Incorporação de tecnologias para doenças raras no SUS: uma reflexão bioética sobre equidade
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Documento publicado na Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) que sintetiza informações, evidências e resultados de estudos ou avaliações em saúde, facilitando a compreensão e o acesso ao conhecimento científico.
Fonte
Rebrats
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Hanshkov V. Incorporação de tecnologias para doenças raras no SUS: uma reflexão bioética sobre equidade. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Incorporating Technologies for Rare Diseases in the SUS: A Bioethical Reflection on Equity
Document type
Summary
Description
A document published by Rebrats (Brazilian Network for Health Technology Assessment) that synthesizes information, evidence, and results from health studies or assessments, facilitating understanding of and access to scientific knowledge.
Source
Rebrats
Year of publication
2023
Reference (Vancouver)
Hanshkov V. Incorporação de tecnologias para doenças raras no SUS: uma reflexão bioética sobre equidade. J Assist Farmac Farmacoecon. 2024;9(Suppl. 1).
Introdução: A incorporação de novas tecnologias em saúde é um grande desafio para os gestores, espe-cialmente no que tange às doenças raras. A pesquisa sobre Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para doenças raras aborda os elementos técnicos das decisões da CONITEC, contudo, pouca atenção tem sido dada aos aspectos éticos do processo de incorporação de novas tecnologias para doenças raras no SUS. Entender as vulnerabilidades e desigualdades existentes nesse contexto é fundamental para o aprimoramento da participação social na ATS. A partir dessa problemática, este estudo teve como objetivo refletir sobre a equidade na incorporação do medicamento Alfacerliponase (Brineura®) no SUS, sob a ótica da bioética.Métodos: Trata-se de um estudo descritivo e exploratório, baseado na análise documental quantitativa e qualitativa dos relatórios e vídeos que compõem o processo de incorporação do medicamento Alfa-cerliponase (Brineura®) no SUS, publicados pela CONITEC em 2022, bem como dos acórdãos dos tribunais federais (TRF) referentes ao medicamento. Os dados avaliados são de domínio público e foram coletados de fontes secundárias disponíveis nos websites da CONITEC e dos tribunais.Resultados: A Lipofuscinose ceróide neuronal tipo 2 (CLN2) é uma doença ultrarrara que afeta crianças de 2 a 4 anos, com 25 casos diagnosticados desde 2006 e uma média de 5 casos novos por ano, sem tratamento específico no SUS. Em 2022 havia 15 pacientes com CLN2 vivos, 7 estavam em trata-mento com Brineura® sob ação judicial. O processo de incorporação da alfacerliponase (Brineura®) no SUS evidencia o estado de vulnerabilidade dos pacientes com CLN2: crianças, portadoras de deficiên-cias, minoria, invisíveis socialmente, sem opção de tratamento. Tais vulnerabilidades se estendem aos pais/cuidadores. Todas as contribuições durante a participação social, na condição de paciente, foram feitas por meio de relato dos pais/cuidadores. Não houve contribuições realizadas por pacientes sobre experiência ou opinião. Na deliberação do Plenário, anterior à Audiência Pública, foi reconhecido o dilema ético, mas prevaleceu a discussão sobre custo-efetividade. Durante a Audiência Pública, 4 pais participaram e foi possível ver imagens de pacientes em 3 vídeos curtos produzidos por profissionais da saúde, sendo que um pai não conseguiu abrir seu vídeo. Nos procedimentos não há diretriz específica para doenças raras, em face das vulnerabilidades. Quanto aos acórdãos dos tribunais federais sobre Brineura®, foram encontradas evidências de desigualdade: 1 favorável no TRF3; 11 no TRF4, sendo 8 não favoráveis; 6 favoráveis no TRF5; nenhum no TRF1, TRF2 e TRF6. Discussão e conclusões: Diante das vulnerabilidades dos pacientes com CLN2, a ausência de procedi-mentos desiguais para análise das evidências e de mecanismos de proteção da eticidade da avaliação, tal como existe na pesquisa, abala os princípios da equidade e da participação social. A dependência de judicialização para acesso à única tecnologia disponível reforça as desigualdades. Sob a ótica da bioética, sugere-se a participação de representante da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa nos processos que envolvam doenças raras e de uma diretriz metodológica que dê voz e torne o paciente visível, considerando a dimensão ética e social da doença, para promover a equidade social.
O registro foi originalmente publicado no idioma nativo em Português. As traduções foram geradas por inteligência artificial para o idioma Inglês.
Abstract
Introduction: The incorporation of new technologies in health is a major challenge for managers, especially when it comes to rare diseases. Research on Health Technology Assessment (HTA) for rare diseases addresses the technical elements of CONITEC decisions; however, little attention has been given to the ethical aspects of the process of incorporating new technologies for rare diseases into the SUS. Understanding the vulnerabilities and inequalities that exist in this context is essential to improving social participation in HTA. Based on this issue, this study aimed to reflect on the equity in the incorporation of the drug Alfacerliponase (Brineura®) into the SUS, from the perspective of bioethics. Methods: This is a descriptive and exploratory study, based on the quantitative and qualitative documentary analysis of the reports and videos that make up the process of incorporation of the drug Alfa-cerliponase (Brineura®) into the SUS, published by CONITEC in 2022, as well as the judgments of the federal courts (TRF) regarding the drug. The data evaluated are in the public domain and were collected from secondary sources available on the CONITEC and court websites. Results: Neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) is an ultra-rare disease that affects children aged 2 to 4 years, with 25 cases diagnosed since 2006 and an average of 5 new cases per year, with no specific treatment in the SUS. In 2022, there were 15 patients with CLN2 alive, 7 were undergoing treatment with Brineura® under legal action. The process of incorporating cerliponase alfa (Brineura®) into the SUS highlights the state of vulnerability of patients with CLN2: children, people with disabilities, a minority, socially invisible, with no treatment options. Such vulnerabilities extend to parents/caregivers. All contributions during social participation, as patients, were made through reports from parents/caregivers. There were no contributions made by patients regarding experience or opinion. In the Plenary deliberation, prior to the Public Hearing, the ethical dilemma was recognized, but the discussion on cost-effectiveness prevailed. During the Public Hearing, 4 parents participated and it was possible to see images of patients in 3 short videos produced by health professionals, with one parent being unable to open his video. There are no specific guidelines for rare diseases in the procedures, given the vulnerabilities. Regarding the federal court rulings on Brineura®, evidence of inequality was found: 1 favorable ruling in TRF3; 11 in TRF4, of which 8 were unfavorable; 6 favorable rulings in TRF5; none in TRF1, TRF2, and TRF6. Discussion and conclusions: Given the vulnerabilities of patients with CLN2, the lack of unequal procedures for analyzing evidence and mechanisms to protect the ethics of the evaluation, as exists in research, undermines the principles of equity and social participation. The dependence on judicialization for access to the only available technology reinforces inequalities. From a bioethical perspective, it is suggested that a representative of the National Research Ethics Committee participate in proceedings involving rare diseases and that a methodological guideline be established that gives voice and makes the patient visible, considering the ethical and social dimensions of the disease, in order to promote social equity.
