PE-044 JAV (jornada assistencial de valor) RARAS: avaliação da qualidade de vida e QALY com dados de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS)
Tipo de documento
Artigo
Descrição
Artigo científico publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2025
Referência (Vancouver)
Nita ME, Lopes L, Azevedo C, Barbosa M, Godoy T, Nunes A, Felix T. PE-044 JAV (jornada assistencial de valor) RARAS: avaliação da qualidade de vida e QALY com dados de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS). J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl 3).
PE-044 JAV (Value-Based Care Journey) RARAS: assessment of quality of life and QALY with real-life data in the Unified Health System (SUS)
Document type
Article
Description
Scientific article published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2025
Reference (Vancouver)
Nita ME, Lopes L, Azevedo C, Barbosa M, Godoy T, Nunes A, Felix T. PE-044 JAV (jornada assistencial de valor) RARAS: avaliação da qualidade de vida e QALY com dados de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS). J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl 3).
Introdução: O RARAS (Rede Nacional de Doenças RARAS) é um estudo desenvolvido nos hospitais de referência no manejo de pacientes com doenças raras no Sistema Único de Saúde (SUS). O JAV-RARAS, um dos pilares do RARAS, analisa dados de qualidade de vida ajustada por anos (QALY), Escala visual analógica (EVA) e dimensões de saúde utilizando o Euro qol 5 dimensões (EQ-5D) para diferentes doenças. Objetivo: O objetivo é identificar as condições que mais impactam a qualidade de vida e saúde dos pacientes com doenças raras atendidas nos hospitais do SUS. Material e Método: Os dados foram analisados de pacientes diagnosticados com as seguintes doenças: Osteogênese Imperfeita (OI), Síndrome de Prader-Willi (PWS), Acromegalia (ACRO), Angioedema Hereditário (HA), Mucopolissacaridose tipo II (MPS2), Homocistinúria Clássica (HC), Fenilcetonúria (PKU) e Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF). A qualidade de vida foi avaliada usando o questionário EuroQOL 5D (EQ-5D), que avalia a saúde em cinco dimensões: mobilidade, cuidados pessoais, atividades diárias, dor/desconforto e ansiedade/depressão, bem como a EVA e cinco dimensões de saúde (mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto, ansiedade/depressão). A partir destes dados foram estimados a utilidade e QALY. Resultados: Os valores do EVA variaram entre 60,3 no PAF e 87 no PKU. O PKU apresentou o maior valor de EVA, sugerindo uma percepção de saúde relativamente melhor. A análise das Dimensões de Saúde no EQ-5D indicou: 1) Mobilidade: Variou de 1 (HC, PWS) a 1,63 (OI). 2) Cuidados Pessoais: Todos os valores foram próximos de 1, com exceção de FAP (1,47). 3) Atividades diárias: Valores variaram de 1 (HC, MPS2) a 1,71 (FAP). 4) Dor/desconforto: Variou de 1 (PWS) a 2,08 (ACRO), com ACRO apresentando maior dor/mal-estar. Ansiedade/Depressão: Variou de 1,25 (MPS2) a 1,81 (ACRO). O QALY (Escore) variou de 0,562 no PAF a 0,851 na PWS. As condições com menor QALY, como PAF, indicam maior impacto negativo na qualidade de vida. Conclusões: A análise demonstra variação significativa nas dimensões de saúde entre as doenças estudadas. PWS e PKU demonstraram melhores resultados em termos de QALY e EVA, enquanto PAF e ACRO apresentaram maiores impactos. Os dados ressaltam a importância de intervenções específicas para melhorar a qualidade de vida dos pacientes afetados. O estudo JAV RARAS está gerando dados de QALY em 21 doenças raras com dados de vida real nos hospitais do SUS.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: RARAS (National Network of RARE Diseases) is a study developed in reference hospitals for the management of patients with rare diseases in the Unified Health System (SUS). JAV-RARAS, one of the pillars of RARAS, analyzes data on quality of life adjusted for years (QALY), visual analogue scale (VAS) and health dimensions using the Euro qol 5 dimensions (EQ-5D) for different diseases. Objective: The objective is to identify the conditions that most impact the quality of life and health of patients with rare diseases treated in SUS hospitals. Material and Method: Data were analyzed from patients diagnosed with the following diseases: Osteogenesis Imperfecta (OI), Prader-Willi Syndrome (PWS), Acromegaly (ACRO), Hereditary Angioedema (HA), Mucopolysaccharidosis type II (MPS2), Classical Homocystinuria (HC), Phenylketonuria (PKU) and Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP). Quality of life was assessed using the EuroQOL 5D (EQ-5D) questionnaire, which assesses health in five dimensions: mobility, personal care, activities of daily living, pain/discomfort, and anxiety/depression, as well as the VAS and five health dimensions (mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression). From these data, utility and QALY were estimated. Results: VAS values ranged from 60.3 in PAF to 87 in PKU. PKU had the highest VAS value, suggesting a relatively better health perception. The analysis of the Health Dimensions in the EQ-5D indicated: 1) Mobility: Ranged from 1 (HC, PWS) to 1.63 (OI). 2) Personal Care: All values were close to 1, with the exception of FAP (1.47). 3) Activities of Daily Living: Values ranged from 1 (HC, MPS2) to 1.71 (FAP). 4) Pain/discomfort: Ranged from 1 (PWS) to 2.08 (ACRO), with ACRO presenting greater pain/discomfort. Anxiety/Depression: Ranged from 1.25 (MPS2) to 1.81 (ACRO). The QALY (Score) ranged from 0.562 in PAF to 0.851 in PWS. Conditions with lower QALYs, such as PAF, indicate greater negative impact on quality of life. Conclusions: The analysis demonstrates significant variation in health dimensions among the diseases studied. PWS and PKU demonstrated better results in terms of QALYs and VAS, while PAF and ACRO presented greater impacts. The data highlight the importance of specific interventions to improve the quality of life of affected patients. The JAV RARAS study is generating QALY data in 21 rare diseases with real-life data in SUS hospitals.
