands for incorporation into the public health system. Methods: This exploratory, descriptive, and retrospective study aims to gather qualitative and quantitative data on criteria considered by healthcare decision-makers from Conitec and analyzes which rare diseases were benefited by the commission recommendations. Data from June 2012 to November 2022 were collected from the Conitec website to a specific extraction form and analyzed using descriptive statistics. Results: A total of 763 technologies were evaluated from June 2012 to November 2022, with 158 being drugs for rare diseases. Among these, those with the highest number of diseases benefited were multiple sclerosis 13.3 percent (n=21), cystic fibrosis 6.3 percent (n=10) and pulmonary hypertension 5.7 percent (n=9). About 70 (44.3%) technologies were incorporated into the Unified Health System to treat rare diseases. In these incorporations, 25 technologies initially had an unfavorable recommendation, and only after the public consultation they were recommended for incorporation. Reasons that contributed to this change in recommendation were the new scientific evidence presented (64%), new negotiation of the drug price (28%), and new budgetary impact by revising the calculation of the target population (8%). Conclusions: The criteria for evaluating technologies for rare diseases are similar to those adopted for other clinical conditions. However, it is important to adopt specific criteria in analysis of drugs targeted at diseases considered rare for the population. Negotiating prices with industry is an important factor that was highlighted, potentially favoring access to new treatments that can modify the progress of these diseases.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
