Eficácia e segurança da alfa-agalsidase e a beta-agalsidase para intervenção na doença de Fabry: revisão rápida
Tipo de documento
Nota técnica
Descrição
Nota técnica publicada pela Secretaria do Estado de Saúde (SES)
Fonte
Escola de Saúde de Goiás
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Miguel CB, Miguel-Neto J, Rodrigues WF. Eficácia e segurança da alfa-agalsidase e a beta-agalsidase para intervenção na doença de Fabry: revisão rápida [Internet]. Goiânia: Escola de Saúde de Goiás; 2023. Disponível em: https://repositorio.saude.go.gov.br/handle/123456789/123
Efficacy and safety of alpha-agalsidase and beta-agalsidase as interventions for Fabry disease: rapid review
Document type
Technical note
Description
Technical note published by the State Health Secretariat (SES)
Source
Goiás School of Health
Publication year
2023
Reference (Vancouver)
Miguel CB, Miguel-Neto J, Rodrigues WF. Eficácia e segurança da alfa-agalsidase e a beta-agalsidase para intervenção na doença de Fabry: revisão rápida [Internet]. Goiânia: Escola de Saúde de Goiás; 2023 . Available from: https://repositorio.saude.go.gov.br/handle/123456789/123
Tecnologia: Alfa-agalsidase e/ou beta-agalsidase, comparada aos cuidados paliativos e ao tratamento sintomático associado aos órgãos alvos da doença de Fabry. Indicação: Manejo e intervenção aos desfechos clínicos em pacientes com a doença de Fabry. Pergunta: A intervenção por alfa-agalsidase e/ou beta-agalsidase é mais eficaz e segura que o manejo para o tratamento de sintomas ou paliativo aos desfechos clínicos esperados para a doença de Fabry? Métodos: Estudo de revisão sistemática rápida. A base consultada foi a Medline/Pubmed por meio de estratégias de buscas predefinidas. Foi feita avaliação da qualidade metodológica das revisões sistemáticas com a ferramenta AMSTAR-2 (Assessing the Methodological Quality of Systematic Reviews version 2). Resultados: Foram selecionadas 3 revisões sistemáticas, que atendiam aos critérios de inclusão. Conclusão: A intervenção com alfa-agalsidase e/ou betaagalsidase promove redução para acúmulo de globotriaosilceramida; no entanto a redução é dependente do período de intervenção e concentração do fármaco, assim como o tecido avaliado e o tempo de sinais clínicos da doença. Há evidências de melhora na função renal, dor, desconfortos gastrointestinais e qualidade de vida. É importante considerar a heterogeneidade para as diferentes características dos grupos afetados, como idade, sexo e estágio da doença. No entanto, a compreensão consistente da relação tratamento e os desfechos são afetados pela baixa frequência de pessoas atingidas, e isso diminui o poder para inferências entre os diferentes estudos, reportando para as limitações da geração de protocolos de intervenção mais robustos e assertivos. Portanto, há necessidade de se seguir com novas avaliações, sobretudo para os estudos clínicos aleatorizados.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Technology: Agalsidase alfa and/or agalsidase beta compared with palliative care and symptomatic treatment directed at target organs affected by Fabry disease. Indication: Management and intervention for clinical outcomes in patients with Fabry disease. Question: Is intervention with agalsidase alfa and/or agalsidase beta more effective and safe than symptomatic or palliative management for the clinical outcomes expected in Fabry disease? Methods: Rapid systematic review. MEDLINE/PubMed was searched using predefined search strategies. The methodological quality of systematic reviews was assessed using AMSTAR-2 (Assessing the Methodological Quality of Systematic Reviews version 2). Results: Three systematic reviews meeting the inclusion criteria were selected. Conclusion: Intervention with agalsidase alfa and/or agalsidase beta reduces globotriaosylceramide accumulation; however, the reduction depends on the duration of intervention and drug concentration, as well as the tissue assessed and the duration of clinical signs of the disease. There is evidence of improvement in renal function, pain, gastrointestinal discomfort, and quality of life. Heterogeneity among affected groups, including age, sex, and disease stage, should be considered. However, consistent understanding of the relationship between treatment and outcomes is affected by the low frequency of affected individuals, which reduces the power for inference across different studies and limits the development of more robust and precise intervention protocols. Further assessments are therefore needed, particularly randomized clinical trials.
