Avaliação crítica dos estudos observacionais da terapia de reposição enzimática para Doença de Gaucher
Tipo de documento
Artigo
Descrição
Artigo científico publicado no Jornal Brasileiro de Economia da Saúde (JBES)
Fonte
JBES
Ano de publicação
2015
Referência (Vancouver)
Araujo D, Bahia L, Rendeiro M, Martins AM. Avaliação crítica dos estudos observacionais da terapia de reposição enzimática para Doença de Gaucher. J Bras Econ Saúde. 2015;7(3):148-153.
Critical appraisal of observational studies on enzyme replacement therapy for Gaucher’s Disease
Document type
Article
Description
Scientific article published in the Brazilian Journal of Health Economics (JBES)
Source
JBES
Publication year
2015
Reference (Vancouver)
Araujo D, Bahia L, Rendeiro M, Martins AM. Avaliação crítica dos estudos observacionais da terapia de reposição enzimática para Doença de Gaucher. J Bras Econ Saúde. 2015;7(3):148-153.
Objetivo: Realizar análise crítica sobre validade dos estudos observacionais de terapia de reposição enzimática para doença de Gaucher. Métodos: A busca na literatura foi realizada nas bases de dados eletrônicas sem limites de data e para pacientes com doença de Gaucher confirmada, de qualquer idade e recebendo terapia de reposição enzimática (alglucerase, imiglucerase, velaglucerase ou taliglucerase). Os desfechos de interesse foram hemoglobina, plaquetas, volume do fígado e do baço, quitotriosidase plasma, parâmetros ósseos e formação de anticorpos. A ferramenta Newcastle-Ottawa foi utilizada para avaliação da qualidade e os guias do The Oxford Centre for Evidence-based Medicine foram usados para classificar o nível de evidência. Resultados: Dezenove estudos foram selecionados. Foram analisados os dados mais completos e recentes do International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry. Quinze estudos incluíram pacientes que utilizaram alglucerase ou imiglucerase, incluindo dados de 757 pacientes com 10 anos de uso. Os dados sobre o tratamento com velagucerase foram restritos a quatro estudos com 24 crianças e 8 adultos após 2 e 7 anos de acompanhamento, respectivamente. Somente o French Gaucher’s disease registry apresentou os resultados de um paciente com taliglucerase. O nível de evidência foi classificado como 2C em quatorze estudos, 2B para um estudo e 4 para quatro estudos. Conclusão: A avaliação crítica dos estudos observacionais com imiglucerase revelou dados importantes e de boa qualidade sobre efetividade e segurança do tratamento no longo prazo. Apesar de existirem outras opções de tratamento (velaglucerase e taliglucerase), a falta de dados observacionais a longo prazo não permite comparações dos resultados no mundo real.
Objective: The objective of this study was to critically appraise the validity of observational studies on enzyme replacement therapy for Gaucher’s disease. Methods: A literature search was performed in electronic databases without limits of date and for patients with confirmed Gaucher’s Disease, regardless of age, receiving enzyme replacement therapy (alglucerase, imiglucerase, velaglucerase, or taliglucerase). Outcomes of interest were haemoglobin, platelet count, liver and spleen volume, plasma chitotriosidase, bone parameters, and antibodies production. The Newcastle-Ottawa tool was used for quality assessment, and the Oxford Centre for Evidence-based Medicine guidelines were used to assess the level of evidence. Results: Nineteen studies were selected. Studies with more comprehensive and recent data from the International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry were analyzed. Fifteen studies were from patients who used alglucerase or imiglucerase, including data of 757 patients after 10 years of use. Data on velagucerase treatment were restricted to four studies with 24 children and 8 adults after 2 and 7 years of follow-up, respectively. Only the French Gaucher’s disease registry presented results for one patient using taliglucerase. The level of evidence was 2C for fourteen studies, 2B for one study, and 4 for four studies. Conclusion: Critical appraisal of observational studies revealed important and good quality data on imiglucerase treatment effectiveness and long- -term safety. Although there are other treatment options (velaglucerase and taliglucerase), the lack of long-term observational data does not enable comparisons of the results in real world settings.
