Contexto: Recomendações de medicamentos off-label em diretrizes são frequentemente vivenciadas por comitês de avaliação de tecnologias em saúde e se apresentam como desafiadoras na tomada de decisão. Objetivo Avaliar recomendações de medicamentos off-label em diretrizes no contexto do sistema de saúde brasileiro. Métodos: Foram consultadas Diretrizes de Prática Clínica (DPC) publicadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC) até fevereiro de 2021 e que continham medicamentos recomendados. Foram extraídos os nomes, concentração e forma farmacêutica dos medicamentos, bem como a faixa etária e indicação clínica de cada DPC ou de cada recomendação. Uma planilha pré-formulada foi utilizada para coleta de dados. Cada medicamento (apresentação farmacêutica) foi avaliado de acordo com a recomendação off-label de indicação e idade em relação ao recomendado na bula brasileira. Para avaliar a indicação, foi considerado não apenas o quadro clínico geral do DPC, mas também a manifestação ou doença associada para a qual o medicamento era recomendado. Resultados: Após análise de 99 CPG e 1.046 apresentações farmacêuticas, observou-se que 73 (73,7%) continham pelo menos uma forma farmacêutica recomendada off-label, com média de 5,33 medicamentos off-label por diretriz. Dos medicamentos avaliados com registro válido e bula disponível, 528 (53,7%) foram considerados uso off-label, sendo a maioria off-label devido à idade (n=289; 30%). Todos os medicamentos recomendados eram off-label em 14 CPG (14,1%). Discussão: Uma avaliação rigorosa do balanço risco-benefício, baseada em evidências científicas, é necessária na atualização dessas diretrizes. Uma melhor descrição da indicação e faixa etária para a qual o CPG e os medicamentos recomendados são necessários.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
Abstract
Background: Off-label drugs’ recommendations in guidelines are often experienced by health technology assessment committees and present themselves as challenging in decision making. Objective To evaluate off-label drugs recommendation in guidelines in the context of the Brazilian health system. Methods: Clinical Practice Guidelines (CPG) published by National Committee for Health Technology Incorporation (CONITEC) until February 2021 and which contained recommended drugs were consulted. Drugs’ names, concentration and pharmaceutical form were extracted, as well as age group and clinical indication of each CPG or each recommendation. A pre-formulated spreadsheet was used for data collection. Each drug (pharmaceutical presentation) was evaluated according to the off-label recommendation of indication and age in relation to that recommended in the Brazilian leaflet. To assess the indication, not only the general clinical condition of the CPG was considered, but also the associated manifestation or disease for which the drug was recommended. Results: After analyzing 99 CPG and 1,046 pharmaceutical presentations, it was observed that 73 (73.7%) contained at least one pharmaceutical form recommended off-label, with an average of 5.33 off-label drugs per guideline. Of the drugs evaluated with a valid registration and leaflet available, 528 (53.7%) were considered off-label use, the majority being off-label due to age (n=289; 30%). All recommended drugs were off-label in 14 CPG (14.1%). Discussion: A rigorous assessment of the risk-benefit balance, based on scientific evidence, is necessary in updating these guidelines. A better description of the indication and age group for which CPG and recommended drugs is necessary.
