Introdução: A vasculite associada ao ANCA (AAV) é uma doença rara, com alta morbidade e mortalidade, apresentando desafios para a incorporação de tratamentos devido à limitada evidência de alta qualidade. O Brasil recentemente desenvolveu um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) após a incorporação do rituximabe no sistema público de saúde. Este estudo explora o desenvolvimento de um Relatório Técnico-Científico (RTC), abordando a efetividade do rituximabe, seus custos e a participação de partes interessadas na construção de recomendações equitativas e baseadas em evidências. Métodos: Um Relatório Técnico-Científico (RTC) foi inicialmente desenvolvido, incluindo avaliação de evidências, modelo econômico e análise de impacto orçamentário. Com base nessa análise, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) emitiu uma recomendação preliminar contrária à incorporação do rituximabe para vasculite associada ao ANCA. Esse RTC foi submetido à consulta pública (6 a 25 de abril de 2023), durante a qual foram recebidas contribuições da sociedade. Todas as submissões foram analisadas tematicamente, e as contribuições relevantes foram reavaliadas. Os achados atualizados foram então apresentados à Conitec para decisão final, incorporando novas perspectivas e resultados refinados. Resultados: Durante a consulta pública (6 a 25 de abril de 2023), foram recebidas 169 contribuições: 56 de pacientes e cuidadores, que apoiaram unanimemente a incorporação do rituximabe, e 113 contribuições técnicas, destacando a toxicidade da ciclofosfamida, a ausência de resposta em 25% dos casos e os benefícios econômicos do rituximabe. A ciclofosfamida, já disponível no sistema público, foi utilizada como comparador. As análises econômicas revisadas focaram na comparação entre rituximabe e ciclofosfamida intravenosa, reduzindo a Razão de Custo-Efetividade Incremental (ICER) e esclarecendo o impacto orçamentário em cinco anos. Essas atualizações, juntamente com a forte participação dos pacientes, influenciaram a reversão da recomendação inicial da Conitec, resultando na aprovação do rituximabe em junho de 2023 e no desenvolvimento do PCDT. Conclusões: A incorporação do rituximabe no sistema público de saúde brasileiro e a criação do PCDT para AAV representam avanços significativos no tratamento de doenças raras, podendo promover remissão, reduzir recaídas e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Ao integrar a perspectiva dos pacientes e práticas baseadas em evidências, o PCDT fortalece a equidade e o acesso, promovendo um cuidado mais abrangente para doenças raras no Brasil.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
lntroduction: ANCA-associated vasculitis (AAV) is a rare disease with high morbidity and mortality, posing challenges for incorporating treatments dueto limited high-quality evidence. Brazil recently developed a Clinicai Protocol and Therapeutic Guidelines (PCDT) after incorporating rituximab into the public healthcare system. This study explores the development of a Technical Scientific Report (TSR), addressing rituximab's effectiveness, costs, and stakeholder participation in shaping equitable, evidence-based recommendations. Methods A Technical-Scientific Report (TSR) was initially developed, including an evaluation of evidence, an economic model, and a budget impact analysis. Based on this analysis, the National Committee for Health Technology lncorporation (Conitec) issued a preliminary recommendation against incorporating rituximab for ANCA-associated vasculitis. This TSR was submitted for public consultation (April 6-25, 2023), during which community contributions were received. AII submissions were thematically analyzed, and relevant contributions were reevaluated. The updated findings were then presented to Conitec for a final decision, incorporating new perspectives and refined results. Results During the public consultation (April 6-25, 2023), 169 contributions were received: 56 from patients and caregivers unanimously supporting rituximab's incorporation and 113 technical submissions highlighting cyclophosphamide's toxicity, non-responsiveness in 25% of cases, and rituximab's economic benefits. Cyclophosphamide, already available in the public health system, was used as the comparator. Revised economic analyses focused on comparing rituximab to intravenous cyclophosphamide, lowering the Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) and clarifying the five-year budget impact. These updates, along with strong patient participation, influenced the reversai of Conitec's initial recommendation, leading to rituximab's approval in June 2023 and the development of the PCDT. Conclusions The incorporation of rituximab into Brazil's public health system and the creation of the PCDT for AAV can represent significant advancements in treating rare diseases and may help promote remission, reduce relapses, and improve patients' quality of life. By integrating patient perspectives and evidence-based practices, the PCDT strengthens equity and access, fostering comprehensive care for rare diseases in Brazil.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
