Contextualização de recursos educacionais em terapia gênica para pacientes com hemofilia no Brasil: processo de tradução e resultados preliminares qualitativos de preferências dos pacientes
Contextualização de recursos educacionais em terapia gênica para pacientes com hemofilia no Brasil: processo de tradução e resultados preliminares qualitativos de preferências dos pacientes
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2025
Referência (Vancouver)
Dantas A, Balardin J, Carvalho CF, Alves M, Feitoza R, Pietrobelli TMO, Yamaguti-Hayakawa G, Pachito D. Contextualizing Gene Therapy Educational Resources For Hemophilia Patients ln Brazil: Translation Process And Preliminary Qualitative Patient Preferences Findings. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2025 Jun; Buenos Aires, Argentina. Health Technology Assessment International, HTAi; 2025. PD29.
Contextualizing gene therapy educational resources for hemophilia patients in Brazil: translation process and preliminary qualitative patient preferences findings
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2025
Reference (Vancouver)
Dantas A, Balardin J, Carvalho CF, Alves M, Feitoza R, Pietrobelli TMO, Yamaguti-Hayakawa G, Pachito D. Contextualizing Gene Therapy Educational Resources For Hemophilia Patients ln Brazil: Translation Process And Preliminary Qualitative Patient Preferences Findings. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2025 Jun; Buenos Aires, Argentina. Health Technology Assessment International, HTAi; 2025. PD29.
Introdução: A tomada de decisão no contexto da avaliação de tecnologias em saúde (ATS) de terapias gênicas para hemofilia precisa ser orientada pelas preferências dos pacientes. Para promover decisões equitativas e centradas no paciente, é fundamental oferecer materiais educacionais culturalmente adaptados, garantindo a compreensão de aspectos-chave da terapia gênica para decisões informadas. Métodos: Neste estudo de métodos mistos, foi utilizada uma abordagem de contextualização para traduzir para o português brasileiro a ferramenta educacional do estudo PAVING (Patient Preferences to Assess Value IN Gene Therapies in Hemophilia). As versões traduzidas foram revisadas por um hematologista, um representante de associação de pacientes e dois profissionais da indústria. A ferramenta foi posteriormente testada com duas pessoas com hemofilia. Após revisões, o material foi apresentado virtualmente a 12 participantes para transferência de conhecimento e preparação para entrevistas sobre a disposição em receber terapia gênica. Os participantes também realizaram um exercício de priorização de atributos do estudo PAVING. Resultados: O processo de tradução resultou em pequenas adaptações ao contexto local. A versão original, desenvolvida para uso em computador, foi adaptada para dispositivos móveis. O teste piloto gerou ajustes menores para otimizar a navegação. Dez participantes relataram algum nível de conhecimento prévio sobre terapia gênica para hemofilia (bom n=2; razoável n=3; ruim ou muito ruim n=5). Observou-se disposição geral para receber terapia gênica (muito dispostos n=7; dispostos n=2; neutros n=3). Os seis atributos de tratamento mais priorizados foram: efeito no nível de fator, frequência de dose, impacto na vida diária, probabilidade de interromper a profilaxia após o tratamento e efeito na taxa anual de sangramentos. Conclusões: Os achados contribuem para o desenvolvimento e aprimoramento de recursos educacionais sobre terapia gênica para hemofilia, considerando o contexto brasileiro. Os resultados preliminares sobre preferências dos pacientes também podem subsidiar estudos quantitativos futuros e apoiar decisões relacionadas ao cuidado individual, reembolso e cobertura em sistemas de saúde, incorporando a perspectiva do paciente nos processos de ATS.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
lntroduction: Decision-making in the context of health technology assessment (HTA) of gene therapies for hemophilia needs to be tailored towards patients' preferences. To promote equitable and patient-centered decision-making, it is crucial to provide patients with culturally attuned educational materiais to ensure comprehension of key aspects of gene therapy so they can make legitimate and informed treatment decisions based on their preferences. Methods ln this mixed methods study, we used a contextualization approach to translate into Brazilian Portuguese the educational tool from the PAVING study (Patient Preferences to Assess Value IN Gene Therapies in Hemophilia). Translated versions were reviewed by a hematologist, a patient association representative and two industry professionals. The tool was subsequently piloted with 2 people with hemophilia (PWH). After the due revisions, the tool was virtually presented to 12 PWH to transfer knowledge as preparation for the interview about their willingness to receive gene therapy. They were also required to perform the attribute ranking exercise from the PAVING study. Results The translation process led to minor adaptations required to local context. The original version designed for computer use was adapted to usage on mobile phone. Pilot-testing with PWH resulted in minor changes to optimize clickstreams. Ten participants indicated some baseline awareness of gene therapy for hemophilia (good n=2; reasonable n=3; bad or very bad=S). Participants indicated a general willingness to receive gene therapy (very willing n=7; willing n=2; neutral n=3). The six top-ranked treatment attributes were 'effect on factor levei', 'dose frequency', 'impact on daily live', 'probability that prophylaxis can be stopped after treatment' and 'effect on annual bleeding rate'. Conclusions These findings may contribute to further developments of the design and contextualization of hemophilia educational resources of gene therapy. The preliminary results on patient preferences will also inform future quantitative preference studies to be considered in the decision making related to individual care and to reimbursement and coverage decisions in health systems, thus incorporating the patient perspective in HTA processes.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
