Doenças raras: uma análise das avaliações realizadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde do Brasil (Conitec)
Doenças raras: uma análise das avaliações realizadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde do Brasil (Conitec)
Tipo de documento
Resumo
Descrição
Resumo publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2023
Referência (Vancouver)
Rodrigues FD, Borges SS, Santos BB, Costa NSS, Prado CCL, Xavier LC, Louly PG, Bonan LFS. Doenças raras: uma análise das avaliações realizadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde do Brasil (Conitec). J Assist Farmac Farmacoecon. 2023;8(Suppl 2).
Rare Diseases: An Analysis of Evaluations Conducted by the National Commission for the Incorporation of Technologies in the Brazilian Unified Health System (Conitec)
Document type
Abstract
Description
Abstract published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2023
Reference (Vancouver)
Rodrigues FD, Borges SS, Santos BB, Costa NSS, Prado CCL, Xavier LC, Louly PG, Bonan LFS. Doenças raras: uma análise das avaliações realizadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde do Brasil (Conitec). J Assist Farmac Farmacoecon. 2023;8(Suppl 2).
Introdução: O tratamento de doenças raras tem sido um desafio para o Sistema Único de Saúde brasileiro. Além dos altos custos dos tratamentos, as características inerentes a esse tipo de doença trazem fragilidades para as evidências científicas de eficácia e segurança. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) é formada por três Comitês de especialistas: Medicamentos, Produtos e procedimentos, Protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas para que avaliam mensalmente as demandas e emitam parecer sobre incorporação, exclusão ou alteração das tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS). Objetivos: Avaliar dados qualitativos e quantitativos sobre os critérios considerados pelos tomadores de decisão em saúde da Conitec e analisar quais doenças raras foram beneficiadas pelas recomendações da comissão. Material e Método: Este é um estudo exploratório, descritivo e retrospectivo. Os dados de junho de 2012 a junho de 2023 foram coletados do site da Conitec por meio de um formulário de extração específico e analisados utilizando estatísticas descritivas. Resultados: Um total de 790 tecnologias foram avaliadas de junho de 2012 a junho de 2023, sendo 164 medicamentos para doenças raras. Dentre esses, as doenças que mais se beneficiaram foram esclerose múltipla com 13,3% (n=21), fibrose cística com 6,3% (n=10) e hipertensão pulmonar com 5,7% (n=9). Dentre as tecnologias incorporadas ao Sistema Único de Saúde para o tratamento de doenças raras, 27 tiveram inicialmente uma recomendação desfavorável e somente após consulta pública foram recomendadas para incorporação. Os motivos que contribuíram para essa mudança na recomendação foram a nova evidência científica apresentada (64%), nova negociação do preço do medicamento (28%) e novo impacto orçamentário pela revisão do cálculo da população-alvo (8%). Discussão e Conclusões: Os critérios para avaliar tecnologias para doenças raras são semelhantes aos adotados para outras condições clínicas. No entanto, é importante adotar critérios específicos na análise de medicamentos destinados a doenças consideradas raras para a população visando ampliar a equidade e o acesso a novos tratamentos. A negociação de preços com a indústria é um fator importante que foi destacado, favorecendo potencialmente o acesso a novos tratamentos que podem modificar a história natural dessas doenças com melhora clínica dos pacientes.
O registro foi originalmente publicado em português. A versão em inglês foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Introduction: Treating rare diseases has posed a significant challenge for Brazil's Unified Health System (SUS). Apart from the high costs associated with treatments, the inherent characteristics of these diseases often bring uncertainties regarding scientific evidence of efficacy and safety. The National Commission for the Incorporation of Technologies in SUS (Conitec) consists of three committees of experts: Medicines, Products and Procedures, Clinical Protocols, and Therapeutic Guidelines, which monthly evaluate demands and issue opinions on the incorporation, exclusion, or alteration of technologies within SUS. Objectives: This study aims to evaluate qualitative and quantitative data on the criteria considered by Conitec's health decision-makers and analyze which rare diseases have benefited from the commission's recommendations. Materials and Methods: This is an exploratory, descriptive, and retrospective study. Data from June 2012 to June 2023 were collected from the Conitec website using a specific extraction form and analyzed using descriptive statistics. Results: A total of 790 technologies were evaluated from June 2012 to June 2023, including 164 medications for rare diseases. Among these, the diseases that benefited the most were multiple sclerosis with 13.3% (n=21), cystic fibrosis with 6.3% (n=10), and pulmonary hypertension with 5.7% (n=9). Among the technologies incorporated into SUS for the treatment of rare diseases, 27 initially received an unfavorable recommendation, and only after a public consultation were they recommended for incorporation. Reasons contributing to this change in recommendation included new scientific evidence presented (64%), renegotiation of the drug's price (28%), and a revised budgetary impact due to the recalculation of the target population (8%). Discussion and Conclusions: The criteria for evaluating technologies for rare diseases are similar to those adopted for other clinical conditions. However, it is crucial to adopt specific criteria when analyzing medications intended for rare diseases to enhance equity and access to new treatments for the population. Negotiating prices with the industry has proven to be a critical factor, potentially favoring access to new treatments that can alter the natural history of these diseases and improve clinical outcomes for patients.
