Análise de custo-efetividade do etranacogene dezaparvovec versus profilaxia com fator IX em homens adultos com hemofilia B do Brasil
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Mendes ACS, Camelo RM, Alvares-Teodoro J. Cost-effectiveness analysis of etranacogene dezaparvovec versus factor IX prophylaxis in adult men with hemophilia B from Brazil. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S101. PD10.
Cost effectiveness analysis of etranacogene dezaparvovec versus factor IX prophylaxis in adult men with hemophilia B from Brazil
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Mendes ACS, Camelo RM, Alvares-Teodoro J. Cost-effectiveness analysis of etranacogene dezaparvovec versus factor IX prophylaxis in adult men with hemophilia B from Brazil. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S101. PD10.
Introdução: Hemofilia B (HB) é um distúrbio hemorrágico raro causado pela deficiência do fator de coagulação IX (FIX). A reposição regular de FIX (profilaxia) é o tratamento principal para prevenir sangramento em pessoas com HB. Etranacogene dezaparvovec, também conhecido como AMT-061, é uma nova terapia genética aprovada em muitos países para pessoas com HB. Este estudo avaliou a relação custo-efetividade da profilaxia convencional de FIX em comparação com AMT-061 para pessoas com HB. Métodos: Uma árvore de decisão de relação custo-efetividade foi construída com base na literatura atual e nas diretrizes nacionais sobre o tratamento de HB. O modelo foi baseado na perspectiva do Ministério da Saúde do Brasil, assumiu que as pessoas com HB grave tinham 18 anos ou mais e usou um horizonte de tempo de três anos. O Ministério da Saúde do Brasil distribui FIX derivado de plasma (pdFIX) para profilaxia. O custo do pdFIX foi obtido a partir de dados de compras públicas e o custo do AMT-061 foi baseado no preço de uma terapia genética atualmente aprovada no Brasil. Análises de sensibilidade foram realizadas para avaliar a incerteza e identificar quais variáveis mais afetaram os custos incrementais. Resultados: O custo da profilaxia com pdFIX por três anos foi de R$ 233.309 (US$ 41.236) com uma taxa de sangramento anualizada (ABR) de 10,95, enquanto o custo da terapia genética por três anos foi de R$ 10.379.041 (US$ 1.834.466) com uma ABR de 2,86. Isso resultou em uma razão de custo-efetividade incremental (ICER) de R$ 1.253.674 (US$ 221.583) por episódio de sangramento. Comparado com o pdFIX, o AMT-061 não foi custo-efetivo, pois havia um limite de R$ 30.000 (US$ 5.302) por episódio de sangramento evitado. Na análise de sensibilidade determinística, o tempo de tratamento teve um grande impacto no ICER, seguido pelo custo do AMT-061. Conclusões: Neste modelo, o AMT-061 não foi custo-efetivo em comparação com a profilaxia pdFIX. A longo prazo ou com um custo menor do AMT-061, a terapia genética pode ser custo-efetiva. O AMT-061 demonstrou melhores resultados clínicos, mas sua viabilidade econômica deve ser considerada em termos de acesso e sustentabilidade no sistema público de saúde brasileiro. aumento modesto nos custos. Nossos achados enfatizam a importância de implementar o rastreamento do CCR cinco anos antes da prática atual para obter benefícios econômicos e de saúde mais significativos.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Hemophilia B (HB) is a rare bleeding disorder caused by clotting factor IX (FIX) deficiency. Regular FIX replacement (prophylaxis) is the mainstream treatment for preventing bleeding in people with HB. Etranacogene dezaparvovec, also known as AMT-061, is a new gene therapy approved in many countries for people with HB. This study evaluated the cost effectiveness of con ventional FIX prophylaxis compared with AMT-061 for people with HB. Methods: A cost-effectiveness decision tree was constructed based oncurrent literature and national guidelines on HB treatment. The model was based on a Brazilian Ministry of Health perspective, assumed that people with severe HB were 18 years or older, and usedatimehorizonofthreeyears.TheBrazilianMinistryofHealth distributes plasma-derived FIX (pdFIX) for prophylaxis. The cost of pdFIX was obtained from data on public purchases and AMT-061costwasbasedonthepriceofacurrently approved gene therapy in Brazil. Sensitivity analyses were performed to assess uncertainty and to identify which variables most affected the incremental costs. Results: The cost of prophylaxis with pdFIX for three years was BRL233,309 (USD41,236) with an annualized bleeding rate (ABR) of 10.95, while the cost of gene therapy for three years was BRL10,379,041 (USD1,834,466) with an ABR of 2.86. This resulted in an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of BRL1,253,674 (USD221,583) per bleeding episode. Compared with pdFIX, AMT-061 was not cost effective since there was a threshold of BRL30,000 (USD5,302) per bleeding episode avoided. In the deter ministic sensitivity analysis, treatment time had a major impact on the ICER, followed by AMT-061 cost. Conclusions: In this model, AMT-061 was not cost effective com pared with pdFIX prophylaxis. In the long term or with a lower AMT-061 cost, gene therapy may be cost effective. AMT-061 dem onstrated better clinical results, but its economic viability must be considered in terms of access and sustainability in the Brazilian public healthcare system. modest increase in costs. Our findings emphasize the importance of implementing CRC screening five years earlier than the current practice to achieve more significant health and economic benefits.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
