Aprovação acelerada de medicamentos nos EUA: uma análise comparativa das decisões regulatórias da FDA e do Brasil
Tipo de documento
Apresentação
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2025
Referência (Vancouver)
Marcus Borin, Mariana Michel Barbosa, Carina Rejane Martins, Daniel Pitchon dos Reis, Geraldo Jose Coelho Ribeiro, Julia Teixeira Tupinambas, Karina de Castro Zocrato, Lelia Maria de Almeida Carvalho, Marcela Pinto de Freitas, Maria da Gloria Cruvinel Horta, Mariza Cristina Torres Talim, Sergio Adriano Loureiro Bersan, Silvana Marcia Bruschi Kelles. Accelerated Approval Of Drugs In The U.S.: A Comparative Analysis Of FDA And Brazilian Regulatory Decisions. HTAi 2025. OP74.
Accelerated approval of drugs in the U.S.: a comparative analysis of FDA and Brazilian regulatory decisions
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2025
Reference (Vancouver)
Marcus Borin, Mariana Michel Barbosa, Carina Rejane Martins, Daniel Pitchon dos Reis, Geraldo Jose Coelho Ribeiro, Julia Teixeira Tupinambas, Karina de Castro Zocrato, Lelia Maria de Almeida Carvalho, Marcela Pinto de Freitas, Maria da Gloria Cruvinel Horta, Mariza Cristina Torres Talim, Sergio Adriano Loureiro Bersan, Silvana Marcia Bruschi Kelles. Accelerated Approval Of Drugs In The U.S.: A Comparative Analysis Of FDA And Brazilian Regulatory Decisions. HTAi 2025. OP74.
Introdução: O caminho de Aprovação Acelerada (AA) da FDA dos EUA facilita o acesso precoce a terapias para condições graves com base em desfechos substitutos, exigindo estudos confirmatórios para validar os benefícios. Este estudo compara os resultados da AA da FDA com decisões regulatórias brasileiras, destacando alinhamentos, discrepâncias e suas implicações para a segurança do paciente e sistemas de saúde, com foco na vigilância pós-comercialização e tomada de decisão baseada em evidências. Métodos: Dados sobre a aprovação de medicamentos via AA da FDA foram obtidos do repositório público da FDA em 7 de novembro de 2024. Cada medicamento foi categorizado por status de aprovação. Em andamento, Benefício Clínico Verificado, Retirado e Outro. Os medicamentos foram analisados quanto à aprovação, cobertura e decisões de reembolso no Brasil utilizando dados da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) e da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). A análise focou nas discrepâncias entre decisões da FDA e da ANVISA e suas implicações para os sistemas de saúde brasileiros. Resultados Um total de 336 medicamentos foi analisado. 53% alcançaram benefício clínico confirmado, 12,8% foram retirados devido a questões de segurança ou eficácia, e 30,7% ainda passam por estudos confirmatórios. O tempo médio da AA até a retirada foi de 7,35 anos, destacando a exposição prolongada de pacientes a terapias não verificadas. Dos 43 medicamentos retirados pela FDA, 12 mantiveram indicações ativas pela ANVISA. Esse atraso regulatório impacta o Sistema Único de Saúde (SUS) e os sistemas de saúde suplementares brasileiros, gerando potenciais ineficiências na alocação de recursos mesmo para medicamentos retirados pela FDA. Conclusões As discrepâncias entre decisões da FDA e da ANVISA evidenciam a necessidade de maior colaboração internacional em vigilância pós-comercialização e critérios harmonizados para aprovação de medicamentos. Para o Brasil, abordar essas lacunas pode aumentar a segurança do paciente, otimizar recursos de saúde e alinhar práticas regulatórias para garantir decisões oportunas e baseadas em evidências.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
lntroduction: The U.S. FDA's Accelerated Approval (AA) pathway facilitates early access to therapies for severe conditions based on surrogate endpoints, requiring confirmatory trials to validate benefits. This study compares FDA AA outcomes with Brazilian regulatory decisions, highlighting alignment, discrepancies, and their implications for patient safety and healthcare systems, focusing on post marketing surveillance and evidence-based decision-making. Methods Data on FDA AA drugs approval pathway were retrieved from the FDA's publicly available repository as of November 7, 2024. Each drug was categorized by approval status: Ongoing, Verified Clinical Benefit, Withdrawn, and Other. Drugs were further analyzed for approval, coverage, and reimbursement decisions in Brazil using data from the Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA), the National Commission for the Incorporation of Technologies (Conitec), and the National Supplementary Health Agency (ANS). The analysis focused on discrepancies between FDA and ANVISA decisions and the implications for Brazilian healthcare systems. Results A total of 336 drugs were analyzed: 53% achieved confirmed clinical benefit, 12.8% were withdrawn due to safety or efficacy concerns, and 30.7% are still undergoing confirmatory trials. The average time from AA to withdrawal was 7.35 years, highlighting extended patient exposure to unverified therapies. Of the 43 withdrawn drugs by FDA, 12 retained active label indications by ANVISA. This regulatory lag impacts the Brazilian National (SUS) and Supplementary Health Systems through potential inefficiencies in resource allocation even for drugs withdrawn by the FDA. Conclusions The discrepancies between FDA and ANVISA decisions underscore the need for stronger international collaboration on post-marketing surveillance and harmonized criteria for drug approvals. For Brazil, addressing these gaps could enhance patient safety, optimize healthcare resources, and align regulatory practices to ensure timely and evidence-based decision-making.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
