Registro de medicamentos novos nos Estados Unidos e Brasil: para quais doenças temos inovação terapêutica?

Resumo

Introdução: O desenvolvimento de medicamentos inovadores desempenha papel fundamental na ampliação das opções terapêuticas e na melhoria dos desfechos clínicos em diversas enfermidades. A aprovação regulatória de novas moléculas reflete não apenas os avanços científicos alcançados, mas também as prioridades de saúde pública definidas por cada país. Nesse cenário, a análise do perfil das indicações terapêuticas contempladas por registros recentes de novos medicamentos nos Estados Unidos e no Brasil possibilita identificar tendências de inovação, áreas que concentram maior investimento e eventuais lacunas no acesso a terapias recém descobertas. Objetivo: Analisar os medicamentos novos registrados nos Estados Unidos e que tem registro no Brasil, mapeando as principais indicações terapêuticas e áreas de concentração de inovação, além de discutir os possíveis fatores que influenciam a distribuição observada. Métodos: Foi realizado um estudo observacional, retrospectivo e descritivo, baseado na análise de dados referentes a registros de medicamentos novos aprovados pela agência reguladora dos Estados Unidos (EUA) e que também têm registro no Brasil, no período de 2010 a 2020. A coleta contemplou exclusivamente medicamentos cuja formulação representava uma nova entidade molecular, abrangendo tanto produtos sintéticos quanto biológicos. Para cada medicamento, foi considerada a primeira indicação terapêutica aprovada no momento do registro, sendo esta classificada de acordo com a Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados à Saúde – CID10, em seu capítulo e código específico. Resultados: Dos 233 medicamentos novos analisados, 157 (67,4%) eram sintéticos e 76 (32,6%) biológicos. A primeira indicação terapêutica desses medicamentos abrangeu 117 diferentes códigos do CID10, para a maioria dos quais houve registro de apenas um novo medicamento (70; 59,8%). Oncologia (70; 30,0%) e doenças endócrinas, nutricionais e metabólicas (38; 16,3%) foram os capítulos mais frequentes na primeira indicação terapêutica de registro. Porém há 9 códigos para os quais 5 ou mais medicamentos novos foram aprovados em ambos os países: C34.9 (neoplasia maligna dos brônquios e pulmões): 12; E11.9 (diabetes mellitus tipo 2 não insulinodependente): 11; B18.2 (hepatite viral crônica tipo C): 10; C50.9 (neoplasia maligna da mama, não especificada): 7; C43.9 (melanoma maligno da pele, não especificado): 6; C90.0 (mieloma múltiplo): 5 e C91.1 (leucemia linfocítica crônica). Conclusões: A concentração de registros em poucos códigos da CID10 indica que, além da relevância clínica, certos alvos, uma vez validados, atraem investimentos contínuos, gerando sucessivos registros de moléculas com mecanismos semelhantes ou complementares. Monitorar o perfil das indicações, aliado a estratégias regulatórias equilibradas e incentivos, é essencial para ampliar a inovação e garantir benefícios científicos concretos e equitativos