A incorporação de medicamentos para doenças ultrarraras no Brasil é predominantemente motivada por custos? Uma mudança de paradigma
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Curado DSP, Machado-Rugolo J, Komoda DS, De Sordi MAP, Almeida JTC, Fonseca A, Lima SM, Weber SAT, Andrade LGM, Tarride JE, Thabane L, Cardoso MMA, Santos M. Is the incorporation of medications for ultrarare diseases in Brazil predominantly driven by costs? A shift in paradigm. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S162-S163. PD185.
Is the incorporation of medications for ultrarare diseases in Brazil predominantly driven by costs? A shift in paradigm
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Curado DSP, Machado-Rugolo J, Komoda DS, De Sordi MAP, Almeida JTC, Fonseca A, Lima SM, Weber SAT, Andrade LGM, Tarride JE, Thabane L, Cardoso MMA, Santos M. Is the incorporation of medications for ultrarare diseases in Brazil predominantly driven by costs? A shift in paradigm. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S162-S163. PD185.
Introdução: A incorporação de tecnologias para doenças ultrarraras (URD) apresenta desafios para as agências globais de avaliação de tecnologia em saúde (HTA). As dificuldades incluem definir uma estrutura analítica e estabelecer limites diferenciados de custo-efetividade. O surgimento de inovações tecnológicas intensifica as demandas de profissionais de saúde, mídia e população em geral, pressionando os sistemas de saúde em países em desenvolvimento. Métodos: Para analisar os custos de medicamentos ultrarraros em submissões ao Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC), foram extraídos dados de relatórios de HTA sobre URD (de 2012 a 2022). As doenças foram classificadas como URD com base em um critério epidemiológico ou consulta Orphanet (prevalência ≤1 por 50.000 habitantes). As variáveis extraídas incluíram preços iniciais e finais, custo anual do paciente, razão custo-efetividade incremental (ICER) e recomendações iniciais e finais da CONITEC. As diferenças de preços foram calculadas pela Câmara Brasileira de Regulação do Mercado de Medicamentos. Resultados: Entre 53 relatórios, 30 apresentaram avaliações econômicas, com apenas 13,3% recebendo recomendações positivas inicialmente. No entanto, oito ganharam preferência, incluindo aprovações pós-consulta, condicionadas ao preço e baseadas em compartilhamento de risco. Os custos anuais com medicamentos variaram de US$ 17.439,20 a US$ 1.108.237,00 por paciente, com descontos entre 25 e 64%. Apesar de algumas tecnologias terem ICERs significativamente maiores do que o limite nacional, nenhuma relação estatística foi encontrada entre ICERs e recomendações. Os custos mensais e anuais variaram, com custos mais altos para doenças heterogêneas e custos mais baixos para condições metabólicas. Análises de sensibilidade, usando análises determinísticas e probabilísticas, foram conduzidas em 58% dos relatórios. Conclusões: A incorporação de tecnologias para URD não se correlaciona com custos anuais mais baixos ou descontos maiores porque os custos não são considerados isoladamente pelo processo de tomada de decisão da CONITEC. Reconhecer a URD como um subgrupo com critérios distintos pode melhorar a implementação do processo de ATS adaptado aos desafios específicos dessas condições.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Incorporating technologies for ultrarare diseases (URD) poses challenges for global health technology assessment (HTA) agencies. Difficulties include defining an analytical frame work and establishing differentiated cost-effectiveness thresholds. The rise of technological innovations intensifies demands from healthcare professionals, media, and the general population, placing pressure on healthcare systems in developing countries. Methods: To analyze ultrarare medicine costs in submissions to the Brazilian National Committee for Health Technology Incorporation (CONITEC), data from HTA reports on URD (from 2012 to 2022) were extracted. Diseases were classified as URD based on an epi demiological criterion or Orphanet consultation (prevalence ≤1 per 50,000 inhabitants). Extracted variables included initial and final prices, annual patient cost, incremental cost-effectiveness ratio (ICER), and initial and final CONITEC recommendations. Price differences were calculated by the Brazilian Medicines Market Regu lation Chamber. Results: Among 53 reports, 30 featured economic evaluations, with only 13.3percent initially receiving positive recommendations. How ever, eight gained favor, including post-consultation, price conditioned, and risk sharing-based approvals. Annual medication costs ranged from USD17,439.20 to USD1,108,237.00 per patient, with discounts of between 25 and 64 percent. Despite some tech nologies having ICERs that were significantly higher than the national threshold, no statistical relationship was found between ICERsandrecommendations.Monthlyandannualcostsvaried,with higher costs for heterogeneous diseases and lower costs for metabolic conditions. Sensitivity analyses, using both deterministic and prob abilistic analyses, were conducted in 58 percent of the reports. Conclusions: Incorporation of technologies for URD does not cor relate with lower annual costs or increased discounts because costs are not considered in isolation by CONITEC’s decision-making process. Recognizing URD as a subgroup with distinct criteria may enhancetheimplementation ofHTAprocessestailoredtotheunique challenges of these conditions.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
