Uma estrutura de modelagem estatística para dados do mundo real extraídos de processos, apoiando a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) de tecnologias para mieloma múltiplo em uma organização brasileira de manutenção da saúde.
Uma estrutura de modelagem estatística para dados do mundo real extraídos de processos, apoiando a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) de tecnologias para mieloma múltiplo em uma organização brasileira de manutenção da saúde.
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado na The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
A statistical modeling framework for process-mined real-world data supporting HTA of multiple myeloma technologies in a Brazilian health maintenance organization
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR)
OBJETIVOS: Dados do mundo real (DMR) provenientes de registros administrativos são essenciais para a avaliação de tecnologias em saúde (ATS), mas problemas relacionados à qualidade dos dados podem comprometer a validade das inferências. A mineração de processos (MP) permite a reconstrução determinística de fluxos de cuidado, enquanto a modelagem estatística fornece a robustez inferencial necessária para avaliar a eficácia e o impacto orçamentário de tecnologias oncológicas. O objetivo deste trabalho foi desenvolver uma estrutura de modelagem estatística que transforme DMR derivados de MP em evidências analiticamente estáveis, permitindo a estimativa de transições de tratamento e determinantes de custo, relevantes para a ATS em mieloma múltiplo (MM). MÉTODOS: Uma coorte retrospectiva (2014-2024) de pacientes com MM de uma organização brasileira de assistência médica foi analisada. Os pacientes elegíveis apresentavam > 9 registros associados ao código CID-10 para MM (C90.0) ou ao uso recorrente de terapias específicas para MM. A transformação dos dados abrangeu a harmonização de códigos, a derivação baseada em regras de episódios de tratamento e a extração de registros de eventos por MP com carimbos de data/hora padronizados. A modelagem estatística incluiu diagnósticos de distribuição, testes descritivos e de inferência paramétrica e não paramétrica simples. RESULTADOS: A reestruturação do banco de dados PM resultou em um conjunto de dados longitudinais coerente, abrangendo 68 pacientes (62% do sexo masculino; idade média de 65,8 ± 11,1 anos) e 26 regimes terapêuticos, entre os quais a maioria empregando bortezomibe, daratumumabe e lenalidomida. Os pacientes que iniciaram o tratamento entre 2020 e 2024 incorreram em despesas maiores (USD 144.823 ± 19.244) do que o grupo de 2014 a 2019 (USD 78.346 ± 78.742; teste t p=0,001), o que é consistente com a incorporação de terapias avançadas. Adicionalmente, diferenças estatisticamente significativas no custo mensal (ANOVA p<0,001) foram identificadas de acordo com a exposição a tratamento único (média de USD 6.632 ± 5.518), duplo (USD 16.262 ± 12.656) e triplo (USD 21.667 ± 18.050). CONCLUSÕES: A integração da modelagem de desempenho (PM) com modelagem estatística avançada gera evidências do mundo real (RWE) de alta fidelidade, prontas para avaliação de tecnologias em saúde (HTA). Essa estrutura aprimora o rigor metodológico para avaliar o valor terapêutico, as trajetórias de custo e o desempenho no mundo real de tecnologias utilizadas como tratamento para mieloma múltiplo em sistemas de saúde com recursos limitados.
Notas
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
OBJECTIVES: Real-world data (RWD) from administrative claims are essential for health technology assessment (HTA), but issues related to data quality may challenge valid inference. Process mining (PM) enables deterministic reconstruction of care pathways, while statistical modeling provides the inferential robustness required for evaluating the effectiveness and and budgetary impact of oncology technologies. The objective of the present work was to develop a statistical modeling framework that transforms PM-derived RWD into analytically stable evidence, enabling the estimation of treatment transitions and cost determinants, relevant to HTA in multiple myeloma (MM).
METHODS: A retrospective cohort (2014-2024) of patients with MM from a Brazilian managed-care organization was analyzed. Eligible patients had > 9 claims associated with the ICD-10 code for MM (C90.0) or recurrent use of MM-specific therapies. Data transformation encompassed coding harmonization, rule-based derivation of treatment episodes, and PM extraction of event logs with standardized timestamps. Statistical modeling included distributional diagnostics, descriptive and simple parametric and non-parametric inference testing.
RESULTS: The restructuring of the PM database yielded a coherent longitudinal dataset covering 68 patients (62% male; mean age 65.8 ± 11.1 years) and 26 therapeutic regimens, among which the majority employing bortezomib, daratumumab, and lenalidomide. Patients initiating treatment in 2020-2024 incurred higher expenditures (USD 144,823 ± 19,244) than the 2014-2019 group (USD 78,346 ± 78,742; t-test p=0.001), consistent with the incorporation of advanced therapies. Additionally, statistically significant differences in monthly cost (ANOVA p<0.001) were identified according to single (mean USD 6,632 ± 5,518), double (USD 16,262 ± 12,656), and triple treatment exposure (USD 21,667 ± 18,050).
CONCLUSIONS: Integrating PM with advanced statistical modeling yields high-fidelity, HTA-ready RWE. This framework enhances methodological rigor for evaluating therapeutic value, cost trajectories, and real-world performance of technologies used as treatment for MM in resource-sensitive health systems.
Notes
The record was originally published in English. The Portuguese version was translated with the support of artificial intelligence.
