Desafios na integração de desfechos de ensaios clínicos de câncer em estágio inicial em modelos econômicos: revisão de recomendações canadenses e internacionais de ATS
Desafios na integração de desfechos de ensaios clínicos de câncer em estágio inicial em modelos econômicos: revisão de recomendações canadenses e internacionais de ATS
Tipo de documento
Pôster
Descrição
Resumo apresentado na Health Technology Assessment international (HTAi)
Fonte
HTAi
Ano de publicação
2024
Referência (Vancouver)
Beca J, Chan C, Ting E. Challenges with integrating early-stage cancer trial endpoints into economic models: review of Canadian and international HTA recommendations. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S87-S88. PP79.
Challenges with integrating early-stage cancer trial endpoints into economic models: review of Canadian and international HTA recommendations
Description
Abstract presented at Health Technology Assessment international (HTAi)
Source
HTAi
Publication year
2024
Reference (Vancouver)
Beca J, Chan C, Ting E. Challenges with integrating early-stage cancer trial endpoints into economic models: review of Canadian and international HTA recommendations. In: HTAi Annual Meeting Abstract Book; 2024 Dec; Seville, Spain. Health Technology Assessment International, HTAi; 2024. p. S87-S88. PP79.
Introdução: Terapias para cânceres em estágio inicial demonstram benefício clínico com desfechos iniciais que medem a recorrência retardada ou evitada da doença, e os benefícios de sobrevivência levam anos para serem confirmados. Avaliações econômicas para avaliação de tecnologia em saúde (HTA) exigem suposições sobre benefícios de longo prazo para projetar trajetórias de doenças ao longo da vida. Examinamos abordagens de modelagem econômica usadas em HTA para terapias adjuvantes/neoadjuvantes para entender desafios, explorar padrões e identificar oportunidades para melhorias metodológicas. Métodos: Incluímos indicações de medicamentos com recomendações de reembolso da Agência Canadense de Medicamentos e Tecnologias em Saúde (CADTH) em novembro de 2023 para tratamento adjuvante/neoadjuvante de tumores sólidos em estágio inicial. Coletamos resultados de recomendações e detalhes de evidências clínicas e econômicas enviadas. Adaptando trabalhos anteriores e focando em ameaças à validade decorrentes de desafios metodológicos ambíguos, classificamos questões levantadas na revisão econômica, particularmente aquelas relacionadas à barriga de aluguel, vias de tratamento e suposições de benefícios de longo prazo (extrapolação, duração do benefício e cura). Fizemos comparações com relação às abordagens para suposições de benefícios de longo prazo e vias de tratamento para indicações de medicamentos que também tiveram avaliações do National Institute for Health and Care Excellence (NICE, Reino Unido) e do Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC, Austrália). Resultados: Dezessete indicações de medicamentos para tratamento adjuvante/neoadjuvante de tumores sólidos foram incluídas. O reembolso foi recomendado no Canadá para 83% das indicações de medicamentos, todas foram revisadas e recomendadas no Reino Unido, e 11/15 (73%) foram recomendadas na Austrália. As avaliações descreveram a sobrevida global (SG) como imatura, mas os dados de SG provisórios pareceram ser favoráveis. Houve considerável variabilidade nas abordagens para suposições de benefícios de longo prazo por ambos os remetentes e revisores. Modificações nas suposições foram feitas em dois terços das revisões antes da aceitação pela HTA. Houve notável inconsistência nas abordagens para lidar com o declínio do tratamento, enquanto o tempo de avaliação da cura maior ou igual a cinco anos a partir do início foi consistentemente considerado apropriado pelos revisores. Conclusões: Embora todas as avaliações tenham reconhecido dados imaturos de SO, recomendações positivas de reembolso foram comuns. Houve variabilidade importante na aplicação de métodos para estimar a eficácia do tratamento a longo prazo, particularmente determinando suposições apropriadas e baseadas em evidências para duração do benefício e cura. Esta pesquisa pode dar suporte à orientação, avanços metodológicos e construção de consenso para capturar apropriadamente os benefícios e avaliar incertezas para tratamentos em cânceres em estágio inicial com mais consistência
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Therapies for early-stage cancers demonstrate clinical benefit with early endpoints that measure delayed or avoided disease recurrence, and survival benefits take years to confirm. Economic evaluations for health technology assessment (HTA) require assumptions about long-term benefits to project lifetime disease trajectories. We examined economic modeling approaches used in HTA for adjuvant/neo-adjuvant therapies to understand challenges, explore patterns, and identify opportunities for methodological improvements. Methods: We included drug indications with Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) reimbursement recommendations as of November 2023 for adjuvant/neoadjuvant treatment of early-stage solid tumors. We collected recommendation outcomes and details of submitted clinical and economic evidence. Adapting prior work and focusing on threats to validity arising from equivocal methodological challenges, we classified issues raised in the economic review, particularly those related to surrogacy, treatment pathways, and long-term benefit assumptions (extrapolation, duration of benefit, and cure). We made comparisons with respect to the approaches to long-term benefit assumptions and treatment pathways for drug indications that also had appraisals by the National Institute for Health and Care Excellence (NICE, UK) and the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC, Australia). Results: Seventeen drug indications for adjuvant/neoadjuvant treatment of solid tumors were included. Reimbursement was recommended in Canada for 83 percent of drug indications, all were reviewed and recommended in the UK, and 11/15 (73%) have been recommended in Australia. Assessments described overall survival (OS) as immature, but interim OS data appeared to be supportive. There was considerable variability in approaches to long-term benefit assumptions by both submitters and reviewers. Modifications to the assumptions were made in two-thirds of reviews before acceptance by HTA. There was notable inconsistency in approaches to handling treatment-waning, while cure assessment time greater than or equal to five years from initiation was consistently considered appropriate by reviewers. Conclusions: While all assessments recognized immature OS data, positive reimbursement recommendations were common. There was important variability in application of methods to estimate long-term treatment effectiveness, particularly determining appropriate, evidence-informed assumptions for duration of benefit and cure. This research can support guidance, methodological advancements, and consensus-building to appropriately capture benefits and assess uncertainties for treatments in early-stage cancers with more consistency
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
