Custos do emicizumabe na hemofilia A: comparação entre despesas pós-incorporação e projeções governamentais no Brasil
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2025
Referência (Vancouver)
Alvares-Teodoro J, Nassif L, Camelo R, Guerra A, Silva M, Clicia L, Santos B, Acurcio F. Costs Of Emicizumab ln Hemophilia A: Comparison Between Post-lncorporation Expenses And Government Projections ln Brazil. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2025 Jun; Buenos Aires, Argentina. Health Technology Assessment International, HTAi; 2025. PD87.
Costs of emicizumab in hemophilia A: comparison between post-incorporation expenses and government projections in Brazil
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2025
Reference (Vancouver)
Alvares-Teodoro J, Nassif L, Camelo R, Guerra A, Silva M, Clicia L, Santos B, Acurcio F. Costs Of Emicizumab ln Hemophilia A: Comparison Between Post-lncorporation Expenses And Government Projections ln Brazil. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2025 Jun; Buenos Aires, Argentina. Health Technology Assessment International, HTAi; 2025. PD87.
Introdução: A hemofilia A (HA) resulta de mutações no gene F8, levando à deficiência do fator VIII (FVIII). As opções de tratamento incluem a reposição de FVIII e, mais recentemente, o emicizumabe (EMI), um anticorpo biespecífico utilizado para profilaxia de sangramentos. Introduzido no Sistema Único de Saúde em 2019, este estudo compara os custos do EMI com métodos profiláticos anteriores e avalia seu impacto orçamentário em relação às projeções governamentais. Métodos: O “Registro Nacional de Pessoas com HA em Uso de Emicizumabe no Brasil” (EMCase) é um estudo observacional prospectivo que avalia indivíduos com hemofilia A em profilaxia com emicizumabe no país. O estudo é conduzido em Centros de Tratamento de Hemofilia participantes da iniciativa. A análise incluiu o uso de FVIII, agentes bypass e EMI. Os custos do tratamento no período pré-EMI e no primeiro ano de uso do EMI foram calculados com base nos preços pagos pelo Ministério da Saúde, conforme reportado no Banco de Preços em Saúde. Os custos médios de tratamento por quilograma de peso do paciente por ano, observados no EMCase, foram comparados com as projeções orçamentárias do governo. Resultados: Um total de 56 pacientes com HA moderada a grave foi analisado. Antes do uso do EMI, o custo médio anual por quilograma era de BRL 31.145,19 (USD 5.190,87). Durante o primeiro ano de profilaxia com EMI, o custo por quilograma/ano foi de BRL 22.583,79 (USD 3.763,96), representando uma redução de 27,5% nos custos para a população estudada. O custo projetado pelo governo para 2019, ajustado pela inflação, foi estimado em BRL 19.736,84 (USD 3.289,47) por quilograma/ano no primeiro ano de uso do EMI. O impacto orçamentário projetado indicava uma redução de custos menor do que a observada no estudo. Conclusões: Embora o custo por quilograma por ano tenha sido maior do que o projetado para o primeiro ano de uso do EMI, também foi observada uma redução de custos em comparação ao período pré-EMI. O estudo destaca a importância de análises econômicas baseadas em dados de mundo real na avaliação de tecnologias em saúde, complementando as projeções governamentais para subsidiar a tomada de decisão.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
lntroduction: Hemophilia A (HA) results from mutations in the F8 gene, leading to a deficiency in factor VIII (FVIII). Treatment options include FVIII replacement and, more recently, emicizumab (EMI), a bispecific antibody used for bleeding prophylaxis. lntroduced into Brazil's Unified Health System in 2019, this study compares EMI costs with prior prophylactic methods and evaluates its budgetary impact against government projections. Methods The 'National Registry of People with HA Using Emicizumab in Brazil' (EMCase) is a prospective observational study assessing individuais with hemophilia A (HA) on emicizumab prophylaxis in Brazil. The study is conducted at Hemophilia Treatment Centers participating in the initiative. The analysis included the use of FVIII, bypassing agents, and EMI. Treatment costs for pre-EMI period and the first year of EMI usage were calculated using prices paid by the Ministry of Health, as reported in the Brazilian Health Price Data base. Average treatment costs per kilogram of patient weight per year observed in EMCase were compareci against government budget projections. Results A total of 56 patients with moderate to severe HA were analyzed. Before EMI treatment, the average annual cost per kilogram was BRL31,145.19 (USD5,190.87). During the first year of EMI prophylaxis, the cost per kilogram/year was to BRL22,583.79 (USD3,763.96), representing a 27.5 percent reduction in costs for the studied population. The government-projected cost for 2019, adjusted for inflation, was estimated at BRL19,736.84 (USD3,289.47) kilogram/year for the first year of EMI use. The projected budget impact estimated a smaller cost reduction than observed in the study. Conclusions Although the cost per kilogram of patient weight per year was higher than projected for the first year of EMI use, a cost reduction compareci to the pre-EMI period was also observed. The study highlights the importance of real-world data-based economic analyses in the evaluation of health technologies, complementing government projections to inform decision-making in this area.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
