Uso de Ácido Zoledrônico para Osteogênese Imperfeita: Um estudo Pré-pós Intervenção
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Santos Neto HA, Toledo LAK, Boa-Sorte NCA, Noblat LACB. Uso de Ácido Zoledrônico para Osteogênese Imperfeita: Um estudo Pré-pós Intervenção. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Use of Zoledronic Acid for Osteogenesis Imperfecta: A Pre–Post Intervention Study
Document type
Abstract
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: A osteogênese imperfeita (OI) é uma doença rara, hereditária e incapacitante, caracterizada por alterações na estrutura do colágeno tipo I, gerando fragilidade óssea e predisposição a fraturas múltiplas. No Brasil, o pamidronato dissódico é o único bisfosfonato intravenoso incluído no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do SUS para o tratamento da OI. O tratamento com pamidronato, ocorre nos centros de referência para doenças raras e exigem o deslocamento e internamento dos pacientes e familiares, para a realização das infusões, a cada três meses. No entanto, o ácido zoledrônico tem sido amplamente utilizado em centros de referência com respaldo crescente na literatura internacional, mas sem incorporação ao PCDT. Objetivo: Geral: Avaliar o uso de ácido zoledrônico em pacientes com diagnóstico de OI em um Hospital Universitário. Específicos: Analisar os parâmetros de efetividade, tais como densidade mineral óssea lombossacra (DMOLS), tempo de resposta terapêutica e redução na incidência de fraturas, entre as terapias com zoledronato e pamidronato no contexto da OI. Comparar o perfil de segurança relacionado ao uso de zoledronato em contraposição ao pamidronato no tratamento da OI. Comparar os custos diretos inerentes ao tratamento com ácido zoledrônico em relação ao pamidronato dissódico no contexto da OI. Métodos: Tratase de um estudo observacional, ambispectivo, analítico, do tipo prépósintervenção, realizado no Complexo HUPES/UFBA entre janeiro de 2023 e junho de 2025. Foram incluídos pacientes com OI submetidos a tratamento com ácido zoledrônico e/ou pamidronato. CAAE 78920924.6.0000.0049. Os dados foram extraídos de prontuários e bancos de dados institucionais, sendo compilados no REDCAP® e analisados no software Jamovi®. Os participantes foram organizados em dois grupos: (1) previamente tratados com pamidronato e migrados para ácido zoledrônico; (2) pacientes tratados exclusivamente com zoledronato. Variáveis clínicas, laboratoriais, terapêuticas, eventos adversos e custos diretos foram analisados. Resultados:Foram admitidos um total de 32 pacientes, predominantemente do sexo masculino (56,25%), residentes no interior da Bahia (84,38%), com OI Tipo 1 (36,4%) e Tipo 3 (30,3%), com restrições de mobilidade (59,37%). Ambos os tratamentos aumentaram a DMOLS, com ganho médio de 46% no grupo do zoledronato e 41% no grupo pamidronato. O número de fraturas não diferiu significativamente entre os grupos. O perfil de segurança foi semelhante, sem eventos graves. A substituição do pamidronato dissódico pelo ácido zoledrônico resultou em uma redução anual de custos de aproximadamente 86,37% por paciente, reforçando seu potencial custoefetivo. Foram evitados 128 deslocamentos e 384 diárias de enfermaria, o que possibilitou a internação de outros pacientes. Conclusões: Concluise que o ácido zoledrônico demonstrou efetividade e segurança comparável ao pamidronato, com vantagens assistenciais e econômicas relevantes. Os achados contribuem diretamente para discussão sobre a atualização do PCDT, fortalecendo a adoção de alternativas terapêuticas mais eficientes e que corroborem com os princípios do SUS
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Osteogenesis imperfecta (OI) is a rare, inherited, and disabling disorder characterized by abnormalities in type I collagen structure, resulting in bone fragility and a predisposition to multiple fractures. In Brazil, disodium pamidronate is the only intravenous bisphosphonate included in the Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines (PCDT) of the Brazilian Unified Health System (SUS) for the treatment of OI. Pamidronate therapy is administered at specialized rare disease referral centers and requires patients and their families to travel and be hospitalized every three months for infusions. However, zoledronic acid has been widely adopted in referral centers, supported by growing international evidence, although it has not yet been incorporated into the PCDT. Objective: General: To evaluate the use of zoledronic acid in patients diagnosed with OI at a university hospital. Specific: To analyze effectiveness outcomes, including lumbar spine bone mineral density (LSBMD), time to therapeutic response, and reduction in fracture incidence, comparing zoledronic acid and pamidronate therapies in OI. To compare the safety profile of zoledronic acid with that of pamidronate in the treatment of OI. To compare the direct treatment costs of zoledronic acid versus disodium pamidronate in the context of OI. Methods: This was an observational, ambispective, analytical pre–post intervention study conducted at the HUPES/UFBA University Hospital Complex between January 2023 and June 2025. Patients with OI receiving treatment with zoledronic acid and/or pamidronate were included (CAAE 78920924.6.0000.0049). Data were extracted from medical records and institutional databases, compiled using REDCap®, and analyzed with Jamovi® software. Participants were allocated into two groups: (1) patients previously treated with pamidronate who were switched to zoledronic acid; and (2) patients treated exclusively with zoledronic acid. Clinical, laboratory, therapeutic, adverse event, and direct cost variables were analyzed. Results: A total of 32 patients were included, predominantly male (56.25%), residing in rural areas of Bahia (84.38%), with OI Type I (36.4%) or Type III (30.3%), and presenting mobility limitations (59.37%). Both treatments increased LSBMD, with a mean gain of 46% in the zoledronic acid group and 41% in the pamidronate group. The number of fractures did not differ significantly between the groups. The safety profiles were similar, with no serious adverse events reported. Replacing disodium pamidronate with zoledronic acid resulted in an annual cost reduction of approximately 86.37% per patient, reinforcing its costeffectiveness potential. Additionally, 128 patient trips and 384 inpatient ward days were avoided, allowing hospital admission of other patients. Conclusions: Zoledronic acid demonstrated effectiveness and safety comparable to pamidronate, while offering significant clinical and economic advantages. These findings provide direct evidence to support updating the Brazilian PCDT, strengthening the adoption of more efficient therapeutic alternatives that are aligned with the principles of the Brazilian Unified Health System (SUS).
