Contexto: Uma abordagem frequentemente adotada por RCT é o uso de desfechos compostos, um tipo de desfecho que combina dois ou mais componentes para aumentar a computação de eventos dentro de um ensaio. Três critérios principais foram propostos para ajudar a decidir se um desfecho composto é adequado para a tomada de decisão: (i) componentes com importância equilibrada para os pacientes; (ii) componentes com frequência de ocorrência semelhante; e (iii) componentes com a mesma suscetibilidade ao efeito do tratamento. Objetivo: estimar a frequência e avaliar criticamente o uso e o relato de desfechos compostos em RCT sobre intervenções farmacológicas para doença arterial coronária (DAC). Métodos: meta-pesquisa considerando todos os artigos do MEDLINE, publicados de 1º de janeiro de 2020 a 31 de dezembro de 2021, relatando resultados de desfechos clínicos primários de RCT que avaliaram intervenções farmacológicas, usadas isoladamente ou em combinação, para o tratamento ou prevenção secundária de DAC. Resultados: dos 34 RCTs incluídos, 28 (82,35%) tiveram um desfecho composto primário e 13 desfechos primários compostos exclusivos foram usados. O mais frequente foi "morte cardiovascular, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral" (12/28, 42,86%). O termo MACE (evento cardíaco adverso maior) foi usado para cinco desfechos primários compostos distintos. Uma combinação de 12 componentes diferentes resultou nos 28 desfechos compostos primários, com acidente vascular cerebral sendo o componente mais frequente presente em 96,43% (27/28) dos desfechos compostos primários. 60,71% (17/28) relataram as estimativas para cada componente individual e nenhum discutiu potenciais limitações e/ou vantagens relacionadas aos desfechos compostos. Conclusões: Em RCT sobre intervenções farmacológicas para DAC, desfechos compostos são frequentemente usados, mas a definição de seus componentes é muito heterogênea. A estimativa para componentes individuais geralmente não é totalmente relatada, o que impede uma análise completa de sua adequação para a prática clínica. O termo MACE foi usado inconsistentemente para se referir a diferentes conjuntos de componentes, o que também pode ser enganoso e confuso. Relevância para os pacientes: para dar suporte adequado aos cuidados de saúde, precisamos de RCT com resultados confiáveis, então eles precisam abordar desfechos clinicamente relevantes. A escolha por um desfecho composto deve ser consciente, considerar os critérios recomendados pela literatura e discutir as limitações inerentes a essa abordagem.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Background: One approach frequently adopted by RCT is the use of composite outcomes, a type of outcome that combines two or more components to increase the computation of events within a trial. Three key criteria have been proposed to help in deciding whether a composite outcome is adequate for decision-making: (i) components with balanced importance to patients; (ii) components with similar frequency of occurrence; and (iii) components with the same susceptibility to treatment effect. Objective: to estimate the frequency and critically appraise the use and reporting of composite outcomes in RCT on pharmacological interventions for coronary artery disease (CAD). Methods: meta-research considering all articles from MEDLINE, published from 1st January 2020, to December 31, 2021, reporting results of clinical primary outcomes from RCT which assessed pharmacological interventions, used alone or in combination, for the treatment or secondary prevention of CAD. Results: from the 34 included RCTs, 28 (82.35%) had a primary composite outcome and 13 unique composite primary outcomes were used. The most frequent was ""cardiovascular death, myocardial infarction, stroke"" (12/28, 42.86%). The term MACE (major adverse cardiac event) was used for five distinct composite primary outcomes. A combination of 12 different components resulted in the 28 primary composite outcomes, with stroke being the most frequent component present in 96.43% (27/28) of the primary composite outcomes. 60.71% (17/28) reported the estimates for each individual component and none discussed potential limitations and/or related advantages of the composite outcomes. Conclusions: In RCT on pharmacological interventions for CAD, composite outcomes are frequently used, but the definition of its components is very heterogeneous. The estimate for individual components is often not fully reported, which prevents a complete analysis of their adequacy for clinical practice. The term MACE was used inconsistently to refer to different sets of components, which can also be misleading and confusing. Relevance to patients: to properly support health care, we need RCT with trustworthy results, so they need to address clinically relevant outcomes. The choice for a composite outcome should be conscious, consider the criteria recommended by the literature and discuss the limitations inherent to this approach.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
