Diretrizes para doenças raras: Por que elas são tão difíceis de desenvolver?
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado na conferência anual da Global Evidence Summit (GEN)
Fonte
GES
Ano de publicação
2017
Referência (Vancouver)
Ebeidalla JSE, Lopes ACDF, Silva SN, De Melo Junior EV, Resende EC, Santos VCC. Guidelines for rare diseases: Why are they so difficult to develop? In: Abstracts of the Global Evidence Summit; 2017 Sep 13-16; Cape Town, South Africa. Cochrane Database Syst Rev. 2017;(9 Suppl 1):332-333.
Guidelines for rare diseases: Why are they so difficult to develop?
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the Global Evidence Summit (GEN) annual conference
Source
GES
Publication year
2017
Reference (Vancouver)
Ebeidalla JSE, Lopes ACDF, Silva SN, De Melo Junior EV, Resende EC, Santos VCC. Guidelines for rare diseases: Why are they so difficult to develop? In: Abstracts of the Global Evidence Summit; 2017 Sep 13-16; Cape Town, South Africa. Cochrane Database Syst Rev. 2017;(9 Suppl 1):332-333.
Contexto: A publicação de uma política pública em 2014 representou uma primeira abordagem do Ministério da Saúde brasileiro com o desenvolvimento de diretrizes clínicas para doenças raras. O processo envolveu o engajamento de diversos stakeholders e visou priorizar os principais grupos de anomalias para o início do processo de elaboração. A ausência de metodologia específica e validada para o desenvolvimento de diretrizes para doenças raras, bem como a ausência de evidências científicas de alta qualidade metodológica são barreiras conhecidas. No entanto, no processo, outras barreiras foram identificadas, ainda mais impeditivas. Objetivos: Apontar as barreiras identificadas durante o processo de desenvolvimento de diretrizes para doenças raras no Brasil. Métodos: Estudo de caso descritivo Resultados: Doenças raras implicam não apenas em menos pacientes, mas também em menos especialistas no tema e nas terapias disponíveis. Especialistas em diagnóstico e assistência nem sempre têm conhecimento em avaliação de tecnologias em saúde ou medicina baseada em evidências. Outra barreira diz respeito à isenção de conflito de interesses dos envolvidos, especialmente com a indústria farmacêutica. Esses fatores implicam dificuldades e até mesmo a impossibilidade de identificação de especialistas para compor o grupo de elaboração. Além disso, há grande resistência ao método proposto e a falta de interesse comercial das empresas farmacêuticas em produzir ou solicitar autorização da agência reguladora para comercializar terapias importantes, o que representa uma barreira importante intransponível para garantir o acesso às opções terapêuticas existentes. Conclusões: Após dois anos de implementação da Política Pública para Doenças Raras no Brasil, as diretrizes priorizadas ainda estão em desenvolvimento. Dessa forma, a identificação dessas barreiras se torna um processo importante no desenvolvimento de uma metodologia específica para o desenvolvimento de diretrizes para doenças raras e superação desses desafios.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Background: A public policy publication in 2014 represented a first approach of the Brazilian Ministry of Health with the development of clinical guidelines for rare diseases. The process involved the engagement of several stakeholders and aimed at prioritising the main groups of anomalies for the beginning of the elaboration process. The lack of specific and validated methodology for the development of guidelines for rare diseases, as well as a lack of scientific evidence of high methodological quality are known barriers. However, in the process, other barriers were identified, even more impeding. Objectives: To point out the barriers identified during the process of developing guidelines for rare diseases in Brazil. Methods: Descriptive case study Results: Rare diseases imply in not only fewer patients, but also fewer specialists in the topic and available therapies. Experts in diagnosis and care do not always have knowledge in health-technology assessment or evidence-based medicine. Another barrier relates to the exemption from conflict of interests of those involved, especially with the pharmaceutical industry. These factors imply difficulties, and even the impossibility of identifying specialists to compose the elaboration group. In addition, there is great resistance with the proposed method and the lack of commercial interest of pharmaceutical companies in producing or requesting authorisation from the regulatory agency to market important therapies, which represents an insurmountable important barrier to guarantee access to the existing therapeutic options. Conclusions: After two years of implementation of the Public Policy for Rare Diseases in Brazil, the prioritised guidelines are still under development. In this way, the identification of these barriers becomes an important process in the development of a specific methodology for developing guidelines for rare diseases and overcoming these challenges.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
