Avaliação econômica em saúde no contexto de doenças ultrarraras: um protocolo de revisão rápida de escopo
Tipo de documento
Protocolo de estudo
Descrição
Resumo apresentado no 14º Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (FAFF) e publicado no Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (JAFF)
Fonte
JAFF
Ano de publicação
2026
Referência (Vancouver)
Andrade KRC, Fernandes RRA, Silva EN, Santos MS, Zimmermann IR. Avaliação econômica em saúde no contexto de doenças ultrarraras: um protocolo de revisão rápida de escopo. J Assist Farmac Farmacoecon. 2026;11.
Economic Evaluation of Health Technologies in the Context of Ultra-Rare Diseases: A Rapid Scoping Review Protocol
Document type
Study protocol
Description
Abstract presented at the 14th Brazilian Forum on Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (FAFF) and published in the Journal of Pharmaceutical Care and Pharmacoeconomics (JAFF)
Introdução: As doenças ultrarraras apresentam desafios singulares para a avaliação econômica de tecnologias em saúde, devido à escassez de evidências robustas, alta incerteza e custos frequentemente elevados. Objetivo: Identificar e caracterizar as modelagens econômicas utilizadas na avaliação de tecnologias em saúde no contexto de doenças ultrarraras. Métodos: Tratase de uma revisão rápida de escopo que será conduzida conforme as orientações metodológicas do Joanna Briggs Institute. Serão incluídos estudos conceituais, metodológicos e revisões sistemáticas que abordem modelos, métodos, adaptações e propostas alternativas de avaliação econômica nesse contexto. A busca será realizada nas principais bases de dados secundários, além de fontes de literatura cinzenta. O processo de seleção contará com leitura independente por pares e checagem cruzada de exclusões. A extração dos dados seguirá formulário previamente testado. Os resultados serão apresentados de forma narrativa, tabular e gráfica, descrevendo os tipos de modelagem econômica identificados, suas características metodológicas e principais limitações relatadas. Resultados esperados: Esperase que esta síntese contribua para informar tomadores de decisão, pesquisadores e agências de avaliação de tecnologias em saúde sobre abordagens mais adequadas e transparentes para incorporar tecnologias voltadas às doenças ultrarraras. Conclusão: Os achados poderão orientar tanto pesquisadores quanto formuladores de políticas sobre estratégias mais adequadas para incorporar tecnologias destinadas a populações pequenas e clinicamente complexas, promovendo práticas que equilibrem eficiência econômica, equidade e sustentabilidade dos sistemas de saúde.
Background: Ultrarare diseases pose unique challenges for the economic evaluation of health technologies due to the scarcity of robust evidence, high uncertainty, and often elevated costs. Objective: To identify and characterize the economic modeling approaches used in the evaluation of health technologies in the context of ultrarare diseases. Methods: This is a rapid scoping review that will be conducted in accordance with the Joanna Briggs Institute methodological guidance. Conceptual studies, methodological papers, and systematic reviews addressing models, methods, adaptations, and alternative proposals for economic evaluation in this context will be included. The search will be performed in major secondary databases, as well as sources of grey literature. The selection process will involve independent screening by pairs and crosschecking of exclusions. Data extraction will follow a pretested form. Results will be presented narratively, in tables, and graphically, describing the types of economic modeling identified, their methodological characteristics, and the main reported limitations. Expected Results: This synthesis is expected to help inform decisionmakers, researchers, and health technology assessment agencies about more appropriate and transparent approaches for incorporating technologies targeting ultrarare diseases. Conclusion: The findings may guide both researchers and policymakers on more appropriate strategies for incorporating technologies aimed at small and clinically complex populations, promoting practices that balance economic efficiency, equity, and sustainability of health systems
