Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1
Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1
Tipo de documento
Artigo
Descrição
Artigo científico publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2022
Referência (Vancouver)
Borges SS, Fernandes BD, Krug BC, Rodrigues FA, Cirilo HNC, Probst LF, Zimmermann IR. Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1. J Assist Farmac Farmacoecon. 2022;7(4).
Short communication: EFFICACY AND SAFETY SYSTEMATIC REVIEW OF ONASEMNOGENO ABEPARVOVEQUE FOR TREATING PATIENTS WITH SPINAL MUSCLE ATROPHY TYPE 1
Document type
Article
Description
Scientific article published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Source
JAFF
Publication year
2022
Reference (Vancouver)
Borges SS, Fernandes BD, Krug BC, Rodrigues FA, Cirilo HNC, Probst LF, Zimmermann IR. Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1. J Assist Farmac Farmacoecon. 2022;7(4).
Objetivo: Foram avaliadas evidências de eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1. Método: Foi conduzida uma revisão sistemática da literatura, conforme protocolo aprovado previamente. Resultados: Três estudos foram selecionados, START, STR1VE e STR1VE-EU, com alto risco de viés e certeza da evidência de muito baixa qualidade. Foram reportadas sobrevida global de 91 a 100%, sobrevida livre de ventilação mecânica de 39 a 82% e eventos adversos relacionados ao tratamento em 25 a 73% dos pacientes. Conclusões: É incerto o real benefício do onasemnogeno abeparvoveque e desafiadora a tomada de decisão para sua incorporação no SUS.
O registro foi originalmente publicado em inglês. A versão em português foi traduzida com o apoio de inteligência artificial.
Abstract
Objectives: Scientific evidence on the efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for treating spinal muscular atrophy type 1, was evaluated. Method: A systematic review of the literature was conducted, according to a previously approved protocol. Results: Three studies were selected, START, STR1VE and STR1VE-EU, with high risk of bias and certainty of very low quality evidence. Overall survival of 91 to 100%, mechanical ventilation-free survival of 39 to 82% and treatment-related adverse events in 25 to 73% of patients were reported. Conclusions: The real benefit of onasemnogene abeparvovec is uncertain and the decision-making process for its incorporation into the SUS is challenging.
