Introdução: O processo de tomada de decisão para incorporação de tecnologias para doenças ultrarraras (DRU) tem sido um desafio para agências de avaliação de tecnologia em saúde em todo o mundo. Esses desafios têm sido apresentados em debates sobre o impacto orçamentário da incorporação de tecnologias para DRU. Esta é uma questão importante porque há outras dimensões do impacto econômico e social das DRU que requerem consideração. Métodos: Os dados foram extraídos dos relatórios do Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC) (2012 a 2022) sobre tecnologias para o tratamento de DRU no Brasil. As doenças foram classificadas usando um critério epidemiológico ou consulta Orphanet (prevalência ≤1 por 50.000 habitantes). As variáveis incluíram contagem de pacientes elegíveis, método de estimativa populacional, valores de impacto incremental para um e cinco anos e taxa de difusão no primeiro e quinto ano. A regressão logística univariada foi usada para ajustar a relação entre a análise de impacto orçamentário e a recomendação final, considerando fatores associados à incorporação na regressão univariada e valores de p menores que 0,10 em uma regressão multivariada. Resultados: Entre 53 relatórios, 48% empregaram exclusivamente a abordagem epidemiológica para estimativa populacional de avaliação de impacto incremental, aumentando para 69,5% quando combinados com a demanda medida. Os dados populacionais foram obtidos quase uniformemente de plataformas nacionais e internacionais, com o Reino Unido, os EUA e estudos multicêntricos sendo os mais citados internacionalmente. Diferenças notáveis foram encontradas entre recomendações favoráveis e desfavoráveis do CONI TEC, com valores mais baixos sendo associados à incorporação. As taxas de difusão de participação de mercado favoreceram a opção de difusão de 100% no primeiro ano e nos cinco anos cumulativos. A análise destacou a influência das características da demanda e do tipo de tecnologia no valor do impacto orçamentário ao longo de um e cinco anos. Conclusões: O estudo descobriu que os dados de impacto orçamentário influenciaram significativamente a recomendação final para incorporação de tecnologia, indicando um critério favorecendo tecnologias com menor impacto orçamentário. No entanto, as características do solicitante e o tipo de tecnologia também desempenharam um papel no processo de tomada de decisão, sugerindo que fatores adicionais influenciam as recomendações.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: The decision-making process for incorporating tech nologies for ultrarare diseases (URD) has been a challenge for health technology assessment agencies worldwide. These challenges have been presented in debates about the budget impact of incorporating technologies for URD. This is an important issue because there are other dimensions of the economic and social impact of URD that require consideration. Methods: Data were extracted from National Committee for Health Technology Incorporation (CONITEC) reports (2012 to 2022) on technologies for the treatment of URD in Brazil. Diseases were classi fied using an epidemiological criterion or Orphanet consultation (prevalence ≤1 per 50,000 inhabitants). Variables included eligible patient count, population estimation method, incremental impact values for one and five years, and diffusion rate in the first and fifth year. Univariate logistic regression was used to adjust the relationship between the budget impact analysis and the final recommendation, considering factors associated with incorporation in univariate regres sion and p-values less than 0.10 in a multivariate regression. Results: Among 53 reports, 48 percent exclusively employed the epidemiological approach for incremental impact assessment popu lation estimation, rising to 69.5 percent when combined with meas ured demand. Population data were nearly evenly sourced from national and international platforms, with the UK, the USA, and multicenter studies being the most cited internationally. Notable differences were found between favorable and unfavorable CONI TEC recommendations, with lower values being associated with incorporation. Market share diffusion rates favored the option of 100 percent diffusion in both the first year and the cumulative five years. The analysis highlighted the influence of demand characteris tics and technology type onthebudgetimpactvalueoveroneandfive years. Conclusions: The study found that budget impact data significantly influenced the final recommendation for technology incorporation, indicating a criterion favoring technologies with a lower budget impact. However, requester characteristics and technology type also played a role in the decision-making process, suggesting that add itional factors influence recommendations.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
