Avaliação de Tecnologias em Saúde para doenças ultrarraras no Brasil: padrões de evidência, impacto econômico e determinantes de decisão
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Pôster apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Braga A, Correia M, Senna K, Barros B, Santos M. Health Technology Assessment for ultra-rare diseases in Brazil: evidence patterns, economic impact and decision determinants. In HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2026 Jun; Istanbul, Türkiye. Health Technology Assessment International, HTAi; 2026. PP39.
Health Technology Assessment for ultra-rare diseases in Brazil: evidence patterns, economic impact and decision determinants
Document type
Poster
Description
Poster presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2026
Reference (Vancouver)
Braga A, Correia M, Senna K, Barros B, Santos M. Health Technology Assessment for ultra-rare diseases in Brazil: evidence patterns, economic impact and decision determinants. In HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2026 Jun; Istanbul, Türkiye. Health Technology Assessment International, HTAi; 2026. PP39.
Introdução As doenças ultra-raras (DUR) representam grandes desafios para a avaliação de tecnologias em saúde (ATS) devido às pequenas populações de estudo, à evidência clínica limitada e aos altos custos do tratamento. Compreender como esses fatores influenciam a tomada de decisão é essencial para processos decisórios transparentes. Este estudo analisou todas as avaliações de medicamentos para DUR da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) para identificar padrões de evidência e determinantes das recomendações.Métodos Foram revisados todos os relatórios de avaliação emitidos pela Conitec de 2011 a 2024, mantendo apenas o relatório mais recente para cada tecnologia. As DUR foram definidas pela prevalência na população. Os dados extraídos incluíram características da doença, desenho dos estudos clínicos, certeza da evidência (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation — GRADE), estrutura do modelo econômico, ganhos em anos de vida ajustados por qualidade (QALYs), razões custo-efetividade incrementais (RCEI), preço do tratamento e impacto orçamentário. As recomendações antes e depois da consulta pública foram registradas. Estatística descritiva, análises de distribuição e análises comparativas foram utilizadas para explorar padrões e diferenças entre as decisões favoráveis e desfavoráveis.Resultados Foram identificados 67 relatórios, abrangendo 37 DUR. A certeza da evidência foi moderada em 34% e baixa ou muito baixa em 49%. Desfechos de mortalidade ou qualidade de vida foram utilizados em 32% das avaliações. As medianas de ganho em QALYs, da RCEI e do impacto orçamentário normalizado por paciente foram 1,62, R$ 502.666/QALY e R$ 107.575 por ano, respectivamente. As recomendações favoráveis aumentaram de 30% para 52% após a consulta pública. Os tomadores de decisão consideraram a evidência adequada em 47%, com RCEI alta e impacto orçamentário alto em 39% e 37%. Decisões favoráveis foram frequentes quando a evidência foi considerada adequada; a não incorporação esteve associada ao impacto orçamentário elevado e à existência de alternativas financiadas publicamente.Conclusão As avaliações de tratamentos para doenças ultra-raras no Brasil ocorrem em condições de alta incerteza. A Conitec demonstra flexibilidade ao aceitar evidências de menor certeza como "adequadas" para a tomada de decisão. Contudo, o impacto orçamentário exerce influência dominante. A alta taxa de reversão após a consulta pública evidencia que as decisões são multifatoriais, equilibrando limitações técnicas, valores sociais e restrições orçamentárias.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction Ultra rare diseases (URD) pose major challenges for Health Technology Assessment due to Small study populations, limited clinical evidence, and high treatment costs. Understanding how these factors influence decision making is essential for transparent decision-making processes. This study analyzed all Brazilian National Committee for Health Technology Incorporation assessments of medicines for URD to identify evidence patterns and determinants of recommendations. Methods All assessment reports issued by the Brazilian National Committee for Health Technology Incorporation from 2011 to 2024 were reviewed, with only the most recent report retained for each technology. URD were defined as prevalence population. Extracted data included disease characteristics, clinical study design, certainty of evidence (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation), economic model structure, quality adjusted life year gains, incremental cost effectiveness ratios, treatment price and budget impact. Recommendations before and after public consultation were recorded. Descriptive statistics, distribution analyses, and comparative analyses were used to explore patterns and differences between favorable and unfavorable decisions. Results Sixty-seven reports were identified, covering 37 URD. Certainty of evidence was moderate in 34% and low or very low in 49%. Mortality or quality-of-life outcomes were used in 32% of assessments. Median QALY gain, incremental cost effectiveness ratio (ICER) and normalized per-patient budget impact were 1.62, 502,666 BRL/QALY, and 107,575 BRL per year. Favorable recommendations increased from 30% to 52% after consultation. Decision makers judged evidence adequate in 47%, with high ICER and budget impact in 39% and 37%. Favorable decisions were frequent when evidence was judged adequate; non-incorporation was linked to high budget impact and publicly funded alternatives. Conclusion Assessments of ultra-rare disease treatments in Brazil occur under conditions of high uncertainty. CONITEC demonstrates flexibility by accepting lower-certainty evidence as "adequate•• for decision- making. However, budget impact exerts a dominant influence. The high reversal rate after public consultation highlights that decisions are multifactorial, balancing technical limitations, social values, and budget constraints.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
